罕見藥納入醫保能否終結困局？

左琳

對于河南省鄭州市的蔣先生來說，在7歲的女兒被確診患有戈謝病后，“錢”成了他挽救女兒生命的關鍵所在。

戈謝病屬于罕見病，唯一有效的藥物是注射用伊米苷酶，使用劑量與體重有關，一瓶21850元，16公斤的女兒一個月注射兩次的藥費為10萬余元。蔣先生對《中國報道》記者表示，現在除非藥品被納入醫保或是藥價下調，否則將很快無力承擔藥費。中國人口眾多，像蔣先生這樣的罕見病家庭不在少數。近期，另一罕見病——脊髓性肌萎縮癥患者所需的特效藥諾西那生納注射液也因“一針70萬元人民幣”高價引起關注。

去年11月，一段醫保局專家與藥企代表談判的視頻在網上流傳，專家將治療糖尿病藥品達格列凈片的價格從“5.62元”砍到了全球最低價“4.36元”，被媒體稱作“靈魂砍價”。2020年國家醫保用藥目錄調整在即，更多患者期待更多的藥品被納入目錄，也期待更多的“靈魂砍價”提高藥品可及性與可支付性。

藥品可及性亟須提高

“罕見病”“戈謝病”……在女兒確診患病后，蔣先生才對這些有了概念。不僅是蔣先生，由于罕見病發病率極低——根據中華醫學會遺傳分會的說法，患病率低于五十萬分之一、新生兒發病率低于萬分之一，多由基因突變引起，且僅有121個病種被納入《第一批罕見病目錄》，公眾對此認知有限;再加上往往多病種、多學科交叉，誤診時有發生。

“我們1月到北京檢測，很快就確診了，還算幸運。”蔣先生表示，他結識的病友一兩年才確診是常事，那時脾臟已經過大，易損傷肝臟、骨頭和神經，或是破裂致死。