美國FDA批準Oxbryta(voxelotor)用于治療鐮狀細胞病

美國FDA于2019年11月25日批準環(huán)球血液治療公司(Global Blood Therapeutics.)生產的藥物Oxbryta(voxelotor, CAS登記號1446321-46-5)用于成人及12歲以上(含12歲)兒童治療鐮狀細胞病(sickle cell disease，SCD)。

鐮狀細胞病也稱鐮狀細胞性貧血癥，是一種終身性的遺傳病。全美國共有約10萬名鐮狀細胞病患者，全世界患者人數則超過2 000萬，不過仍屬于罕見病。

Oxbryta(voxelotor)是一種去氧鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑。FDA批準該藥是基于1項臨床對照試驗的結果，這項試驗共有274名鐮狀細胞病患者參加，受試者被分成3組，第1組90人，給予1 500 mg劑量Oxbryta進行治療；第2組92人，給予900 mg劑量Oxbryta進行治療；第3組92人則給予安慰劑。觀察受試者血紅蛋白反應率(hemoglobin response rate)的提升情況以判斷治療的有效性。試驗結果表明，第1組受試者的血紅蛋白反應率提升了51.1%，而第3組(安慰劑對照組)則只提升了6.5%(編譯者注：第2組受試者的血紅蛋白反應率提升情況未提及)。

Oxbryta(voxelotor)常見的不良反應有頭痛、腹瀉、腹痛、惡心、疲勞、皮疹和發(fā)熱。

FDA在審批Oxbryta(voxelotor)時采用了加速審批(Accelerated Approval designation)和快速審批(Fast Track designation)程序，并授予孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。