首批一百二十一種罕見病目錄公布

近日，國家衛生健康委員會、科技部、工信部、藥監總局、中醫藥管理局5部門聯合公布《第一批罕見病目錄》。首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病，因冰桶挑戰活動被社會公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側索硬化也被納入。

由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業進行研發生產，這些藥被稱為“孤兒藥”。據罕見病制藥企業負責人王曉暉統計，首批進入目錄的121種罕見病中，目前有40多種已經有批準上市的治療藥物，而其中在國內上市的僅20多種。業內人士認為，目錄的出臺將提高藥企對罕見病用藥的研發積極性，加快罕見病藥品上市進程，從而改善罕見病患者的生活質量，并將為罕見病藥物納入醫保提供參考依據。

（摘自《新京報》6.9）