藥聞

諾和諾德利拉魯肽注射液心血管適應癥在中國獲批

近日，中國國家藥品監督管理局批準了諾和諾德公司研發生產的人胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物利拉魯肽注射液的心血管適應癥上市申請。此次獲批適應癥的具體內容包括：適用于降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件（心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中）風險。該藥為是中國目前唯一具有降低心血管風險適應癥的降糖藥物。2型糖尿病是一種復雜的以高血糖為特征的代謝性疾病，心血管疾病是2型糖尿病患者的主要致殘和致死原因。糖尿病患者發生心腦血管疾病風險比非糖尿病患者增加了2～4倍。對于糖尿病患者而言，控糖的目的之一，就是降低心血管疾病的發生風險。在《2019年ESC/EASD糖尿病、糖尿病前期合并心血管疾病指南》中，GLP-1受體激動劑利拉魯肽被推薦用于糖尿病合并心血管疾病或伴有心血管高風險患者的一線治療。

《柳葉刀》發布中國團隊新冠疫苗臨床結果：安全，可快速誘導免疫應答

根據世界衛生組織的統計，全球有超過120個疫苗開發項目，其中已經有8個項目進入臨床試驗階段。最近，著名醫學期刊《柳葉刀》上發布了由中國工程院陳薇院士團隊和康希諾生物公司聯合開發的基于5型腺病毒載體（Ad5）的重組新冠病毒疫苗，在首個人體臨床試驗中獲得的初步結果。試驗結果表明，這款名為Ad5-nCoV的新冠病毒疫苗在108名志愿者中能夠激發抗體和細胞免疫應答。目前，這一疫苗正在2期臨床試驗中接受進一步評估。這款候選疫苗是由無法復制的Ad5載體表達新冠病毒的刺突糖蛋白（S protein）制成。這項試驗是在武漢進行的一項單中心、開放標簽，非隨機、劑量遞增試驗。參與者為年齡在18～60歲之間，經血清學檢測、核酸檢測和胸部成像檢測確認沒有受到新冠病毒感染的志愿者。在安全性方面，在接種疫苗28天內，沒有嚴重不良反應報告。

重磅：中國首個氘代藥物正式獲批

近日，梯瓦醫藥信息咨詢（上海）有限公司宣布旗下創新藥物氘代丁苯那嗪片經中國國家藥品監督管理局優先審評審批后，正式獲批用于治療與亨廷頓病（HD）有關的舞蹈病及成人遲發性運動障礙（TD）。中國是美國之后全球第二個批準該藥物的國家。亨廷頓病是一種罕見的致命的神經退化性疾病，亞洲每十萬人中大約有0.4人患病，平均發病年齡為40歲。舞蹈病是這種疾病最為顯著的表現之一，并發生在大約90%的病人當中。遲發性運動障礙是一種使人衰弱的運動紊亂，這種疾病不僅影響患者的治療依從性，也影響患者的生活質量和他們的社會功能，目前在中國對TD尚無明顯有效的療法。氘代丁苯那嗪片使用的氘代技術給予了活性成分良好的藥代動力學曲線，從而允許減少給藥頻率，對患者也顯示了有效性和可接受的安全性和耐受性。該藥為中國HD和TD患者提供了新的治療方法，使他們的生活質量進一步提高成為可能。

FDA批準近20年來首個卡波西肉瘤新藥

近日，FDA加速批準Pomalyst用于治療與艾滋病相關且對抗逆轉錄病毒療法（HAART）耐藥的卡波西肉瘤患者，以及HIV陰性的卡波西肉瘤患者。Pomalyst曾獲得突破性療法和孤兒藥認定。這種口服療法是20多年來卡波西肉瘤患者的第一個新治療選擇。卡波西肉瘤是一種罕見的癌癥，由于卡波西肉瘤相關皰疹病毒感染造成的，這一病毒又被稱為人類皰疹病毒8型。患者在皮膚和口腔黏膜表面會出現多處病變，有時病變還會出現在肺部和胃腸道粘膜表面。卡波西肉瘤在受到HIV感染的人群中更為常見。美國國家癌癥研究所（NCI）負責人表示：無論是哪種HIV感染狀況，Pomalyst在卡波西肉瘤患者中均顯示積極結果。此外，它提供了一種口服療法，其作用機理與通常用于治療卡波西肉瘤的細胞毒性化學療法藥物不同。

首款帕金森病舌下含片獲FDA批準

近日，Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）宣布，美國FDA已批準了Sunovion公司開發的Kynmobi治療帕金森病患者。這種療法旨在治療未通過口服療法得到有效緩解，且經歷“關閉”期的帕金森病患者。Kynmobi是首款獲批治療帕金森病患者的舌下含片療法。帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，在全球約有600萬名患者，目前還沒有治愈的方法，患者通常需要使用左旋多巴治療，替代丟失的多巴胺。長期使用這種藥物會導致嚴重的運動能力波動。在“開啟”期，患者的運動能力正常;而在“關閉”期，患者的運動能力明顯下降，通常表現為運動緩慢、僵硬、行走障礙、震顫和姿勢不穩定，極大地影響了患者的日常生活。Kynmobi是一款舌下放置的鹽酸阿撲嗎啡薄膜制劑，其3期臨床試驗結果表明，在第12周給藥30分鐘內，接受Kynmobi治療的帕金森病患者的運動癥狀得到顯著改善。

FDA批準Dupixent治療6～11歲兒科特應性皮炎患者

近日，賽諾菲宣布FDA批準Dupixent用于治療局部療法效果不佳或不適合局部療法的6～11歲中度至重度特應性皮炎患者。目前Dupixen是唯一一個獲批用于6～11歲中度至重度特應性皮炎患者的生物制劑。特應性皮炎是濕疹的最常見形式，是一種慢性炎癥性疾病，通常以皮疹的形式出現。中重度特應性皮炎患者的特征是皮疹可能會覆蓋身體的大部分部位，可能伴有劇烈，持續的瘙癢，皮膚病變和皮膚干燥，開裂，發紅或變暗，結痂和滲出。瘙癢是患者最重的癥狀之一，并且可能使人衰弱。Dupixent最早在2017年3月被FDA批準用于治療成人特應性皮炎，2019年3月獲批用于11～17歲特應性皮炎，此次獲批用于6～11歲兒科患者之后對于特應性皮炎患者的覆蓋人群進一步擴大。對于6個月～5歲特應性皮炎患者，Dupixent的臨床試驗已進展至II/III期階段。