藥物經濟學分析方法綜述

閻 偉

藥物經濟學分析方法綜述

閻 偉

本研究通過介紹藥物經濟學，總結了藥物經濟學常用的分析方法以及藥物經濟學不確定性常用分析方法，并對常用分析方法的優缺點進行了分析，建議相關研究者及部門能有效提高藥物經濟學研究質量，為藥物經濟學研究領域提供更好的發展交流平臺。

藥物經濟學；分析方法；成本-效果分析；成本-效益分析；成本-效用分析；最小成本分析；敏感度分析

【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2017.01.002

1 概述

1.1 藥物經濟學的學科背景 藥物經濟學（Pharmacoeconomics,PE）始于20世紀中后期，它是一門關于藥物學與經濟學相結合的相對邊緣的交叉學科，通過運用經濟學理論和方法，研究醫藥領域相關的資源配置等問題。藥物經濟學簡單的說，就是研究怎樣在有限的醫藥資源基礎上來實現最大經濟效益化的應用學科，它可以實現合理用藥四個指標中的“經濟”指標。藥物經濟學在對于制訂合理的治療方案、有效的臨床治療和藥品定價起著至關重要的作用[1]。

1.2 藥物經濟學的研究意義 藥物經濟學廣泛用于臨床合理用藥的指導、藥品費用的控制及資源的合理分配、醫院藥事管理、藥品研發、基本藥物的遴選及制度制定、藥品上市前后的評價、銷售、注冊及不良反應等諸多方面[2]。世界各國政府都注意到了醫藥資源的配置效率和藥物經濟學評價有著密切聯系，部分國家甚至將獲取藥品和醫療保險報銷的前提與藥物經濟學評價結果掛鉤。根據2014年發布的衛生數據統計公報，我國的個人衛生支出總量2014年比2013年增長了將近9.5％，繼續保持較高的增長速度，占比雖然較2013年降低了0.7％，但與十二五制定的目標仍存在一定差距[3-4]。因此，藥物經濟學的有效應用對于我國醫療事業的可持續發展將發揮著不可忽視的作用。

1.3 國內外發展現狀 國外在藥物經濟學方面的研究比我國早了二十多年，并且已經有30多個國家和地區的政府部門制定了符合本國（地區）醫療情況的藥物經濟學評價指南[5]。我國的藥物經濟學興起于1993年，由于在發展的初期受到相關部門和學者的重點關注，截止到目前的20多年中，取得了相當可喜的成績，形成了一套較為完整的研究試驗和分析方法，但是還存在一些問題有待進一步解決。隨著2011年我國《藥物經濟學評價指南》的出現，進一步為我國藥物經濟學的研究提供了標準的依據和規范[5]。

2 藥物經濟學分析方法

藥物經濟學常見的分析方法主要包括成本分析（CA）、最小成本分析（CMA）、成本-效益分析（CBA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效果分析（CEA）五種，其中CA和CMA兩種方法為不完全分析，而CBA、CUA、和CEA為完全分析[6]。

2.1 CEA

2.1.1 CEA的概念 成本與效果結合的藥物經濟學是目前用到最多，同時也是比較成熟的分析方法，即CEA。在藥物經濟學研究的幾種方法中，CEA是較為全面的一種，通過對健康效果和成本各自的增長變化進行比較，用健康指標（臨床指標和質量調整生命年）來表示，舍棄了傳統用貨幣單位來衡量的情況。增量成本-效果分析（ICEA）也是藥物經濟學中CEA方法的一種，它運用了成本-效果比和增量成本-效果比有效地給出了不同方案之間的單位成本。

2.1.2 CEA的應用 CEA除了在藥物經濟學中有著廣泛的應用外，在藥事管理學中也有著普遍的應用。CEA通過藥物經濟學與藥事管理學的有效融合，對于監管效率和資源的有效配置起到了顯著作用，并且對于相關單位的臨床用藥和制定藥品政策都能起到參考作用。例如，沈萬香和張邦升[7]運用CEA對2型糖尿病的四種治療方案（阿卡波糖、格列美脲、二甲雙胍、二甲雙胍+瑞格列奈）進行了藥物經濟學分析，從費用、安全性和療效三個方面得出最佳的治療方案。該研究是從醫院的視角進行分析，為醫院臨床用藥的經濟性提供了一定的參考。

2.1.3 CEA的優缺點 應用CEA可以簡單有效的測得藥物的臨床效果，在幾種常用的分析方法中使用程度較高，但這種方法不能在不同的疾病之間進行比較。因彼此之間沒有相一致的比較標準，不同的項目和相同的項目都不能實現比較，導致現有文獻中運用CEA評價的內容比較單一。另外，王平和陳永法提到CEA中的置信區間估計，可接受曲線和信息價值也是藥物經濟學分析中經常被人們忽視的重要部分[8]。

2.2 CBA

2.2.1 CBA的概念 效益即有限的資源投入可以獲得最大的產出，在醫學方面則是用貨幣單位來衡量健康效果的量化產出。效益可以簡單地分為直接效益、間接效益和隱性效益三種。CBA的特點是將成本與效益都轉換為貨幣單位，然后通過計算查驗是否可以將成本與效益等價。

2.2.2 CBA的應用 在醫療衛生領域，CBA起著非常巨大的作用，包括在衛生事業決策中起到的作用和在臨床用藥中起到的作用。衛生決策方面，CBA對于新藥評價、社會保障措施評估和藥品是否適合列入醫療保險目錄中的評估等起著重要的作用。

2.2.3 CBA的優缺點 CBA可以在不同疾病之間進行比較，但是在健康貨幣化方面則難度較大。CBA在受益主體方面是比較模糊的，容易引起不必要的矛盾，主體包括患者、醫院和第三付費方。CBA在客觀公正方面很難做到患者為最大限度的受益方，在有限醫療衛生資源的背景下醫療服務的公平性和可及性還有待進一步提升。

2.3 CUA

2.3.1 CUA的概念 CUA中，效用為患者對于自身健康狀況的滿意程度。生命質量調整年是CUA中最常用的效用指標。治療方案的評價指標一般有成本-效用比和增量-成本效用比。相比CEA，CUA在評價治療方案時，不僅可以對成本做相關分析，而且對患者治療后增加的成本還可以進行相關分析。CUA更全面、更真實地反映了成本與結果之間的關系。

2.3.2 CUA的應用 當評價成本與臨床結果之間的關系時，可以使用CEA和CUA。然而，在某些情況下只有CEA才能得出更加科學、可靠、適用于決策分析的結果。除了醫學領域，CEA還廣泛應用在工程技術等方面的研究。覃瀟茗等運用CUA得出，應用腹腔鏡手術治療的患者在成本-效用方面要好于傳統開腹手術[9]。

2.3.3 CUA的優缺點 CUA可在不同疾病之間進行比較，通過計算將體現生命質量的內容指標量化，從而實現把生命質量調整年作為評價健康生命質量的評價標準。但是，基于效用的藥物經濟學分析方法仍然存在許多爭議，首先應用健康生命質量調整年的前提條件比較理想化，另外健康生命質量調整年中效用值的獲得也存在一定的困難。

2.4 CMA

2.4.1 CMA的概念 CMA是對于某一病例多種治療方案下，達到治療效果的同時而選擇治療成本最低、且最有利的方法。但是，如要保證治療效果相同且不借助其他方法是行不通的，因此有時需要借助其他的統計分析方法來實現。

2.4.2 CMA的應用 CMA是藥物經濟學常見的研究方法之一。當各醫療方案的效果相等或相近時，總成本的大小就成為判斷各治療方案之間的優劣指標。王麗和周臘梅采用CMA對2型糖尿病患者治療中應用阿卡波糖（兩種不同劑型）進行了藥物經濟學分析，該研究得出兩者藥效相當，但國產的經濟性更好[10]。

2.4.3 CMA的優缺點 CMA是最常用的分析方法之一，研究操作簡單，但是在不同的方案中獲得的結果是否等價這一問題上卻不易驗證，具有一定的局限性。

3 敏感性分析

在藥物經濟學中，不確定性存在于評價設計問題，對實驗結果有一定的影響，評價方法問題以及數據收集處理問題三個方面[11]。藥物經濟學評價中不確定性的最常用分析方法是敏感性分析。

3.1 敏感性分析的概念 藥物經濟學分析和臨床試驗中，試驗資料存在的不確定性以及參數的變動，都會對評價結果有所影響，造成分析中的不確定性。敏感性分析是通過在一定估值范圍內改變試驗環境來驗證試驗結果穩定性的一種常用方法。

3.2 敏感性分析的應用 CEA、CBA、CUA分析等，由于數據等的不確定性都會使分析效果產生偏差，而敏感性分析的目的是研究當試驗數據變化時對試驗結果的影響，從而確定關鍵變量。例如，當臨床試驗中所用的藥物器材等遭遇不可抗拒的因素出現價格浮動，對于治療方案的結果會不會有影響。

3.3 敏感性分析的優缺點 單因素敏感性分析方法簡便，應用較廣。概率敏感性分析可以總體直觀地反映不確定性的影響，利于決策者做出判斷，還可借助計算機軟件來實現分析，操作簡單。敏感性分析的主要局限性體現在變量及變動范圍是由主觀決定，缺乏統一的標準，并且單因素敏感性分析忽略了參數之間的互相作用。概率分析技術也僅僅是將參數之間進行模式化，并不能完全解決之前所提到的缺點。

4 結論

綜合來看，藥物經濟學在國內發展時間相比國外較短，仍是一門新型的邊緣學科，在理論研究和實際應用方面還存在很多問題[2,12]。對于藥物經濟學的分析，研究人員普遍應用了CEA，其方法比較單一，而且往往忽略進行敏感性分析，部分進行敏感性分析的文章也表現出方法不夠規范等問題。另外，我國的藥物經濟學研究者層次不高，綜述性文章較少，作者發表文獻的驅動力主要是晉升和科研考核需要。為此，相關的研究者應該加強國內外學術交流，做到研究內容多方法、多領域，有效提高藥物經濟學研究質量。相關政府部門也應該做好相應的政策支持，為藥物經濟學研究領域提供更好的發展交流平臺。

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[11] 竇冠珅,盧建龍,祁方家,等.藥物經濟學評價中的不確定性分析[J].上海醫藥,2015,36(1):10-13.

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河北醫科大學第三醫院藥劑科，河北石家莊 050000