從《我不是藥神》說靶向藥

□文/彭芳

看了最近很火的電影《我不是藥神》，大家都在關(guān)注為什么藥這么貴，仿制藥和原研藥的區(qū)別?？墒亲鳛橐粋€病理科醫(yī)生，我卻更關(guān)注電影中基因檢測在疾病治療中的作用。

電影主人公陸勇確診為慢性粒細胞白血病，等待骨髓移植的過程中，主要靠靶向藥物“格列衛(wèi)”維持治療。慢性粒細胞白血病發(fā)病進展比較緩慢，大約占成人白血病的20%。傳統(tǒng)的治療方法是應(yīng)用細胞毒藥、干擾素、造血干細胞移植。后來發(fā)現(xiàn)該病與基因染色體異常 (費城染色體)密切相關(guān)，而這種基因異常使用靶向藥物“格列衛(wèi)”效果很好。

“格列衛(wèi)”是藥物的商品名，真名叫做伊馬替尼(Imatinib)，是一種口服靶向藥，除了用于慢性粒細胞白血病之外，還常用于惡性胃腸道間質(zhì)瘤等疾病。那靶向藥到底是什么呢？為什么對疾病有效？

顧名思義，靶向藥是指針對特定靶點如同開槍射靶直指目標的藥物，是在細胞分子水平上，針對已經(jīng)明確的致癌位點 (該位點可以是腫瘤細胞內(nèi)部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段)設(shè)計相應(yīng)的治療藥物，藥物進入體內(nèi)會特異地選擇致癌位點來相結(jié)合發(fā)生作用，使腫瘤細胞特異性死亡，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞，所以分子靶向治療又被稱為“生物導彈”。

腫瘤分子靶向治療具有特異性抗腫瘤作用，并且毒性明顯減少，因此藥物副作用較小，已經(jīng)越來越被病人接受用于各種腫瘤的臨床治療。但是靶向藥物并不是對所有腫瘤患者都有效，其療效與腫瘤的基因突變情況密切相關(guān)。

我們每個人都有自己獨特的基因，每一位腫瘤患者所攜帶的致病基因也不盡相同，同樣分型分期的腫瘤，使用同一藥物的治療效果也可能存在巨大差異。

隨著醫(yī)學技術(shù)的迅速發(fā)展和對腫瘤研究的不斷深入，腫瘤診療已進入“精準醫(yī)療時代”。通過檢測病人血液或腫瘤組織的基因組，尋找到腫瘤發(fā)病的原因和治療的靶點，從對癥治療向?qū)σ蛑委熮D(zhuǎn)變，同一腫瘤可能因不同的基因變異而選用不同的治療藥物，不同的腫瘤也可能因有相同的基因變異而使用同一治療藥物，從而實現(xiàn)真正意義上的“同病異治”和“異病同治”。

目前，有些醫(yī)院病理科開展的腫瘤靶向化療用藥標準檢測(41基因)涵蓋當下臨床腫瘤治療中常用化療及靶向藥物的敏感/耐藥檢測位點，可以一次性對目前臨床中常見的腫瘤化療及靶向藥物的基因及預后判斷基因的突變位點進行篩查，對胃癌、腸癌、食道癌、肝癌、腎癌、胰腺癌、甲狀腺癌等等腫瘤提供了臨床治療的參考依據(jù)。