基因裁剪，遺傳性疾病的福音

據《Scientific American》近日的報道，俄勒岡衛(wèi)生科學大學（OHSU）的研究人員已經成功使用CRISPR-Cas9基因編輯系統，在人類胚胎中糾正肥厚型心肌病有關的基因突變。這一進展將遺傳工程的實踐操作從人類細胞進步到人類胚胎，是人類基因工程至關重要的一大步。

人類的基因密碼攜帶了大量的遺傳信息，DNA和RNA分子決定了我們的過去（如我們與生俱來的能力）、我們的現在（如眼睛、頭發(fā)和皮膚的顏色）和我們的未來（我們對遺傳疾病的傾向）。試想，如果我們可以“編輯”和“裁剪”需要的基因進行自由組合，那是多么神奇！

細菌和單細胞生物的DNA是由一種稱為“定期重復回文重復”（CRISPR）的重復模式構建的。

CRISPR是基因剪刀，允許我們剪斷DNA中不需要的部分，并以健康或其他更好的片段取代它們。CRISPR若需要發(fā)揮細菌的免疫系統的作用，還需要在細胞之間傳輸這種存儲信息的蛋白質。其中Cas9是被研究得最清楚的一個。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它們就會一起工作，防止病毒進一步復制，通過鎖定病毒DNA并將其切碎。

從2012年開始，科學家們已經能夠使用CRISPR-Cas9系統來消除人類細胞基因組中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而現在科學家成功在人類胚胎中編輯了我們需要的基因。有一種基因突變導致的肥厚性心肌病可能導致心力衰竭，科學家們在一個具有該基因突變的載體精子中使用CRISPR-Cas9系統剪刀，然后注射到非突變基因載體的捐獻者卵子中去。科學家們觀察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突變，并拷貝了母體基因序列的健康片段來替代它。……