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健康經濟學評價中的產出結果及其社會價值研究:文獻綜述※

2017-01-25 21:57:26蔡楓瑜唐程翔
中國藥物經濟學 2017年12期
關鍵詞:理論評價方法

徐 程 卿 濤 蔡楓瑜 唐程翔

健康經濟學評價中的產出結果及其社會價值研究:文獻綜述※

徐 程1卿 濤2蔡楓瑜3唐程翔4

隨著經濟學理論和研究方法的發展,以及人們對健康的認識和醫學模式的轉變,健康經濟學研究中的產出結果評價研究無論在廣度上還是深度上都得到了擴展和加強。本文在介紹近年來基于偏好理論和可行能力理論的產出結果評價體系和方法前沿研究的基礎上,重點總結和分析了有關選擇建模及其實驗方法和工具的開發與應用研究,為我國未來開展全面深入的健康經濟學評價研究提供了依據和借鑒。

健康經濟學評價;可行能力理論;質量調整生命年;離散選擇實驗;ICECAP

健康經濟學評價作為決策者合理配置資源的重要依據,相關研究目前得到了世界各國的廣泛重視和應用。近年來,隨著現代醫學科學、行為科學以及經濟和管理科學的發展,研究的內容越來越豐富,研究的角度也越來越廣,健康經濟學評價研究不再局限于歐美等發達國家,已開始廣泛用于研究亞洲、非洲和南美等發展中國家的健康經濟問題。

根據產出結果評價方法不同,健康經濟學評價主要包括成本-效果分析(Cost-Effectiveness Analysis,CEA)①成本效用分析(Cost-Utility Analysis,CUA)本質上也是一種CEA,CUA和CEA唯一的差別僅在于前者測量了健康的多個構面、維度,故本文對兩種評價方法不做區分和成本-效益分析(Cost-Benefit Analysis,CBA)。隨著人們對健康認識以及醫學模式的轉變,健康產出結果評價無論在廣度上還是深度上都在不斷加強。相關的評價體系從單一的疾病角度評價客觀的臨床生理指標,擴展到多維度的心理、社會、環境以及精神信仰等主觀感受,相關的理論也層出不窮。相比之下,健康經濟學評價中有關成本測量問題雖然仍然存在某些爭議,有關的測算方法也在不斷改進,但是近年來的相關研究并不多。因此,本研究重點總結和分析用于開展健康經濟學評價的產出結果的理論、方法和工具的前沿研究,以為我國深入開展健康經濟學評價提供依據和借鑒。

1 CBA中的支付意愿(WTP)

CBA研究主要基于福利理論(Welfarism),通過運用市場的顯示偏好(Revealed Preference)或聲明偏好(Stated Preference)數據及相關方法測算WTP,以貨幣價值的形式評價健康給社會和個人帶來的整體收益,涵蓋了健康結果以及非健康結果的總體收益[1]。

1.1 傳統的WTP評價工具傳統的WTP評價工具主要運用依賴市場數據的顯示偏好方法,根據人們通過市場選擇提供的證據,反映出人群對病死風險的WTP或受償意愿(Willingness to Accept,WTA),指導政府制定和評價環境、安全和健康等公共政策。但是,這種方法主要探討統計學意義上的生命價值(Value of a Statistical Life,VSL),而由于個體差異,這些統計學的價值如何應用在不同人群,尤其是瀕臨病死等特殊人群,尚不確定[2]。另外,由于健康與衛生領域的特殊性,通常無法取得市場數據,或者由于市場數據的局限,無法有效控制真實世界中相互關聯和反饋的各種變量,導致結論存在偏差。因此,WTP的研究經常采用聲明偏好法,即采用事前評估的方法[3-4],主要包括權變評價法(Contingent Valuation Method,CVM)和選擇實驗法(Choice Experiments Method,CEM)。CVM中除了開放式的調查法(open ended,OE)外,還包括二分選擇(dichotomous choice,DC)和支付卡(payment card,PC)等方法。但是CVM存在順序排列和不敏感性等問題[5-6]。

1.2 離散選擇實驗和最高最低標度法由于傳統評價工具的局限,CEM或選擇建模(choice modeling)的方法近年來在WTP的應用得到了飛速發展,主要包括利用離散選擇實驗(Discrete Choice Experiment,DCE)和最高最低標度法(Best-Worst Scaling,BWS)。這類方法是基于丹尼爾(Daniel)(1972)的隨機效用函數理論(Random Utility Theory)而構建出的偏好提取工具[7]。有研究發現,這種方法比權變評價法要更加靈敏[8-9],并具有很好的外部有效性[10]。

在眾多的運用DCE模型開展健康經濟學研究的文章中,有關WTP的研究主要通過DCE來估算疾病治療方案或者藥物治療的偏好得到WTP[11-18]。也有研究探索其他醫療保健干預措施以及老齡人長期護理的偏好和WTP[19-20]。Prosser等[21](2013)在研究不同年齡人群流行性感冒導致的生命質量中,發現運用DCE得到的WTP要高于運用時間權衡法(Time Trade-Off,TTO)的WTP。Grutters等[22](2008)則通過DCE方法比較了WTP和WTA的差別,結果發現邊際WTA相比邊際WTP具有顯著統計學差異,在實施新干預措施時推薦使用WTP進行評估。

近年來運用DCE來評價WTP的相關研究比十年前有所減少[23]。有研究認為,早期使用DCE方法估算得到WTP的實證研究中,由于沒有考慮到個體對每個選擇相的不確定性,因此與隨機效用函數理論不符合,在衡量社會福利時有所偏差,并提出了新的測算方法[24]。也有研究提出,不僅DCE問卷框架的設計會影響對WTP估計[25],DCE的假設性可能因受訪者不會被其所作選擇約束而阻礙了對WTP的正確估計[26]。另外,DCE推出的意愿支付價值中假設收入的邊際效用為常數DCE,而這一假設有時并不成立[27]。最后,DCE實驗設計中有關費用和選擇項的不同也會影響WTP的結果[28-29]。

BWS最早是在1992年的一項評測食品安全多個屬性的公共偏好中發展起來的,并在此領域得到廣泛應用[30-31]。但直至2005年,隨著BWS的心理學和數學基礎理論得到證明,BWS才在衛生經濟和政策研究中得到推廣[32-33]。BWS與DCE的研究方法類似,但回答BWS比回答DCE的認知負擔要小很多,更簡單易于操作,通過BWS得到的結果內容也比DCE更豐富[34-35]。因此,其應用也越來越廣泛[36]。但目前使用BWS來進行WTP提取的研究很少。在一篇關于評價助產士帶有母嬰產品對消費者偏好影響的文獻中,Lahtinen等[37](2016)通過對215名消費者調查并利用BWS-2方法成功進行了意愿支付的提取,研究表明助產士代言能夠增加消費者對母嬰產品的接受承受度并提高WTP。Marco等[38](2013)對223名酒精消費者調查,通過BWS方法提取了頭痛綜合征患者在其他條件不變時每瓶酒避免添加亞硫酸鹽的WTP。

2 CEA中的生命質量(QOL)研究

與CBA不同,這類研究通常基于額外福利理論(Extra-Welfarism)。相關的健康結果通常不以貨幣形式表示,而是基于與健康相關的QOL或HR-QOL的質量調整生命年(quality adjusted life years,QALYs)。由于QALYs可以同時評價健康干預對患者的生存時間和生存質量的影響,目前已廣泛應用于CBA分析的研究中。

2.1 傳統QOL的測量及相關權重提取的研究QALYs中有關生命質量測量除了傳統的病死率和患病率等疾病統計指標,還包括生理、功能、社會活動、認知、情感、睡眠和休息、精力和活動、健康感知和總體生命滿意度等多個維度指標。主要工具包括歐洲五維健康量表(EuroQol -5 Dimensions, EQ-5D)、六維度健康調查簡表(the MOS item short from health survey -6 Dimensions,SF-6D)、生命質量量表(Quality well- being scale,QWB)和健康效用指數(the health utility index,HUI)等。在計算QOL的過程中,一個重要的步驟就是提取各個維度的權重,或簡稱質量權重②由于權重提取技術是基于期望效用函數發展出來,此權重也經常被稱為對不同健康狀態的偏好權重,或偏好權重。傳統的權重提取方法主要有標準博弈法(Standard Gamble,SG)、時間權衡法(Time Trade-Off,TTO)、可視化模擬標度法(Visual analogue scale,VAS)以及個人權衡法(Person Trade-Off,PTO)等[39]。

雖然,有關測量QOL的傳統工具以及相關權重提取法的理論和方法在不斷完善和改進,但是也倍受質疑[40-42]。?sterdal[43](2009)認為運用個人權衡法(PTO)作為質量調整因素來測算QALYs時違背了帕累托原則,因此缺乏規范與合理性。McCabe等[44](2006)提出新的運用序列數據來測算健康效用函數。結果顯示這種方法比TTO和SG更合理有效。Abellan等[45](2009)通過比較分析預期理論和期望效用,發現其在多期健康效用的差別,提出應用SG來衡量健康價值是不合理的。另外,這些傳統的基數偏好提取方法對某些人群產生的認知負擔也較強,從而限制了有代表性權重值的獲取。

2.2 基于DEC和BWS方法提取QOL權重的研究隨著選擇實驗的發展,利用DCE方法來提取QOL權重變成了現實。DCE提取QOL權重技術,比傳統的方法更簡單、更方便,但是也存在一定限制,如一般的DCE數據無法像傳統方法那樣固定0值代表病死,1值代表完整的健康[46]。所以Bansback等[47](2011)結合了DCE和TTO兩種技術(DCETTO),來為EQ-5D估計健康效用的權重值,同時在調查中也單獨測試了TTO,并比較DCETTO和TTO的結果。此研究發現了DCETTO方法能夠得到穩定且一致的權重估值,而且是建立在與傳統方法相同的固定0和1標度的基礎之上,DCETTO方法將能夠提供代表性人群對不同的健康偏好權重的穩健估值。

目前,也開始有研究利用BWS的方法提取QOL權重。Ratcliffe等[48-49](2011、2016)先后應用BWS開展了對青少年的健康狀況評估研究,發現BWS雙選項研究可用于生成在青少年人群的健康狀態值。Rudd等[50](2011)通過BWS分析了有關人文、藝術和社會科學的相關研究(HASS)對于提高QOL的影響。也有研究比較了多選項的BWS和雙選項的DCE。Xie等[51](2014)在提取EQ-5D中受試者對不同健康狀態的偏好,發現因BWS比DCE會帶來更高的認知負擔,故DCE比BWS的可靠性會更好。

2.3 QALYs的社會價值研究在上述有關QOL測算方法的基礎上,健康經濟學家們也在不斷探索如何衡量QALY的社會價值[52-53]。雖然,一直以來有關如何將CEA和CBA整合的探討存在很多爭議[54-55],但是由于現實公共政策決策的需要,大量研究試圖通過傳統的CVM方法將QALY貨幣化,通過測算單位QALY的WTP(WTP-Q),來為評價和選擇不同的醫藥衛生服務項目提供基礎[56-57]。該類研究主要針對患有不同疾病的患者開展問卷調查,將傳統的CVM測算WTP方法和SG或TTO等測算QALY的方法整合在一起,開展WTP-Q的分析。目前,基于DCE測算WTP-Q的研究極少[58],尚沒有相關的BWS研究。雖然WTP-Q的方法很實用,但是根據不同研究工具和測算方法的研究結果差距較大[59]。

也有研究根據傳統VLS方法,通過測算統計學意義上可預防的死亡(VPF)和可預防的嚴重傷殘(VSI),結合QALY的偏好測量,來衡量健康結果的社會價值[52,59]。由于人們從自我還是社會的角度來評判健康的價值是不同的,因此如果通過個人調查得到的QALY價值無法全面體現和衡量給整個社會帶來的價值[60]。因此,也有研究試圖通過DCE方法測算QALY的人群權重分配以及相關的社會福利問題[61-62]。

用QALY作為評價健康產出結果的社會價值仍存在諸多問題。由于與健康相關生活質量的測算工具所選擇的測量維度可能與干預措施的側重點不同,因此導致測算體系的敏感性偏低,包括測量心理健康[63]、公共衛生項目等[64]。另外,由于患者具有一定承受能力,其主觀感受無法正確體現社會價值,而導致結果的偏差[65]。也有學者認為QALYs忽略了決策者應考慮的重要因素(如公平性、國家和地方的優先項目以及公眾的可接受度等),因此無法體現和衡量醫藥衛生服務和公共衛生項目等給整個社會帶來的價值[66-67]。

3 基于可行能力的QOL和類似QALY的研究

可行能力的理論和方法已經廣泛應用于研究不平等、公平正義以及貧困等問題中[68]。近年來,由于醫藥衛生、公共衛生以及社會關懷等干預手段越來越復雜,干預效果也不僅僅局限于健康領域,而是涉及了人類生存和幸福多個方面,包括也會帶來獨立性、尊嚴以及更多的社會交往能力等。因此,也有學者探索將Sen[69](1993)的可行能力理論(Capability-Approach)應用于健康經濟學評價的結果評價中,開發并建立了多種測量工具,如針對老年人的廣義QOL指標測量體系(the Investigating Choice Experiments for the Preferences of Older People Capability-Approach,ICECAP-O)和針對成年人的廣義QOL指標測量體系(ICECAP-A)[70]。基于可行能力理論的ICECAP不僅可以從多個維度測量比較醫藥衛生干預、公共衛生以及社會關懷等帶來的個體和群體的福祉變化,而且可以彌補長期以來針對QALY和WTP中有關不同人群的權重問題。因此,相關的理論和方法也逐漸被越來越多的健康經濟學家們認識、開發和推廣。

3.1 可行能力的理論研究與傳統的基于序數效用理論的福利經濟學不同,可行能力理論提出從功能與能力角度來評價人類的福祉,包括人類生命活動中有價值的多維度功能與能力的組合,而不僅局限于與健康相關的QOL。同時,基于可行能力理論的分析方法可以衡量不同人群之間的QOL差異。因此,該方法不僅可以更加廣泛地衡量不同醫藥衛生以及其他健康干預措施之間的差異,還可以為決策者制定公共政策、解決健康不平等問題提供理論基礎和實踐依據[71]。

雖然,基于額外福利理論的QALYs評估方法也借鑒了可行能力理論中不以個人的最終效用來衡量QOL的理念,但是大量的實證研究主要局限于與健康相關生命質量的測量(HR-QOL),無法為合理配置資源提供強有力的理論基礎[72-74]。因此,近年來前沿研究開始探討如何將可行能力理論與健康的特殊性相結合,應用在健康經濟學研究中,并與QALYs分析相結合[75-77]。也有學者在理論上分析了如何基于可行能力理論和額外福利理論的框架來評估可行能力集合,并測量QALYs的影子價格[78]。

3.2 針對老年人的ICECAP-O指標體系研究Grewal等[79](2006)率先從依賴感、角色感、安全感、快樂感、控制力共5個維度的功能性活動來測量老年人的QOL。研究發現,個體的QOL主要受這些能力降低的限制,而不是健康下降直接導致的。在此基礎上,Coast等[80](2008)以可行能力理論為基礎構建了針對老年人的ICEpop CAPability指數(ICECAP-O),度量健康和社會關懷對老年人QOL的影響。該研究通過調查英國指標體系將擁有依賴感、悠閑感、安全感、快樂感、和控制能力等5個維度功能性活動作為可行能力列表,采用BWS模型分析老年人的QOL。研究發現,擁有良好的人際關系在5個維度對可行能力測算的貢獻最強,其他4個維度也均有貢獻。與傳統的與健康相關的QOL不同,QOL能夠更準確地反映健康對人們的總體福利水平的影響。該評價指標可以用來比較健康服務和社會關懷之間的資源配置,而不是僅僅局限于醫藥衛生領域。

大量的研究進一步對ICECAP-O的可信性、有效性和可行性等進行了研究[81-85]。Makai等[86](2015)運用荷蘭老年人綜合服務的數據分析比較了ICECAP-O和EQ-5D的差別。研究發現,基于ICECAP-O測算成本-效益的概率要高于基于EQ-5D的結果。

Mitchell等[87](2015)也分別對澳大利亞、加拿大、英國和美國5248名健康者以及患有抑郁癥等7種慢性疾病的患者展開了ICECAP-O和EQ-5D-5L的問卷調查。研究結果顯示,不同疾病對于能力和健康的影響不同,基于能力的QOL與基于健康的QOL測量結果有顯著差異,尤其是病情比較嚴重的患者。

3.3 針對成年人的ICECAP-A指標體系研究Al-Janabi等[88](2013)在ICECAP-O的基礎上,又進一步探索構建針對成年人的自評能力測量的指標體系(ICECAP-A)。研究發現,與影響老年人可行能力相關福利的5個維度不同,依賴性、穩定性、成就感、自主性以及快樂感對成年人更為重要。Flynn等[89](2013)進一步運用BWS方法對ICECAP-A中的維度指標進行權重估值。通過調整異質性后的結果顯示,依賴性和穩定性各占22%權重,另外3個維度各占18%。Al-Janabi等[88](2013)和Keeley等[90](2012)也對ICECAP-A的有效性等進行了研究,認為ICECAP-A可以用來分析不同人群的QOL。

Davis等[91](2013)和Keeley等[92](2016)也分別將ICECAP-O和ICECAP-A與EQ-5D進行比較。研究發現,運用這兩者工具的結果有所不同,可以互為補充。此外,基于可行能力的測量工具也逐漸被開發運用在不同國家的公共衛生服務[93-94]以及骨關節炎[95]、心理疾病[96]和慢性疼痛[97]等不同疾病干預手段的結果研究中。近年來,也有研究在基于可行能力理論測算QOL結果的基礎上,進一步挖掘研究充分能力和完整能力年等產出結果,為進一步開展健康經濟學評價提供基礎[87,89]。

4 評述與展望

目前,有關健康經濟學評價中的結果分析方法的理論和實證研究層出不窮。雖然,以QALY為代表的CEA健康結果研究目前仍廣泛應用于健康經濟學評價中,但是由于其相關理論基礎一直存在爭議,大量研究正在不斷開發和使用其他研究方法。以WTP為核心的CBA研究也隨著DCE和BWS方法不斷改進,得到了一定的推廣。然而,由于WTP方法受到支付能力等的限制,其評價結果如何體現公平性,仍需要深入研究。以可行能力理論為基礎度量社會福利狀況和社會發展水平的基本思想和方法已廣泛運用于人類發展研究中,如由聯合國開發計劃署構建的人類發展指數(Human Development Index,HDI)等指標,以及評價公平等公共政策。由于其在健康經濟學評估的應用才剛剛起步,相關的研究主要集中在評價指標體系的開發以及信度和效度的檢驗上。雖然,基于可行能力的ICECAP指數的開發具有很強的理論基礎。但是在實際操作中,反映總體福利的QOL會受到諸多因素的干擾,未來研究需要深入分析這些因素對結果影響的偏差,并進一步將其廣泛應用在與人類福祉和生命質量相關的健康經濟學評價研究中,為決策者提供從社會福利的角度研究和評價醫養結合等公共項目的可行依據。目前,我國尚未運用可行能力理論開展健康經濟學評價的研究,因此也需要探索符合中國國情的相關研究。

DCE已廣泛應用于WTP、QOL以及QALY的權重研究中。與DCE相比,BWS的研究雖然起步較晚,但在測算健康結果方面研究的內容更豐富,而且更為簡單,具有實際操作性,并且已應用在ICECAP的權重分析中。因此,有關BWS的研究方法在健康經濟學評價研究中具有很大的發展空間。在今后的研究中,繼續比較DCE和BWS在估計對不同健康狀態的偏好權重上的一致性和準確性將是一個值得探討的領域。

健康經濟學評價是一個多交叉的學科,只有全面系統地開展多學科的交叉研究,未來健康經濟學研究才能更好地為健康政策提供理論和實踐依據。因此,未來的健康結果研究,首先需要明晰健康的界定,重新認識身體、心理和精神等多維度的關聯,并深入分析健康和影響健康因素之間的關系,如人類不同生命周期中教育和社會關懷等的重要作用。其次,需要從經濟學角度重新審視健康、幸福、效用以及財富等社會價值的判斷。同時,需要進一步引進經濟學前沿理論和方法,包括行為經濟學和制度經濟學等,更好地指導如何解決信息不對稱等問題,指導個體健康行為的改變以及公共政策的制定。

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Literature Review of Health Economics Evaluation:Outcome and Social Value

Xu Cheng Qing Tao Cai Fengyu Tang Chengxiang

With the development of economics and medical sciences, research topics and contents on health outcome measurements and health value have been extended and strengthened in the past decade. This paper reviews the frontier studies of health outcome measurements and health value based on Preference Theory and Capability Approach. Specifically, it summarized development and application of Choice Modeling and instruments for health evaluation. This study is helpful for researchers to carry out comprehensive health economics evaluation research in the future.

Health economics evaluation;Capability approach;QALY;DCE;ICECAP

10.12010/j.issn.1673-5846.2017.12.056

1西南財經大學公共管理學院,四川成都 611130

2西南財經大學工商管理學院,四川成都 611130

3福建省泉州醫學高等專科學校檢驗預防系,福建泉州 362100

4廣州大學公共管理學院,廣東廣州 510006

國家自然科學基金面上項目(編號:71473202);國家社會科學基金項目(編號:16BGL097)

徐程(1971-),教授,博士學位。研究方向:衛生經濟、健康治理、公共政策與管理、醫藥衛生體系

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