Nucala成為治療罕見血管炎孤兒藥

嗜酸性肉芽腫性血管炎（EGPA）是一種罕見的自身免疫性疾病，可導致血管炎。前不久，FDA宣布葛蘭素史克的Nucala擴大應用范圍，用以治療EGPA的成年患者。Nucala是FDA批準的第一個專門治療EGPA的藥物，此外，FDA還授予其孤兒藥資格。

EGPA這種罕見病的病征包括：哮喘、高水平嗜酸性粒細胞和中、小血管炎癥。發炎的血管可以影響各種器官系統，包括肺、胃腸道、皮膚、心臟和神經系統。據估計，每年每100萬人約有0.11～2.66個新病例，累計每100萬成年人總體患病率為10.7～14。

Nucala是由重組DNA技術生產的抗白細胞介素-5的單克隆抗體。Nucala在2015年被批準用于治療12歲以上的有特殊情況的哮喘患者，這些患者盡管已經接受了哮喘藥物治療，但依然表現嚴重哮喘并伴嗜酸性表型。Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA臨床試驗的數據，該試驗檢驗Nucala和安慰劑相比的療效。患者每四周接受一次300毫克Nucala或安慰劑皮下注射，同時進行常規每日口服皮質類固醇（OCS）治療。從第四周開始，逐漸減少OCS劑量。在OCS劑量減小至小于或等于4毫克潑尼松時，評估測量Nucala的治療對疾病緩解的影響。結果顯示，與安慰劑相比，接受Nucala的患者獲得緩解的積累時間顯著延長。在治療的第36周和48周，接受Nucala的患者緩解比例顯著高于安慰劑組。此外，與安慰劑組相比，接受Nucala的患者在治療的第24周內達到緩解的比例顯著提高，并且在52周治療研究期間持續獲得緩解。

（本刊訊）