HTA決策轉(zhuǎn)化國際對比研究及經(jīng)驗借鑒
——基于HTA十五項基本原則

呂蘭婷 傅金瀾

國外典型國家衛(wèi)生技術(shù)評估（Health Technology Assessment,HTA）目前已成為許多國家衛(wèi)生部門用來應(yīng)對新衛(wèi)生醫(yī)療技術(shù)涌現(xiàn)、需求增加等帶來的費用快速上漲和預(yù)算約束壓力增大之間矛盾加劇引起的決策危機的主要手段。在國際上HTA 已廣泛應(yīng)用于手術(shù)、設(shè)備、藥品以及包括健康促進等公共衛(wèi)生項目的遴選和推廣中，在基本藥物目錄遴選、醫(yī)保報銷目錄準入以及大型醫(yī)療設(shè)備規(guī)劃等方面發(fā)揮著越來越重要作用，作為衛(wèi)生政策和衛(wèi)生管理決策系統(tǒng)的重要輔助工具和方法，對提高決策的科學(xué)性具 有重要意義。

1 國際衛(wèi)生技術(shù)評估發(fā)展及應(yīng)用現(xiàn)狀

1.1 國際HTA 發(fā)展情況

HTA 在國際上的發(fā)展大致可分為三個階段。

初級階段（20世紀70年代中期至80年代中期）。HTA 最早起源于美國公共部門。為滿足決策制定者利用信息來對現(xiàn)代科技給社會、經(jīng)濟和法律帶來的影響進行評價需求，美國技術(shù)評估辦公室（Office of Technology Assessment,OTA）誕生且成為20世紀后 期眾多公共決策的基礎(chǔ)[2]。1988年，加拿大創(chuàng)立了衛(wèi)生技術(shù)評估委員會（CETS），并于2000年更名為健康干預(yù)評估技術(shù)和方法署（AETMIS），負責(zé)評估各種衛(wèi)生保健干預(yù)措施的安全性和有效性。這一時期，HTA 從無到有，從開始到發(fā)展，成為政府進行循證決策的主要方法。

發(fā)展階段（20世紀80年代中期至90年代中期）。這一時期，HTA 越來越受到重視，瑞典、法國、英國、西班牙和芬蘭等紛紛建立起國家級的HTA 機構(gòu)，以參與宏觀衛(wèi)生決策。與此同時，在美國、加拿大等早已建立起衛(wèi)生評估機構(gòu)的國家開始了新的探索，力求建立與決策者之間的良好溝通以使HTA 更好地應(yīng)用于實踐。

繁榮階段（20世紀90年代末至今）。受經(jīng)濟、社會等外力因素影響，一些發(fā)展中國家在這一時期開始建立本國的HTA 機構(gòu)。以泰國（Health Intervention and Technology Assessment Program,HITAP）和韓國（National Evidence based Healthcare Collaborating Agency,NECA）為代表，在HTA 領(lǐng)域不斷發(fā)展成熟，成為亞洲國家構(gòu)建與應(yīng)用HTA 的典范。而此時，走在前列的發(fā)達國家已經(jīng)開始將HTA 運用于更直接具體地影響醫(yī)療機構(gòu)管理者及臨床醫(yī)生的決策中。

經(jīng)過近40年的發(fā)展，全球約39 個國家和地區(qū)開展了HTA，國際和地區(qū)的衛(wèi)生技術(shù)評估合作網(wǎng)絡(luò)也在不斷發(fā)展。國際衛(wèi)生技術(shù)評估合作網(wǎng)絡(luò)（Health Technology Assessment International,HTAI）是一個全球領(lǐng)先交流平臺，包括所有與HTA 的有效產(chǎn)出和HTA 在決策中的應(yīng)用有關(guān)的利益方，致力于推動世界HTA 的發(fā)展、交流、認知和使用；國際衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)協(xié)作網(wǎng)（the International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA）是首個將各國HTA 聯(lián)系結(jié)合在一起的網(wǎng)絡(luò)資源共享平臺，目前已有50 個來自不同國家的成員。其使命是為成員機構(gòu)利益的確定和貫徹落實提供平臺，實現(xiàn)其自身的愿景—— 作為包含強大而獨立的HTA 機構(gòu)的合作網(wǎng)絡(luò)繼續(xù)壯大，所有的成員機構(gòu)都將證明各自的價值對健康產(chǎn)出和健康系統(tǒng)的可持續(xù)性有舉足輕重的貢獻；此外，2010年亞洲地區(qū)的HTA 機構(gòu)的區(qū)域性合作網(wǎng)絡(luò)（HTAsiaLink）成立，以提供促進成員機構(gòu)之間信息和資源的共享的平臺以加強HTA 研究的合作，同時HTAsiaLink 注重提高對HTA 的利用和價值的認知，推動HTA 證據(jù)嵌入決策過程。

1.2 全球國家層面HTA 應(yīng)用現(xiàn)狀

2015年世界衛(wèi)生組織（World Health Organization,WHO）對全球不同地區(qū)、不同經(jīng)濟發(fā)展水平國家的衛(wèi)生技術(shù)評估現(xiàn)狀進行了全面調(diào)查。

1.2.1 國家級HTA 機構(gòu)基本情況 結(jié)果顯示約2/3的國家擁有國家級HTA 的組織或部門、單位或委員會為衛(wèi)生部門提供HTA 報告。衛(wèi)生相關(guān)部門和健康保險機構(gòu)是HTA 最主要的發(fā)起者，其中17 個國家的HTA 組織是完全獨立自主的，19 個國家的HTA是以衛(wèi)生部門下屬單位或部門的形式建立的，而另有3 個國家的HTA 則是附屬于科研院校或委員會的。在組織人員構(gòu)成與參與上，絕大部分國家的HTA組織擁有6 個以上專業(yè)人士來支持活動，HTA 報告的準備和決策過程有公共衛(wèi)生專業(yè)人員的高度參與，歐洲和高收入國家的HTA 機構(gòu)或委員會則擁有更多的專業(yè)人員來支持HTA 活動。

1.2.2 HTA 機構(gòu)的應(yīng)用實踐 在采用HTA 的目的調(diào)查中，所有低收入國家和85%的中等收入國家表示他們使用HTA 主要是進行規(guī)劃和預(yù)算控制，同時中等收入國家還利用HTA 進行臨床實踐指南和倡議的發(fā)布，而高收入國家則更傾向于使用HTA 來確定報銷決策或保險項目的篩選；在所有的國家中，低于60%的國家應(yīng)用HTA 進行醫(yī)療產(chǎn)品的定價。

在HTA 中，被調(diào)查國家表示HTA 重點更多地放在安全性、臨床有效性、經(jīng)濟和預(yù)算考慮上，醫(yī)療保健提供者和患者的可接受性、公平問題、道德問題和可行性則沒有被經(jīng)常考慮。

約有80%的國家（歐洲和北美的高收入或中上收入國家）在衛(wèi)生技術(shù)評估過程中有正式規(guī)范的流程，用來對特定的衛(wèi)生技術(shù)或干預(yù)項目相關(guān)的信息和科學(xué)證據(jù)進行系統(tǒng)的評估以支持衛(wèi)生政策或決策，但其中有1/3 的國家并未將這一過程規(guī)范地稱作“衛(wèi)生技術(shù)評估”；雖然各國報告經(jīng)常收集和綜合相關(guān)信息和科學(xué)證據(jù)來支持HTA，但只有不到一半的國家將這一規(guī)范評估流程納入國家法律法規(guī)并遵照執(zhí)行。

2 典型國家HTA 決策轉(zhuǎn)化對比

我們選取了英國（國家醫(yī)療衛(wèi)生體系的典型代表）、美國（商業(yè)醫(yī)療保險活躍的典型代表）、德國（社會醫(yī)療保險的鼻祖）、波蘭（轉(zhuǎn)型中國家代表）、泰國（亞洲相鄰國家并且HTA 應(yīng)用發(fā)展迅速）、韓國（亞洲相鄰國家并且HTA 應(yīng)用處于前列）6 個國際典型國家進行對比分析。結(jié)合2008年國際衛(wèi)生技術(shù)評估促進工作組提出的衛(wèi)生技術(shù)評估十五項基本原則和INAHTA 發(fā)布的HTA 報告清單（2007年）[3]內(nèi)容，我們對這6 個典型國家在衛(wèi)生技術(shù)評估項目的結(jié)構(gòu)、評估方法、實施流程以及決策應(yīng)用四個維度進行了對比分析（圖1）。以“支持”和“實施”作為判斷標準，所謂“支持”是指HTA 組織以書面指導(dǎo)或其他形式體現(xiàn)了該原則，而非一定實際遵循；“實施”則指HTA 組織在實施過程中很好地采用了該原則。此外，此表格的制定還借鑒了復(fù)旦大學(xué)研究課題組在《醫(yī)療保險循證決策支持的國際經(jīng)驗探析》[4]一文中對英國（NICE）、美國（AHRQ）、德國（IQWiG）HTA 機構(gòu)實踐經(jīng)驗對比分析的成果。

十五項基本原則旨在為不同地區(qū)和具有不同目標和宗旨的一系列HTA 組織提供一套普遍試用的指南[5]。國際衛(wèi)生技術(shù)評估促進工作組設(shè)立該原則之初的愿景在于改善臨床和政策決策，增加獲得有效臨床和高效益護理的機會，提高護理效率并促進公眾健康。他們還推斷采用這些原則有助于提高HTA 組織的質(zhì)量和可信度，同時建立起對HTA 項目更大的信任和支持。

從表1可以看出，在HTA 機構(gòu)的組織活動中，一些原則得到了廣泛的支持，而一些則沒有。例如目標和范圍定義明確且與與其適用相適應(yīng)，符合客觀公正和透明原則，評估對象包含所有相關(guān)技術(shù)，重視廣泛的證據(jù)和產(chǎn)出，尋找使用所有可及的數(shù)據(jù)等原則得到了很好的支持和體現(xiàn)；清晰的優(yōu)先級設(shè)置體系、從全社會的角度加以考慮、考慮并解決普遍性和可轉(zhuǎn)移性問題等原則在各國HTA 的實踐中則未得到很好的支持。

表1 國際典型國家HTA 比較

不同國家因國情不同，在HTA 決策轉(zhuǎn)化中的側(cè)重點和形式也有所差異，且沒有一個組織支持并適用所有原則。不同的文化背景、歷史條件、籌資情況等因素都對HTA 的組成和作用產(chǎn)生重要影響[2]。各國在進行HTA 決策轉(zhuǎn)化時都必須結(jié)合本國國情，以適應(yīng)政策制度、社會環(huán)境等的變化與要求。歐洲國家的HTA 組織傾向于更多的支持和實施關(guān)鍵原則，亞洲地區(qū)的韓國和泰國相比歐洲國家則有所欠缺，而美國的HTA 組織則表現(xiàn)出與其他國家在支持與適用上的明顯差異，占主力地位的私立HTA 機構(gòu)評估往往基于預(yù)算而非成本效益，受到不同利益相關(guān)方的影響，評估項目的范圍存在一定模糊性，也并未很好支持客觀公正原則和透明原則。

3 國際經(jīng)驗小結(jié)

對以上各國HTA 的具體決策轉(zhuǎn)化情況，我們在這里借用知識轉(zhuǎn)化的概念，認為HTA 的決策轉(zhuǎn)化可以分為3 個階段（圖1）：第一階段為前期認知，主要強調(diào)兩方面，一是各方對HTA 作用于決策轉(zhuǎn)化過程應(yīng)具有的（重要性、必要性等）認知意識（Awareness），二是認知并承認HTA 重要性并積極準備其應(yīng)用（Acceptance）而進行能力建設(shè)（組織、人力、機制等）[6]。首先，各國對HTA 作用于決策轉(zhuǎn)化過程應(yīng)具備認知意識和采納能力，包括衛(wèi)生決策者、相關(guān)研究者及所有利益相關(guān)者首先需要清楚地認識到HTA 的決策轉(zhuǎn)化的重要性和必要性，達成各方共識。其次，要使HTA 更好地、真正有效果地服務(wù)于政策決策，必須要保證HTA 決策作用過程的循證、規(guī)范、透明等，以及實際產(chǎn)出結(jié)果的有效、可接受、可操作、公眾信賴等。因此，建設(shè)HTA 專業(yè)組織機構(gòu)，設(shè)計良好的運行機制和培養(yǎng)健全的人才梯隊這些能力建設(shè)也是HTA 決策轉(zhuǎn)化的前提準備[6]；第二階段為決策轉(zhuǎn)化，此環(huán)節(jié)是整個決策轉(zhuǎn)化過程的核心與關(guān)鍵。主要有兩種表現(xiàn)形式，一種是通過書面嵌入的方式將HTA 納入決策過程，但往往出現(xiàn)書面報告與實際應(yīng)用脫節(jié)的情況；另一種是將HTA 結(jié)果作為必要的決策證據(jù)。將衛(wèi)生技術(shù)評估納入決策過程，真正實現(xiàn)決策轉(zhuǎn)化，僅僅提倡鼓勵和參考借鑒是遠遠不夠的，衛(wèi)生決策必須考慮HTA 結(jié)果證據(jù)；第三階段為成果實施，這一環(huán)節(jié)是整個決策轉(zhuǎn)化成效的體現(xiàn)，包括基于HTA 的決策真正投入實施（Policy into Practice），落實到具體的行動以及實施后的具體效果和HTA 成果（Outcome）的進一步推廣、傳播、應(yīng)用兩個方面。成果實施與決策轉(zhuǎn)化關(guān)系密切，基本上決策轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)所表現(xiàn)出來的轉(zhuǎn)化行為趨勢就已經(jīng)決定了實施結(jié)果可能會有的整體績效水平。

圖1 衛(wèi)生技術(shù)評估決策轉(zhuǎn)化三階段

3.1 前期認知

審視以上6 國的前期認知環(huán)節(jié)，我們發(fā)現(xiàn)美國是最早形成HTA 作用于決策的認知意識的，政府、市場和利益相關(guān)者的多重制約關(guān)系在機構(gòu)建立上起著很大的助推作用。美國由于其政治和社會環(huán)境因素，呈現(xiàn)出相對混亂的狀態(tài)，公立HTA 機構(gòu)的發(fā)展跌宕起伏，而私立HTA 機構(gòu)在強大的市場影響力下則發(fā)展得如火如荼；英國和德國這兩個歐洲國家，受本國醫(yī)療衛(wèi)生發(fā)展的現(xiàn)實需求影響和美國等先發(fā)展HTA 國家的雙重影響，加上一些社會學(xué)術(shù)研究機構(gòu)自下而上的探索式推進，最后形成了國家層面的較為完善的權(quán)威HTA 機構(gòu)，成為世界上其他國家探索實踐的良好典范；波蘭政府對衛(wèi)生技術(shù)評估給予了廣泛認可和大力支持，因而機構(gòu)的成立與發(fā)展不受任何阻礙且具有較高的權(quán)威；泰國和韓國作為亞洲國家的代表，兩者對HTA 的認知具有很大的相似性，均是由學(xué)術(shù)界率先引進HTA 理念開展緩慢探索，然后國家層面才對HTA 機構(gòu)進行推進嘗試，并最終確立HTA 機構(gòu)的重要地位。

3.2 決策轉(zhuǎn)化

英國是政策轉(zhuǎn)化做得最好的國家，由于政府對醫(yī)療技術(shù)監(jiān)督管理較強，由政府設(shè)立第三方評價機構(gòu)實施統(tǒng)一的評估和監(jiān)督管理，決策管理機制較為獨立、客觀、透明，因而對HTA 及其結(jié)果的決策轉(zhuǎn)化認同很高。自上而下的流程也從源頭上避免了評估結(jié)果向決策者流動的種種困難；美國因其HTA 組織機構(gòu)性質(zhì)存在公私差異，所產(chǎn)出的HTA 報告在決策制定中的影響力也存在一定差別。每一個HTA 相關(guān)機構(gòu)都有著特定的角色，他們相互之間或者與其他組織之間保持著各種關(guān)系。例如一些大型商業(yè)保險公司內(nèi)部都設(shè)有專門的HTA 部門為其決策服務(wù)。這些公司有時也會從像ICER 等其他機構(gòu)購買使用HTA 相關(guān)研究報告。與此不同的是政府則更傾向于采納公立性質(zhì)HTA 機構(gòu)的評估結(jié)果報告；德國則是積極出臺相應(yīng)法案促進HTA 更廣范圍的決策轉(zhuǎn)化，用國家層面的法律、指令來規(guī)范、制約HTA 相應(yīng)的決策轉(zhuǎn)化應(yīng)用。此外，德國通過面向不同的決策需求實施不同層次的決策轉(zhuǎn)化使HTA 在決策應(yīng)用中更具針對性和科學(xué)性；波蘭的HTA 決策轉(zhuǎn)化是一個多方參與的透明過程，國家健康基金會的前期決策參與有利于后期的政策落實，各利益相關(guān)方的參與則打破了評估結(jié)果只在研究領(lǐng)域傳播的限制，更有利于推動結(jié)果在決策中的應(yīng)用；泰國獨立第三方的性質(zhì)提高了結(jié)果的科學(xué)性與公信力，政府高度重視HTA 的決策轉(zhuǎn)化，衛(wèi)生決策的制定必須采納評估結(jié)果；在韓國，HTA 為衛(wèi)生政策制定服務(wù)，在制定藥物報銷目錄時，國家強制規(guī)定只有那些同時滿足安全性、有效性和經(jīng)濟性的藥物才能納入報銷目錄[7]。

3.3 成果實施

與前期認知和決策轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)一樣，英國對決策結(jié)果的應(yīng)用也是各國在實踐中的典范。清晰明了和完善有力的政策決策環(huán)節(jié)使得決策結(jié)果被很有效率地投入實施，對投入實施的相關(guān)技術(shù)措施進行的后續(xù)監(jiān)督更有力保障了其在更廣范圍的推廣；美國在實施結(jié)果上也存在公私之分，公立HTA 機構(gòu)的實施效果具有較好的投入實施、實施效果表現(xiàn)以及后期推廣應(yīng)用。私立HTA 機構(gòu)的評估結(jié)果則更多被當做有力的證據(jù)來輔助利益相關(guān)方（包括政府機構(gòu)）的決策，目前它們正在嘗試擴大自己的決策影響力以實現(xiàn)更好的決策實施情況和效果；德國在成果傳播進行了大量的實踐并形成了相對成熟的經(jīng)驗，尤其注重對成果的公示以供各方學(xué)習(xí)，這一做法不僅有利于決策轉(zhuǎn)化過程，更有利于決策轉(zhuǎn)化后的政策落地；波蘭AHTAPol 的主要活動是產(chǎn)出HTA 報告，收集、傳播國內(nèi)外HTA 的結(jié)果、方法和意見使報告可及，最終目的是為提出基于衛(wèi)生保健的高質(zhì)量證據(jù)提供指導(dǎo)，因而其評估結(jié)果得到良好的實施；泰國HTA 結(jié)果的應(yīng)用推廣非常成熟，這首先得益于泰國政府的高度重視，評估結(jié)果對衛(wèi)生政策的制定具有強有力的影響；與泰國相比，韓國HTA 結(jié)果實施則稍有不足，結(jié)果形成并審查無誤后，韓國衛(wèi)生福利部會將結(jié)果及時向公眾進行公布，以方便醫(yī)療機構(gòu)和公眾進行參考，但證據(jù)如何真正作用于決策還需繼續(xù)努力。

4 我國HTA 決策轉(zhuǎn)化建議

值得肯定的是，國家衛(wèi)生健康委員會于2018年9月首次明確建立“國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心”，HTA 的重要性和地位得到國家層面的確立，這對我國HTA 的發(fā)展是一項巨大的進步與鼓勵，我國HTA 發(fā)展前景十分廣闊。另一方面，我們更應(yīng)看到我國當前HTA 存在的種種問題，通過借鑒國際典型國家的先進經(jīng)驗，對HTA 的發(fā)展完善提出符合我國國情的發(fā)展建議，充分發(fā)揮HTA 強大的潛力和生命力。

4.1 加強HTA 決策轉(zhuǎn)化意義認知，推動法律制度建設(shè)

前期認知是HTA 決策轉(zhuǎn)化的基礎(chǔ)，是將其納入決策過程的前提，關(guān)于重要性的認知帶來的動力對決策轉(zhuǎn)化的推動作用不容小覷，因此要充分重視HTA 對整個社會醫(yī)療事業(yè)產(chǎn)生的重要影響。我國衛(wèi)生決策制定者在制定決策時已在不同程度上使用科學(xué)決策，但相關(guān)法律制度建設(shè)還不完善，處于發(fā)展階段的我國應(yīng)認清現(xiàn)實的HTA 決策轉(zhuǎn)化需求，建立相關(guān)法律法規(guī)和制度，保障循證決策的探索實踐。以透明公開為原則，向公眾發(fā)布政策實施情況，營造科學(xué)合理的決策環(huán)境，增強民眾對政府決策的信任，以實現(xiàn)發(fā)展完善衛(wèi)生決策流程，使HTA 發(fā)揮最大效用，大力推動我國健康事業(yè)的發(fā)展的目的。

4.2 探索HTA 決策轉(zhuǎn)化適宜路徑，加快決策機制建設(shè)

我國應(yīng)探索出符合我國國情的適宜、規(guī)范、透明的HTA 決策轉(zhuǎn)化路徑。首先，構(gòu)建科學(xué)規(guī)范的HTA 選題機制。評估的不全面和評估的重復(fù)性必然帶來資源的浪費，因此HTA 的選題應(yīng)盡量完備且避免重復(fù)；其次，建立規(guī)范的HTA 流程。HTA 在實踐中的開展因項目和地區(qū)等的不同會存在或多或少的差異，但都應(yīng)遵從基本的原則。這就需要制定公認的、具有較高權(quán)威的評估指南用以指導(dǎo)HTA組織的評估流程和結(jié)果輸出；最后，要建立信息公開制度，提高利益相關(guān)方和公眾參與，建立政府和公眾共同監(jiān)管制度，保證評估過程的透明和評估結(jié)果的質(zhì)量。

4.3 構(gòu)造HTA 決策結(jié)果共享平臺，落實決策成果實施

別國在HTA 成果傳播和共享上的經(jīng)驗，同樣值得我們學(xué)習(xí)。我國尚沒有形成供評估結(jié)果共享的平臺，因而不可避免地造成HTA 研究的重復(fù)和資源的浪費，不利于HTA 的有效利用和評估結(jié)果的落地實施，更不利于我國HTA 體系的建立和整體水平的提升。要實現(xiàn)整體式跨越式的發(fā)展，我們需要建立衛(wèi)生技術(shù)評估網(wǎng)絡(luò)共享平臺，整合政府、HTA 機構(gòu)、醫(yī)院和相關(guān)企業(yè)、高校研究中心等多方資源，實現(xiàn)人力、信息、技術(shù)等的資源最大化。同時，積極參與國際交流，加入國際衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)網(wǎng)絡(luò)（INAHTA），加強與其他有豐富實踐經(jīng)驗的國家機構(gòu)知識共享與合作交流，加速發(fā)展我國決策轉(zhuǎn)化進程。