美國FDA批準Rethymic用于治療小兒先天性無胸腺癥

美國FDA于2021年10月8日批準Enzyvant治療公司（Enzyvant Therapeutics，Inc.）研發的一種新的生物制品類藥物Rethymic 用于兒童治療先天性無胸腺癥（Congenital Athymia），這是一種罕見的免疫疾病。Rethymic也是美國FDA批準的首款胸腺組織產品。

先天性無胸腺癥又名DiGeorge 綜合征，患兒一出生就沒有胸腺。胸腺是人體的重要器官和組織，可以生產T細胞，在人體抗感染中起著關鍵作用。該病患兒通常在2歲以內就會因為不斷出現嚴重感染而死亡。

Rethymic為同種異體（來自捐贈者）胸腺組織，經過處理和培養后植入患者體內，以重建免疫功能，植入胸腺組織的數量因患者的情況而異。Rethymic 不可用于治療重癥聯合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency，SCID）。

Rethymic 的安全性和有效性在臨床研究中得到證實，在1993 年到2020 年間，共有105 名先天性無胸腺癥患兒（年齡為1 個月到16 歲）接受單次Rethymic 植入。結果表明參試的先天性無胸腺癥患兒的生存期得到了改善，大部分接受治療的患兒生存了至少2年，在接受Rethymic移植后存活過第一年的患兒通常能夠長期生存。Rethymic同時也降低了患者感染的頻率和嚴重程度。

Rethymic 最常見的不良反應有高血壓、細胞因子釋放綜合征（cytokine release syndrome）、低鎂血癥、皮疹、血小板減少癥和移植物抗宿主病。

由于Rethymic來源于人體組織，所以移植存在傳播傳染病的風險。不過通過有效的捐贈者篩查及嚴格的產品制作工序，傳播傳染病的風險極低，但也不可能完全消除。

患者植入Rethymic重塑免疫功能的過程需耗時6 個月及以上，所以在患者免疫功能再造成功之前必須采取嚴格的措施預防感染，一旦發生感染醫護人員應及時進行治療處理。