FDA批準(zhǔn)Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治療真性紅細(xì)胞增多癥

美國FDA 于2021年11月12日批準(zhǔn)Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft，羅培干擾素α-2b-njft）注射劑用于成人治療真性紅細(xì)胞增多癥（polycythemia vera）。真性紅細(xì)胞增多癥屬于罕見病，全美國只有約6 200 人患有此病，F(xiàn)DA因此授予Besremi孤兒藥地位。

Besremi是FDA 批準(zhǔn)的首種用于治療真性紅細(xì)胞增多癥的干擾素類藥物，也是FDA 批準(zhǔn)的第一種不限患者治療史的真性紅細(xì)胞增多癥治療藥物。

真性紅細(xì)胞增多癥的治療方法包括靜脈刺術(shù)（放血療法）和使用藥物減少血細(xì)胞數(shù)量。Besremi屬于后一類。Besremi的作用機制是附著于人體中某類受體，從而使骨髓減少生產(chǎn)血細(xì)胞。Besremi是一種長效藥物，皮下注射，每2 周1 次，如果患者在堅持用藥后血細(xì)胞能維持正常水平達(dá)1 年或以上，用藥頻率可減少至每4周1次。

Besremi的有效性和安全性經(jīng)1項為期7.5年的多中心單臂臨床試驗得到驗證，在該試驗中，51名成年真性紅細(xì)胞增多癥患者接受Besremi 進(jìn)行治療，治療時間平均為5 年左右，試驗期間對獲得完全血液學(xué)反應(yīng)（complete hematological response，CHR）患者人數(shù)進(jìn)行觀察。完全血液學(xué)反應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)為在無施行靜脈穿刺術(shù)的情況下紅細(xì)胞體積低于45%，白細(xì)胞計數(shù)與血小板計數(shù)正常，脾臟大小正常，無血栓。試驗結(jié)果顯示，有61%的受試者可獲得完全血液學(xué)反應(yīng)。

Besremi的不良反應(yīng)主要有肝酶水平升高、白細(xì)胞減少、血小板減少、關(guān)節(jié)疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛、流感樣癥狀、尿道感染、抑郁、短暫性腦缺血等。

α干擾素類藥物（Besremi 屬此類型）可引發(fā)（或?qū)е虑闆r惡化）神經(jīng)精神性疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染性疾病，并可引發(fā)致命性并發(fā)癥。對α干擾素類藥物過敏的患者、有嚴(yán)重精神疾病或相關(guān)病史的患者、有免疫抑制的器官移植者、有自身免疫性疾病或相關(guān)病史的患者以及肝病患者禁用Besremi。此外Besremi會影響胎兒發(fā)育，孕婦禁用。

Besremi的研發(fā)商為臺灣藥華醫(yī)藥股份有限公司（PharmaEssentia Corporation）。另據(jù)消息，Besremi早在2019年2月即已在歐盟獲得批準(zhǔn)。