單倍體親緣異基因造血干細胞移植治療SAA 1例

黎宇苗　張玉平　周　銘　莫文健　毛　平　王順清

廣州市第一人民醫院血液內科(廣州 510180)

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單倍體親緣異基因造血干細胞移植治療SAA 1例

黎宇苗張玉平周銘莫文健毛平王順清

廣州市第一人民醫院血液內科(廣州 510180)

【摘要】目的探討單倍體親緣異基因造血干細胞移植治療重型再生障礙性貧血(SAA)的可行性。方法對1例診斷SAA 4年余，先后經CsA治療、臍血移植治療均無效并反復輸注紅細胞、血小板的12歲男性患者進行單倍體親緣異基因造血干細胞移植，供者為其胞兄，高分辨HLA基因型5/10相合，預處理方案為BU+CTX+ATG：BU 3.2 mg/kg×2 d，CTX 50 mg/kg×4 d，ATG 2.5 mg/kg×4 d。干細胞來源為G-CSF動員的骨髓+外周造血干細胞，共計輸注單個核細胞(MNC)4.055×108/kg(受者體重)，CD 34 2.331×106/kg。GVHD預防：-1 d采用與受者HLA部分相合的第三方臍帶血細胞，術后聯合應用環孢素A、短程氨甲碟呤、霉酚酸酯。結果造血緩慢重建，術后22天(+22 d)ANC>0.5×109/L，術后3月血小板脫離輸注。+26天DNA指紋圖全部表現為供者基因型。+40天血型轉為供者型“O”型。+29 d出現急性移植物抗宿主病aGVHD(胃腸型，Ⅲ度)，+31 d、+34 d及+42 d予巴利昔單抗20 mg靜滴，+40 d、+44 d、+63 d輸注間充質干細胞，患者急性GVHD逐漸控制。期間曾出現肺部感染、口腔黏膜炎及巨細胞病毒血癥，經抗感染后可控制。現隨訪3年，血象正常穩定，Kamofsky評分100分。結論單倍體親緣異基因造血干細胞移植治療SAA，對無相合供者(包括親緣或非親緣)且強效免疫抑制治療失敗的患者，可考慮進行，GVHD和感染為主要并發癥，需根據患者病情采用相應措施。

【關鍵詞】再生障礙性貧血重型造血干細胞移植單倍體親緣供者

異基因造血干細胞移植是治療重型再生障礙性貧血(SAA)的有效辦法，但對于免疫抑制治療(IST)失敗且無相合同胞供者的SAA患者，治療方法極有限，預后極差。如……