消滅疾病一個(gè)里程碑的誕生

上世紀(jì)90年代，美國國會批準(zhǔn)了一個(gè)名為“人類基因組計(jì)劃”的科研行動(dòng)。這一計(jì)劃由美國聯(lián)邦政府撥款30億美元后開始實(shí)施，之后英國、日本、德國、法國、中國等國家也相繼加入到了這一計(jì)劃中。

DNA雙螺旋理論確立后，世界各國的科學(xué)家們就在想方設(shè)法研究出與其相關(guān)的所有信息內(nèi)容，原因還在于人類對于自身的了解實(shí)在太過淺薄了。眾多人類生理現(xiàn)象在當(dāng)時(shí)的科技水平下都無法得到正確的解釋，而各種疑難雜癥在當(dāng)時(shí)要得到合理的治療似乎就更是天方夜譚。

“人類基因組計(jì)劃”的誕生似乎就是為了解決這些問題。科學(xué)家在生物和遺傳學(xué)上取得突破性進(jìn)展后，一致認(rèn)為人體所有的生理密碼全部都隱藏在這23對46條染色體中。所以只要對這23對染色體有了權(quán)威的解讀，搞清楚其背后所指代的所有生理密碼后，幾乎就可以認(rèn)清自己所有的生理現(xiàn)象了，這對于科學(xué)家而言是多么激動(dòng)人心的事件，其背后所蘊(yùn)含的科學(xué)意義不言而喻。“人類基因組計(jì)劃”的目標(biāo)在于測定人類23對染色體中蘊(yùn)含的遺傳圖譜、物理圖譜以及DNA序列。這其中包含了30億個(gè)堿基對序列，以及對數(shù)十萬個(gè)基因明確定位到染色體上，相關(guān)的工程可謂十分浩大。

“人類基因組計(jì)劃”可謂是人類生物遺傳學(xué)上工程最為浩大的研究計(jì)劃，為了將30億個(gè)堿基對組成的核苷酸序列明確定位，世界各地的科學(xué)家進(jìn)行了大量的科研工作。該計(jì)劃曾被譽(yù)為“人類基因的阿波羅登月計(jì)劃”。最終經(jīng)過全球頂尖科學(xué)家的通力合作，人類基因組草圖于2000年繪制而成。2005年，對人類基因組的測序工作基本完成。

在獲悉了這些基因密碼中所蘊(yùn)藏的含義后，修改編輯其中的內(nèi)容對于科研領(lǐng)域來說同樣有著重要的意義。科學(xué)家們把這些技術(shù)看作是人類戰(zhàn)勝疾病的最終武器。由于人類所有的遺傳密碼全部隱藏在其中，那么通過簡單的樣本比較，我們可以很容易地分辨出哪些序列組象征的是健康、正常的水平，而哪些序列組中蘊(yùn)含的信息有著明顯的病變的可能。

所有目前人類無法攻克的醫(yī)學(xué)難題，包括癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、艾滋病等，其所包含的病理信息，同樣隱藏在病體的DNA密碼中。通過與健康樣本的比較，將正常的DNA序列編輯到這些病體中，無須任何藥物等外在手段的治療，所有的疾病就自然消失了。這對于全人類來說似乎都是一件功德無量的事。

新聞鏈接：英國醫(yī)院用基因編輯技術(shù)治愈1歲白血病女嬰

2015年6月，英國倫敦的大奧蒙德街醫(yī)院將1ml經(jīng)過基因編輯的健康血液細(xì)胞注入到患有白血病的1歲女嬰蕾拉體內(nèi)。此前，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫(yī)生無計(jì)可施，建議蕾拉的父母為愛女安排善終服務(wù)。

注入的5000萬個(gè)特殊細(xì)胞，使得蕾拉體內(nèi)的癌細(xì)胞被捕殺且病情開始好轉(zhuǎn)。醫(yī)生緊跟著對蕾拉進(jìn)行了骨髓移植以確保根除疾病，數(shù)月之后的檢測結(jié)果表明蕾拉身上的癌細(xì)胞已完全消除。

捐贈(zèng)的血液細(xì)胞來自美國，科學(xué)家總共對其進(jìn)行了三次修改。科學(xué)家們首先在捐贈(zèng)的血液細(xì)胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細(xì)胞的蛋白質(zhì)；其次科學(xué)家使用TALENs技術(shù)關(guān)閉了兩個(gè)基因，關(guān)閉第一個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)的細(xì)胞不被蕾拉的身體排斥，關(guān)閉第二個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)細(xì)胞不被治療藥物殺死。

蕾拉的主治醫(yī)生瓦薩姆·卡西姆教授表示：“我們使用這種方法治療了一個(gè)很堅(jiān)強(qiáng)的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹(jǐn)慎。但這對新生物工程技術(shù)來說具有里程碑意義。如果這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個(gè)巨大進(jìn)步，同時(shí)也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。”