美國FDA批準Givlaari(givosiran)用于治療急性肝性血卟啉病

美國FDA于2019年11月20日宣布批準Alnylam制藥公司(Alnylam Pharmaceuticals)新藥Givlaari(givosiran，CAS登記號1639325-43-1)用于成人治療急性肝性血卟啉病(acute hepatic porphyria)。這是FDA批準首個用于治療此疾病的特效藥物。

肝性血卟啉病是一種遺傳病，患者體內在生產血紅素時產生的卟啉分子(具有毒性)會出現堆積，引發卟啉病急性發作，患者發病時會出現劇痛、癱瘓、呼吸衰竭、驚厥及精神變化等癥狀。肝性血卟啉病發作具有突然性，會導致永久性的神經損傷甚至死亡。此前已有的治療藥物只能部分緩解肝性血卟啉病發作引起的劇痛，而此次批準的Givlaari(givosiran)則可以有效減少肝性血卟啉病發作的次數。

Givlaari(givosiran)的有效性經一項臨床對照試驗得到驗證，該項試驗共有94名急性肝性血卟啉病患者參加，受試者被隨機分成兩組，一組接受Givlaari治療(試驗組)，另一組則只給予安慰劑(對照組)，以觀察不同組別受試者因卟啉病發作需住院治療、急診就診或在家靜脈輸注血紅素的情況。試驗結果顯示，試驗組患者卟啉病發作的次數比對照組減少了70%。

Givlaari(givosiran)常見的不良反應主要是惡心和注射部位反應。建議醫生對用藥患者可能出現的過敏反應及腎功能變化予以留意。此外，患者在開始用藥前及用藥期間應定期做肝功能檢查。

FDA在審批Givlaari(givosiran)時采用了優先審評審批程序(Priority Review designation)并授予其突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。