基因療法能否成為主流？

基因療法是利用基因改造來治療或預防疾病的方法，在許多人眼里已經成為一項切實可行的救命良方。但它也只是一種僅在少數個體身上實施的實驗性療法，而不是一種常規療法。CRISPR技術或許能幫助打破這一僵局。它能讓基因療法變得更便宜也更容易地直切疾病要害，而且這種療法也更加安全。

目前的基因治療常用的技術主要是向細胞中添加治療用的DNA片段，產生的基因變化不會遺傳給下一代，而且如果加入的DNA片段到達錯誤的位置，偶爾還會導致癌癥發生。而利用CRISPR基因編輯技術，DNA就能被準確地添加到它該到的位置，即使有時候也會稍有偏差，但技術的發展會將誤差降至最低。

此外，治療一些疾病需要的是改變現有基因而不是添加新的基因。而基因編輯技術在這方面的能力可謂是得天獨厚。一旦這一技術被認定是安全可靠的，那它就將被用來改變體內細胞以治療許許多多的疾病。

專家想通過基因編輯技術來隨心所欲地對人體的基因進行編輯或改造為時尚早，也存在著巨大的風險。

一些棘手的事都將交給基因編輯技術和即將進入人體的新DNA來完成。幸運的是，研究CRISPR療法的生物學家們能夠利用這數十年來傳統基因療法所采用的手段，而不用再走彎路。其中最常用的方法就是使用一種名為AAVs的無害病毒來攜帶新基因進入細胞。

利用AAVs病毒作為載體來攜帶CRISPR元件的技術早先被用于研究小鼠的大腦，可用這一技術來探查特定基因的作用。然而AAVs病毒只能攜帶大小為4700個堿基對的DNA片段，而CRISPR 元件CAS9蛋白基因就已經差不多是這么大了。也就是說，如果讓現有的基因失效，那AAVs病毒剛剛夠用;可如果想要AAVs病毒攜帶較大基因片段，就沒有足夠的空間同時容納CAS9蛋白和其他基因，那它就沒什么用處了。

針對AAVs病毒載體攜帶基因大小的問題已經有了好幾種解決途徑，例如，更小的符合CAS9標準的蛋白基因正在被測試是否適用。還有一種方法是將CAS9蛋白基因一分為二，分別由兩個病毒攜帶，那每個病毒就都可以有更多的空間來攜帶其他的基因了，但這種方法的成功率并不高。

要想確保基于CRISPR的基因療法對人類足夠安全，還需要進行好幾年的動物實驗。有科學家指出：當人體試驗開展之后，或許還會出現許多不可預期的問題。盡管如此，人們還是相信這個方法會成功：“十年之內，它就能引導一種新型的治療方法。”