11個孤兒藥臨床試驗研究項目獲美國FDA資助

美國FDA 于2021 年10 月14 日宣布撥款總額超過2 500 萬美元用于在未來4 年內資助11 個在研孤兒藥（用于治療或診斷罕見病的藥物）開展臨床試驗研究。

FDA的“孤兒產品臨床試驗資助計劃”（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）創始于1983年，由美國國會撥款設立。2021 財政年度FDA“孤兒產品臨床試驗資助計劃”共有11 個項目獲得資助，數量較2020 年（6 項）增加近一倍。這11個項目具體名單如下（以受資助單位名稱的英文字母為序）：

（1）S48168（ARM210）用于治療1 型兒茶酚胺敏感性多形性室性心動過速（CPVT1）的2 期臨床試驗研究（Phase 2 study of S48168（ARM210）for the treatment of catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia type 1（CPVT1））；研究機構：紐約州阿茲利（Ardsley）市Armgo制藥公司；資助金額：100萬美元；資助時間：2年。

（2）RELiZORB 用于治療短腸綜合征的3 期臨床試驗研究（Phase 3 study of RELiZORB for the treatment of short bowel syndrome）；研究機構：馬薩諸塞州波士頓兒童醫院；資助金額：270萬美元；資助時間：4年。

（3）FCⅩ-007（轉基因人自體真皮成纖維細胞）用于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥3 期臨床試驗研究（Phase 3 study of FCⅩ-007（genetically modified autologous human dermal fibroblasts）for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa）；研究機構：賓夕法尼亞州Castle Creek生物科學公司；資助金額：180萬美元；資助時間：4年。

（4）西羅莫司用于結節性硬化癥患者預防癲癇發作2b 期臨床試驗研究（Phase 2b study of sirolimus for the prevention of epilepsy in patients with tuberous sclerosis complex）；研究機構：俄亥俄州辛辛那提兒童醫院醫學中心；資助金額：500萬美元；資助時間：4年。

（5）阿巴西普用于治療普通變異性免疫缺陷病合并間質性肺病（ABCVILD）2 期臨床試驗研究（Phase 2 study of abatacept for the treatment of common variable immunodeficiency with interstitial lung disease（ABCVILD））；研究機構：俄亥俄州辛辛那提兒童醫院醫學中心；資助金額：310萬美元；資助時間：4年。

（6）靶向CMV抗原多肽疫苗用于治療兒童新發高級別膠質瘤、彌漫性內生性腦橋膠質瘤及復發性髓母細胞瘤2期臨床試驗研究（Phase 2 study of peptide vaccine targeting CMV antigen for the treatment of newly diagnosed pediatric highgrade glioma and diffuse intrinsic pontine glioma and recurrent medulloblastoma）；研究機構：北卡羅來那州杜克大學；資助金額：180萬美元；資助時間：4年。

（7）口服西米替丁用于治療原卟啉病2期臨床試驗研究（Phase 2 study of oral cimetidine for the treatment of protoporphyrias）；研究機構：馬薩諸塞總醫院；資助金額：160萬美元；資助時間：4年。

（8）WSD0922-FU 用于治療高級別星形細胞瘤1 期臨床試驗研究（Phase 1 study of WSD0922-FU for the treatment of high-grade astrocytoma）；研究機構：明尼蘇達州羅徹期特梅奧診所；資助金額：100萬美元；資助時間：3年。

（9）自體間充質干細胞鞘內注射用于治療多系統萎縮2 期臨床試驗研究（Phase 2 study of intrathecally administered autologous mesenchymal stem cells for the treatment of multiple system atrophy）；研究機構：明尼蘇達州羅徹期特梅奧診所；資助金額：320萬美元；資助時間：4年。

（10）伐莫洛酮用于治療貝氏肌營養不良2a 期臨床試驗研究（Phase 2a study of vamorolone for the treatment of becker muscular dystrophy）；研究機構：Reveragen生物制藥公司；資助金額：120萬美元；資助時間：2年。

（11）二氯乙酸鹽用于治療多形性膠質母細胞瘤2A 期臨床試驗研究（Phase 2A trial of dichloroacetate for the treatment of glioblastoma multiforme）；研究機構：佛羅里達大學；資助金額：250萬美元；資助時間：4年。