WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》標準解讀

郭雄

WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》標準解讀

郭雄

分析和解讀WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》標準的范圍、術語和定義、判定原則及其判定的掌指骨X線征象和關節(jié)功能障礙指數(shù)評分，討論標準變化的依據(jù)以及存在的問題，提出正確實施使用大骨節(jié)病治療效果判定標準的技術性建議。

國家衛(wèi)生行業(yè)標準；大骨節(jié)病；治療；效果

1 范圍

2011版療效判定標準規(guī)定“本標準規(guī)定了臨床治療效果的判定原則和判定方法，適用于大骨節(jié)病患者臨床治療的效果判定”。這是由于WS/T79-1996《大骨節(jié)病治療效果判定》是在總結既往《大骨節(jié)病防治效果判定》試行標準[3]執(zhí)行情況的基礎上，結合上世紀八十年代以來大骨節(jié)病X線病理基礎和X線演變規(guī)律的研究進展而制定的，主要利用手部掌指骨干骺端、骨端X線征象變化和臨床表現(xiàn)判定不同措施治療大骨節(jié)病效果，對指導全國大骨節(jié)病兒童防治工作起到了重要的作用。然而近年來大骨節(jié)病兒童病情得到顯著控制，但上世紀大骨節(jié)病嚴重流行后遺留下來的成人患者手部掌指骨干骺端與骨骺已經(jīng)閉合，難以采用掌指骨干骺端、骨端X線征象變化評價不同治療措施改善關節(jié)功能障礙的臨床效果。因此，2011版療效判定標準適用范圍不但適用于兒童大骨節(jié)病治療效果的判定，也適用于成人大骨節(jié)病治療效果的判定。

2 術語和定義

1996版療效判定標準未有說明相關療效判定技術指標的術語和定義。為了更明確表示大骨節(jié)病療效判定技術術語和定義，2011版療效判定標準增加7個術語和定義，其中干骺端（metaphysis）、骨端（distal end of phalanx）2個術語涉及大骨節(jié)病手部掌指骨療效判定最常應用X線征象出現(xiàn)部位的術語定義；關節(jié)休息痛（arthralgia during nocturnal rest）、關節(jié)運動痛（arthralgia on walking）、晨僵（morning stiffness）、最大步行距離（maximum distance walked）和下肢活動能力（activities of lower limb）5個術語主要涉及新增加的大骨節(jié)病關節(jié)功能障礙指數(shù)評分，其定義主要參考了世界衛(wèi)生組織（WHO）疼痛程度劃分標準、國際上Lequesne指數(shù)和WOMAC指數(shù)中的定義，使大骨節(jié)病關節(jié)功能障礙指數(shù)評分的術語和定義與國際標準術語相一致。

3 療效判定的技術指標

2011版療效判定的技術指標主要選擇了具有評價大骨節(jié)病療效的客觀性和實用性技術指標，不但可評定大骨節(jié)病兒童骨與軟骨損害對治療措施反映的變化狀況，而且還可評定大骨節(jié)病成人患者骨關節(jié)功能障礙嚴重程度恢復的變化，同時也采用了醫(yī)療性評價（clinical based outcomes，CBO）和患者自我評價（patient reported outcomes，PRO）相結合的療效評價指標，更加注重患者的意愿、要求和對自己疾病狀況的評價。2011版療效判定標準繼續(xù)保留了1996版療效判定標準針對大骨節(jié)病兒童采用以觀察掌指骨干骺端、骨端X線病變?yōu)橹鞯尼t(yī)療評價標準，而針對大骨節(jié)病成人臨床癥狀、體征和關節(jié)功能可恢復的敏感性和特異性采用國際上常用的患者自我評價方法。

3.1 大骨節(jié)病兒童療效判定指標的確定

大骨節(jié)病以兒童和青少年發(fā)病為主，91%以上在7～12歲，其中掌指骨關節(jié)在全身關節(jié)損害中檢出率最高（88.60%～94.46%），是反映病情最敏感和特異性最佳的觀察部位[4]，不但可顯現(xiàn)臨床上從早期至晚期的對稱性指末彎、關節(jié)增粗變形、短指畸形的變化，而且也可顯現(xiàn)X線從正常到新發(fā)、從不明顯到明顯、或者逐漸消失或者逐漸加重的病情變化趨勢。絕大多數(shù)大骨節(jié)病兒童給予干預或治療措施后，指骨干骺端改變?yōu)榭苫謴托?，骨端改變恢復較慢且需要觀察的時間較長。因此將大骨節(jié)病掌指骨干骺端和骨端部位作為本病療效判定的主要指標，不但可以反映疾病自然演變和干預治療前后的病情變化趨勢，而且也易于連續(xù)拍片進行隨訪性觀察。

針對兒童大骨節(jié)病療效判定，2011版療效判定標準繼續(xù)保留了1996版療效判定標準針對大骨節(jié)病兒童采用以觀察掌指骨干骺端、骨端X線病變?yōu)橹鞯尼t(yī)療評價標準的技術指標，分為治愈、有效和無效。掌指骨干骺端X線征象以出現(xiàn)模糊中斷、單純硬化增寬、硬化不整伴硬化和深淺不同程度的凹陷為主，骨端部位以出現(xiàn)骨性關節(jié)面模糊毛糙、不規(guī)則，進而出現(xiàn)骨性關節(jié)面平直、小凹陷、側角缺損、刺狀增生、硬化、缺損和增粗變形、關節(jié)間隙狹窄為主。干骺端病變的修復與骺板軟骨壞死的程度有關，干骺端凹陷的大小，可反映軟骨壞死的程度和范圍，凹陷中出現(xiàn)硬化者經(jīng)過一定時間可修復為正常，一般為6個月～1年半左右，不伴有硬化的凹陷可隨時間有深度加深的現(xiàn)象。發(fā)生骨骺早期閉合者難以觀察修復，最終在13～16歲以干骺和骨骺閉合為結局。干骺端病變修復的同時，骨端病變可繼之而顯現(xiàn)。骨端X線征象的修復有四種方式：（1）骨端骨性關節(jié)面單純或伴有硬化的原凹陷變淺、變?。唬?）骨端骨性關節(jié)邊緣側角缺損通過出現(xiàn)鈣化骨化灶修補缺損；（3）原骨端骨性關節(jié)面邊緣毛糙、不規(guī)則變?yōu)檎R光滑；（4）原囊樣變縮小消失。結合觀察的時間，骨端骨性關節(jié)面早期出現(xiàn)變薄模糊改變1年后可變?yōu)楣切躁P節(jié)面模糊中斷，2年后見平直，3年后關節(jié)面不整硬化，并逐漸變?yōu)樾“枷莼騻冉侨睋p、刺狀增生，最后增粗變形。骨端病變發(fā)展的趨勢是正常骨端骨性關節(jié)面出現(xiàn)凹陷，或硬化不整，或平直、不規(guī)則伴硬化，逐漸變?yōu)榇虪钤錾驮龃肿冃?，其中刺狀增生和增粗變形?年內(nèi)未見顯著修復。

3.2 關節(jié)功能障礙指數(shù)評分

盡管大骨節(jié)病掌指骨干骺端和骨骺未閉合前的X線征象變化觀察兒童時期治療效果的變化較為客觀，但難以反映掌指骨干骺端和骨骺閉合后關節(jié)功能障礙恢復的狀態(tài)。因此，成人大骨節(jié)病療效判定的觀察應以觀察關節(jié)功能障礙可恢復性的指標如關節(jié)痛、晨僵、四肢關節(jié)活動功能等臨床癥狀、體征為主。

近年來我國已有借鑒國際骨關節(jié)病療效判定標準如Lequesne指 數(shù)（indexes of severity for osteoarthritis of the hip and knee）[5]和WOMAC骨性關節(jié)炎指數(shù)評價（西安大略和麥克馬斯特大學骨關節(jié)炎指數(shù)，the Western Ontario and McMaster University osteoarthritis index，WOMAC）[6]來判定大骨節(jié)病治療效果者，因此，結合世界衛(wèi)生組織（WHO）疼痛程度劃分標準、國際關節(jié)功能評價標準Lequene和WOMAC骨性關節(jié)炎指數(shù)評價等關節(jié)療效評定標準[7]，2011版療效判定標準確定大骨節(jié)病關節(jié)功能障礙指數(shù)評分的5個技術指標為：（1）關節(jié)休息痛：無為0分，有疼痛但不影響睡眠為1分，疼痛難忍影響睡眠需服止痛藥為2分；（2）關節(jié)運動痛：無為0分，上、下坡（樓梯）或行走15分鐘以上路程有疼痛為1分，上、下坡（樓梯）或行走少于15分鐘疼痛明顯不能堅持為2分；（3）晨僵：無為0分；晨起關節(jié)屈伸僵硬少于15分鐘為1分；晨起關節(jié)屈伸僵硬15分鐘以上為2分。（4）最大步行距離：正常為0分；步行1公里以上有困難為1分；步行少于1公里有困難者為2分；（5）四肢活動能力：正常為0分，立正下蹲或伸肘有疼痛，但能達到正?；顒?/2以上為1分，立正下蹲或伸肘有疼痛，不能達到正常活動的1/2為2分。依據(jù)關節(jié)功能障礙指數(shù)綜合評分之和計算方法，成人大骨節(jié)病療效分為顯效、有效和無效。

4 療效判定原則與附錄A關節(jié)功能障礙評分方法

2011版療效判定標準遵循國際上醫(yī)療評定的分級式評價標準，依據(jù)掌指骨干骺端和骨端X線征象的變化分為3個定性等級。將治療的最佳效果定為治愈，最差效果定為無效，介于二者之間的為有效，即分為治愈、有效和無效三個級別，其中將基本治愈、顯效、明顯好轉、好轉歸納在有效范圍中，將不變、惡化、加重等歸納在無效范圍中，不宜再細分為顯效與好轉、不變與加重等太多太細的分級評價標準。參照我國《中藥新藥臨床研究指導原則（試行）》的相關內(nèi)容[8]，建議Ⅰ度以上成年患者大骨節(jié)病療效的判定方法為，依據(jù)關節(jié)功能障礙指數(shù)評分標準比較大骨節(jié)病治療后的關節(jié)功能障礙指數(shù)綜合評分較治療前的改善率[（治療前關節(jié)功能障礙指數(shù)綜合評分－治療后關節(jié)功能障礙指數(shù)綜合評分）/治療前關節(jié)功能障礙指數(shù)綜合評分×100%]，≥70%者為顯效，30%≤改善率＜70%者為有效，＜30%者為無效。

與1996版療效判定標準比較，2011版療效判定標準刪除了原標準依據(jù)“自覺癥狀，畸形，關節(jié)功能”判定治愈、好轉和無效的輔助相關條目和“對綜合判定治療效果者，如臨床效果與X線效果不相一致，以X線效果為主”的判定原則。

[1] 中華人民共和國衛(wèi)生部. WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》[S]. 2011.

[2] 中華人民共和國衛(wèi)生部. WS/T 79-1996《大骨節(jié)病治療效果判定》[S]. 1996.

[3] 永壽大骨節(jié)病科學考察組X線診斷專題研究組. 大骨節(jié)病防治效果X線判定標準（試行）[C]//永壽大骨節(jié)病科學考察論文集.北京：人民衛(wèi)生出版社，1984：172.

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[5] 許鵬，郭雄，靳衛(wèi)章，等. 關節(jié)腔內(nèi)注射透明質(zhì)酸鈉治療大骨節(jié)病的療效觀察[J]. 中國地方病學雜志，2004，23（6）：588-590.

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[7] 蔣協(xié)遠，王大偉. Lequesne和Mery膝關節(jié)骨性關節(jié)炎嚴重度指數(shù)[M]// 蔣協(xié)遠，王大偉. 骨科臨床療效評價標準. 北京：人民衛(wèi)生出版社，2005：202-203.

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Interpretation for WS/T 79-2011 Assessment for Therapeutic Efficacy on Kashin-Beck Disease

GUO Xiong Institute of Endemic Diseases, School of Public Health, Health Science Center, Xi’an Jiaotong University / Key Laboratory of Trace Elements and Endemic Diseases Research, National Health and Family Planning Commission of the People’s Republic of China, Xi’an Shanxi 710061, China

The standard scope, terms and def i nitions, judgment principles and judgment methods on the X-ray abnormal signs in metacarpal phalangeal joints of children and the dysfunction index score of adults are interpreted for the WS/T 79-2011 assessment for therapeutic efficacy on Kashin-Beck disease. The basis of the standard change and the existing problems are discussed, and some technical suggestions are put forward to use the therapeutic effect of Kashin-Beck disease and to correctly implement the standard.

national health professional standard; Kashin-Beck disease;therapy; effect

R684

A

1674-9316（2017）24-0001-03

10.3969/j.issn.1674-9316.2017.24.001

衛(wèi)生部衛(wèi)生政策法規(guī)司衛(wèi)生標準立項（2009-19-03）

基金項目：科技部國際合作專項（2006DFA33610）

基金項目：國家自然科學基金（81472924，81620108026）

西安交通大學醫(yī)學部公共衛(wèi)生學院地方病研究所/國家衛(wèi)生和計劃生育委員會微量元素與地方病研究重點實驗室，陜西 西安 710061

2011年11月22 日，國家衛(wèi)生和計劃生育委員會網(wǎng)站公布了一系列國家衛(wèi)生標準，其中WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》（以下簡稱2011版療效判定標準）實施日期為2012年5月1日[1]。與1997年5月1日實施的WS/T79-1996《大骨節(jié)病治療效果判定》（以下簡稱1996版療效判定標準）[2]相比，WS/T 79-2011《大骨節(jié)病治療效果判定》在判定原則、技術指標和判定的規(guī)范性均有許多新變化，加上標準宣貫未能及時跟進，大骨節(jié)病防治基層人員困惑較多，實際工作中也出現(xiàn)較多偏差，影響了標準的實施效果。為了幫助廣大大骨節(jié)病防治人員更好地理解新修訂的《大骨節(jié)病治療效果判定》標準，對2011版療效判定標準進行解讀。