骨髓捐贈利與弊

付冰冰

“人民健康是民族昌盛和國家富強的重要標志。要完善國民健康政策，為人民群眾提供全方位全周期健康服務。”——習近平

近些年來，再生障礙性貧血、地中海貧血、遺傳性免疫缺陷癥等重癥疾病的發病率呈走高趨勢。

今年9月，28歲的杭州女孩許艾菲因捐獻骨髓獲得“最美小姐姐”稱號。許艾菲說：“如果我悔捐了，一個生命可能就此走向終點。”

骨髓捐贈手術何以如此重要，甚至影響到骨髓受捐者的生命是否會延續？本刊記者采訪了中華醫學會血液學分會第10屆委員會委員、北京大學血液病研究所張曉輝主任醫師，就讀者普遍關注的問題答疑、解惑。

《人民周刊》：我國骨髓移植每年多少例？病患集中分布的特點是什么？

張曉輝教授：我國異基因骨髓移植每年大概2500例以上，病患主要集中在急性白血病（髓性白血病、淋巴細胞白血病），骨髓增生異常綜合征，重癥再生障礙性貧血，慢性粒細胞白血病，淋巴瘤，多發性骨髓瘤等。

病患進行移植主要分布在北京、蘇州、廣州、浙江等幾大移植中心，年齡從1歲到60歲左右，與職業關系不大。

《人民周刊》：骨髓捐贈者、移植受贈者普遍擔心的共性問題是什么？注意事項有哪些？

張曉輝教授：供者普遍擔心對自己身體健康的影響以及對自己生育能力（包括對下一代）的影響，甚至害怕因為供髓而引發自身造血產生問題，罹患血液系統疾病。

注意事項：

首先是心理準備，捐獻造血干細胞是不會影響健康的。人體內的造血干細胞具有很強的再生能力。正常情況下，人體各種細胞每天都在不斷新陳代謝，進行著生成、衰老、死亡的循環往復，失血或捐獻造血干細胞后，可刺激骨髓加速造血，1～2周內，血液中的各種血細胞恢復到原來水平。我們已安全完成近2000例供者的造血干細胞采集。

其次，供者在醫生的指導下做全面的身體檢查，包括血常規、肝腎功能、心肺功能和輸血前八項傳染病檢測。肝炎病毒攜帶者一般不作為供者，如巨細胞病毒陽性，需靜脈使用抗病毒藥物直至轉陰。女性供者注意避開月經期（或遵醫囑，服用藥物控制月經）。

《人民周刊》：哪些人符合骨髓捐贈標準？

張曉輝教授：經HLA配型符合供者要求。HLA配型完全相合的同胞健康供者是供者來源之首選，然而僅有大約25%的患者能找到這類供者。在我國，單子女家庭所占比例較高，HLA相合同胞供者較難找到。非血緣志愿者供者、臍帶血和HLA不合親屬供者是造血干細胞的重要來源。

幾乎所有病人兩代以內至少有一位HLA半相合親屬供者，包括父母、子女、同胞或表親。親屬供者的來源廣泛，應用成本低，且從倫理和技術角度上操作性強。

非血緣關系志愿供者庫已在世界各地建立，我國成立有中國造血干細胞捐獻者資料庫。非血緣供者提供外周造血干細胞是無償的。所有供者均符合我國衛生行政部門規定的獻血條件， 相關檢查未發現異常。造血干細胞移植找到HLA-A、B、DR完全相合供者的機率隨骨髓庫、民族及受者HLA基因及其在人群頻度分布而有差異。一方面，由于HLA分布的不均衡性及骨髓庫不可能無限擴大；另一方面，非血緣關系志愿供者查詢需一定周期，而有些病人病情又不允許等待，因此限制了非血緣供者的應用。

非血緣關系臍血具有查詢迅速、無需等待且HLA要求較低等優點。但細胞數量太少，成人用量不夠。

《人民周刊》：哪些類疾病需要做骨髓移植？

張曉輝教授：主要有兩大類疾病。

第一類是腫瘤性疾病。

急性白血病、慢性白血病、惡性淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征、多發性骨髓瘤等惡性血液病，均可以通過造血干細胞移植治療。造血干細胞移植是白血病的有效治療方法，甚至是某些血液腫瘤的唯一根治手段。

某些實體腫瘤：小細胞肺癌、乳腺癌、腎癌、睪丸癌、神經母細胞瘤、卵巢癌、黑色素瘤等，可以采用造血干細胞移植治療。

第二類是非腫瘤性疾病。

再生障礙性貧血、陣發性睡眠性血紅蛋白尿、聯合免疫缺陷病等。

遺傳疾病：地中海貧血、鐮刀細胞疾病、范可尼貧血、骨硬化病、貯積病等。

自身免疫性疾病：系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎、多發性硬化等。

《人民周刊》：患者做骨髓移植手術有什么必要條件？

張曉輝教授：首先要找到合適的供者！

大部分急性白血病患者：需要在化療達到完全緩解后，根據病情可強化治療2～3個療程。有HLA相合供體者或HLA半相合親緣供者的中、高危病人均應進行異基因移植，部分中危（無合適供者）或低危患者也可暫考慮自體移植（視病情而定）。

慢性髓系白血病患者：加速或急變期患者，需經治療回到慢性期后行異基因移植。TKI治療失敗或不能耐受、出現T315i突變的慢性期患者應盡早進行異基因移植。新診斷的兒童或青少年患者，如有同胞相合供者，可考慮進行異基因移植。

惡性淋巴瘤患者：通常需要化療達到完全緩解，再強化治療3～5個療程后進行自體移植。難治復發患者，可考慮異基因移植。

骨髓增生異常綜合征：IPSS中危2到高危患者，尤其是MDS-RAEB等患者或染色體預后不好的病人，宜盡早進行異基因移植。嚴重的粒細胞減少、血小板減少或輸血依賴病人也可以考慮進行移植。

多發性骨髓瘤患者：一般需要化療達到完全緩解或接近緩解后進行自體移植。難治復發或有高危核型者可考慮異基因移植。

某些實體腫瘤：如肺癌、乳腺癌、睪丸癌等，一般需要化療達到完全緩解或接近緩解后進行移植，通常進行自體移植。

再生障礙性貧血患者：重型再障患者只要有HLA相配供者，宜盡早進行異基因移植。有輸血依賴的非重型再障患者可考慮進行異基因移植。

自身免疫性疾病患者：常規藥物控制不佳者，可考慮進行自體移植。

其次，經濟上要有所保障。

《人民周刊》：骨髓移植手術后如何預防復發？

張曉輝教授：復發導致移植失敗最主要的原因，特別是對于高危/難治/復發的白血病等血液腫瘤病人，需要通過調整預處理方案、移植后早期給予預防性供者淋巴細胞輸注、調整免疫抑制劑、注射免疫調節劑等方式給予復發的預防，以便進一步降低移植后的疾病復發率，提高總體生存。

《人民周刊》：過去的2016年，您一共主刀多少例骨髓移植手術？

張曉輝教授：造血干細胞移植與器官移植的概念不同，并非外科意義上的“主刀”，一例移植成功與否至少要看一年的時間，北京大學血液病研究所是一個整體，需要醫護人員團隊作戰，相互協作，完美配合，才能完成，我們每年移植大概是800例以上，是亞洲最大、世界前兩強的移植中心。

《人民周刊》：目前就骨髓移植這個領域而言，希望社會給予哪些方面的支持？

張曉輝教授：需要醫保政策更為明確，對于一些高額進口藥品（移植必須的）盡量納入醫保范圍，以減輕病人負擔，使更多的病人具備移植的條件；移植專業也是醫療專業內相對辛苦的專業，涉及學科知識很廣，培養醫護人才時間周期較長，需要從各個方面鼓勵這類型人才的培養和成長；骨髓庫較之前已經進步很大，但仍不能像國外一樣滿足所有患者的需要，需要號召更多的人來自愿捐獻骨髓，使供者資源更為豐富。