基因編輯技術(shù)成功剔除小鼠艾滋病病毒

美國《分子治療》雜志近日刊登了美國天普大學華人科學家胡文輝等人的最新研究成果：他們利用基因編輯技術(shù)，從多靶點高效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，推動基因療法治療艾滋病向人體臨床試驗邁出重要一步。

眾所周知，艾滋病病毒基因具有“善變性”，胡文輝團隊這次提出了一種新思路，用多靶點基因編輯取代單靶點，以遏制病毒逃逸。他們針對艾滋病病毒轉(zhuǎn)錄區(qū)和結(jié)構(gòu)區(qū)設計了4個向?qū)NA（核糖核酸），引導Cas9酶到預定位置實現(xiàn)多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。運用“基因魔剪”剔除艾滋病病毒還有一大優(yōu)點：不影響靶細胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺細胞”。聶翠蓉