從基因上剔除疾病

CRISPR基因編輯技術的精確和高效最引人注目的意義大概要數(shù)它對于基因遺傳病的預防了，而在基因編輯技術出現(xiàn)之前，人們?yōu)榱诉@個目標付出了難以計數(shù)的努力。

想要剔除遺傳性疾病，有二個途徑。一個途徑是正常產(chǎn)前檢查，包括在孕期對致病性突變進行篩查，然后讓父母選擇是否引產(chǎn)。另一種途徑是對試管授精胚胎進行篩查，稱胚胎植入前遺傳學診斷（英文簡稱PDG），即對將植入母親體內(nèi)的試管授精胚胎進行篩查，只有那些不會產(chǎn)生疾病的胚胎才能最終被植入母親的子宮中。迄今為止，PDG已經(jīng)能夠被用于篩查數(shù)千種嚴重的基因性遺傳病。

但是，當一個試管授精胚胎被檢查出同時具有兩種或兩種以上疾病風險時，PDG顯得沒什么實際作用了。如PDG并不能有效地剔除致病性突變的風險，例如心臟病、糖尿病、阿爾茲海默癥或者精神分裂癥等。而基因編輯則可以通過修正他們的基因來杜絕后代產(chǎn)生這種疾病的可能性。英國倫敦弗朗西斯克里克學院的羅賓認為這是另一種更符合倫理學的胚胎選擇方式。

用CRISPR基因編輯技術剔除幾十個致病性突變聽起來沒什么，但實際上意義非常重大，它能讓人們擁有更長的壽命、更健康甚至更快樂的人生。不過，迄今為止這樣的技術并不存在，我們對于那些致病性基因突變的了解也不夠多，因此想要隨心所欲地根除它們還不太現(xiàn)實。這就意味著當我們想要減小疾病發(fā)生率的同時，也不可避免的會涉及到種系基因編輯這個問題。

一些控制膚色、發(fā)色的基因已經(jīng)被科學家掌握，從理論上說。通過基因改造進行美容是可以實現(xiàn)的。

另一個更加有爭議的問題：能否通過給孩子添加他們父母缺乏的基因使孩子得到強壯的身體？許多控制膚色、發(fā)色、瞳色的突變已經(jīng)被人們所掌握了，所以從理論上來說，這些美容性質(zhì)的調(diào)整是可以實現(xiàn)的。但對于一些其他的特質(zhì)，例如智力，則是由數(shù)百種不同的基因突變所控制的，而每一項突變都只產(chǎn)生很細微的作用。這就表明即使基因編輯技術足夠安全，我們離能控制孩子的智力還有很長的一段路要走。

即使這樣，前面的路并不明朗。最嚴重的問題經(jīng)過基因編輯的胚胎通常會發(fā)育成擁有不同細胞的個體：有的細胞含有預期的基因改變，而有的細胞卻沒有，這種情況被稱為鑲嵌現(xiàn)象。這是一個前文提及的研究團隊在第一次人類胚胎基因編輯試驗中發(fā)現(xiàn)的。

這一研究領域的專家認為現(xiàn)在進行通過基因編輯對兒童胚胎基因進行改造的試驗仍為時尚早，一些人甚至倡導禁止基因編輯這一技術開展。

真正出臺禁令不太可能。好幾個英國研究組織和基金會已經(jīng)宣稱他們將會支持人類胚胎的研究。其后，一群由干細胞研究者和生物倫理學家組成的國際組織也就此問題召開了一次研討會議。會議的結論是，我們不但應該允許種系基因編輯技術的進行，更應該擴大研究，包括進行胚胎發(fā)育研究以及女性流產(chǎn)原因的研究等。

雖然種系編輯技術也許還要好幾十年才能真正實施，但我們利用CRISPR技術來調(diào)整成人基因卻有可能在不久后的將來就得到實現(xiàn)。