FDA批準(zhǔn)Mavenclad(cladribine/克拉屈濱)治療多發(fā)性硬化癥

美國(guó)FDA于2019年3月29日批準(zhǔn)默克雪蘭諾公司(EMD Serono,Inc.)新藥Mavenclad(cladribine,克拉屈濱,CAS登記號(hào):4291-63-8)口服片劑用于成人治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥(multiple sclerosis,MS)，包括復(fù)發(fā)緩解型(relapsing-remitting)多發(fā)性硬化癥及活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型(active secondary progressive)多發(fā)性硬化癥。但如果多發(fā)性硬化癥患者并發(fā)有臨床孤立綜合征(clinically isolated syndrome)則不推薦使用Mavenclad治療。另外，由于用藥安全方面的原因，只有那些對(duì)其他治療藥物不耐受或反應(yīng)不足的多發(fā)性硬化癥患者才推薦使用Mavenclad治療。

多發(fā)性硬化癥是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的一種慢性炎癥性自身免疫疾病，導(dǎo)致大腦與身體其他部位之間的神經(jīng)聯(lián)系受到影響，是引起成年人神經(jīng)性殘疾的最常見(jiàn)原因之一。多發(fā)性硬化癥患者發(fā)病年齡通常在20至40歲之間，女性發(fā)病率高于男性。

Mavenclad的有效性經(jīng)1項(xiàng)臨床試驗(yàn)得到驗(yàn)證，該項(xiàng)臨床試驗(yàn)共有1 326名復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥患者(在過(guò)去1年內(nèi)至少發(fā)生過(guò)1次病情復(fù)發(fā))參加。與安慰劑相比，Mavenclad不但可以顯著減少患者復(fù)發(fā)的次數(shù)，同時(shí)還可延緩發(fā)生殘疾。

在臨床試驗(yàn)中Mavenclad最常見(jiàn)的副作用包括上呼吸道感染、頭痛、淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)下降。

Mavenclad的說(shuō)明書(shū)含有加黑框的警示文字，提示醫(yī)生和患者本品可能會(huì)增加惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)及對(duì)胎兒造成嚴(yán)重?fù)p害。惡性腫瘤患者、孕婦及不宜(或不愿)采取有效避孕措施(用藥過(guò)程中及停藥后6個(gè)月)的育齡男女禁用本品。女性患者一旦發(fā)現(xiàn)懷孕應(yīng)立即停止服用Mavenclad。

其他相關(guān)用藥風(fēng)險(xiǎn)警告包括淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)下降。Mavenclad有可能增加感染的風(fēng)險(xiǎn),有肝臟毒性及骨髓抑制作用，因此醫(yī)生在患者治療前、治療過(guò)程中及治療停藥后均應(yīng)進(jìn)行各項(xiàng)血液指標(biāo)檢查。