日本罕見病患者政策支援體系分析及對中國的啟示

張瑤，馬愛霞

(中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院，江蘇南京211198)

罕見病(rare diseases)又稱孤兒病，是指發(fā)病率極低、受其影響的總?cè)丝跀?shù)極少的疾病，其特點(diǎn)是種類繁多,主要由遺傳因素導(dǎo)致、診斷困難、病情嚴(yán)重、可治愈性低、治療費(fèi)用昂貴等，通常由于人體自身基因突變引起。目前全球各國對罕見病并沒有一致的定義，但近年來醫(yī)療資源的公平性日益受到重視，罕見病群體的醫(yī)療需求也越來越受到關(guān)注。根據(jù)美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，全世界已知的罕見病約有8 000 種，影響的人口約占世界人口的6%～8%，其中只有不到10%的疾病已經(jīng)被批準(zhǔn)的治療藥物[1]。雖然某種罕見病的患者數(shù)量有限，但罕見病的種類繁多，仍然會影響到很大一部分人。而罕見病嚴(yán)重威脅生命，影響患者的生活質(zhì)量，給患者及其家庭甚至社會帶來沉重的負(fù)擔(dān)。目前，我國的醫(yī)療衛(wèi)生政策對罕見病患者的關(guān)懷也越來越多。2018 年5 月，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定并公布了《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病。這是國家首次以疾病目錄的形式對罕見病進(jìn)行定義，為我國罕見病的診斷和預(yù)防提供了依據(jù)。但目前各省對罕見病報銷的醫(yī)保政策差異較大，有些使用大病醫(yī)保，有些使用罕見病特殊報銷政策，報銷封頂線達(dá)到五六十萬，而一些地區(qū)的報銷政策仍然與普通門診患者一樣，且目前的醫(yī)療系統(tǒng)對罕見病人的護(hù)理和關(guān)懷仍然處于起步階段，為了提升罕見病群體生命質(zhì)量，減輕罕見病家庭護(hù)理和照顧負(fù)擔(dān)，減少社會生產(chǎn)損失，促進(jìn)醫(yī)療公平性[2]，本文將對日本罕見病患者政策支援體系進(jìn)行全面剖析，并給出建議，以期為我國的罕見病關(guān)懷政策的制定提供參考。

迄今為止，國內(nèi)已有少數(shù)文獻(xiàn)對日本罕見病患者支援體系中的某條，主要是涉及藥物研發(fā)支援政策的部分政策做過簡單介紹，并將其與日本罕見病報銷政策的大概念混雜在一起，但并沒有對其中全貌和適用條件給出詳細(xì)說明，沒有形成清晰完整的體系，且多從罕見病報銷角度與其他歐美國家政策進(jìn)行橫向粗略對比，簡單羅列幾項條款，沒有文獻(xiàn)涉及日本罕見病患者支援政策體系，也沒有文獻(xiàn)對其進(jìn)行深入分析。目前全球HTA 評價已經(jīng)越來越強(qiáng)調(diào)公平性，除了醫(yī)保政策給予的影響，對患者群體的關(guān)懷政策也是提升患者生命質(zhì)量和促進(jìn)醫(yī)療系統(tǒng)完善的重要部分，日本作為一個全民醫(yī)保基本覆蓋、藥品價格國家介入的福利制度相對完善的國家，與我國文化習(xí)俗也多有相似，全面地研究日本的罕見病患者支援制度，對我國的罕見病醫(yī)療系統(tǒng)的提升和完善有一定的參考價值。

1 日本罕見病患者政策支援體系概述

日本罕見病患者的支援政策也并非具有完整體系，而是僅有罕見病用藥的支持政策和患者直接醫(yī)療成本的報銷。日本罕見病患者完整的支援體系構(gòu)建的起始是2013 年社會保障制度改革國民會議報告書中提出的報告《為日本后世留下堅實的社會保障制度的實現(xiàn)途徑》中在第2 部社會保障的4個領(lǐng)域改革中第3 點(diǎn)提及的罕見病保障體系的改革，并首次提到通過社會福利的方式保障罕見病患者醫(yī)療公平性和社會權(quán)益[3]。并在此基礎(chǔ)上于2012年2月提出《難治疾病患者醫(yī)療法案》（《難病の患者に対する醫(yī)療等に関する法律案》）。基于后續(xù)的多項改革法案，逐步形成了現(xiàn)在的罕見病患者政策支援體系，主要由3大方面構(gòu)成：①罕見病醫(yī)療技術(shù)和診療水平的提升；②罕見病患者資金支持；③社會福利保障體系。本文將其總結(jié)在表1。考慮到中日國情的差異和本文的選題，本文闡述的重點(diǎn)將不放在醫(yī)療基礎(chǔ)設(shè)施的建設(shè)上，而是制度體系的介紹上。

2 厚生勞動省罕見病用藥研發(fā)支援政策

2.1 政策背景及概況

這條政策在國內(nèi)多篇介紹國外政策的科普性質(zhì)文獻(xiàn)中都有所涉及，但介紹都較為粗略，使用條件也沒有說明。1972 年，厚生勞動省提出“難病”概念，并將罕見病列入其中[4]，并在2015年將此概念細(xì)化至4 類疾病，實行《難病患者醫(yī)療保障法》。這4類疾病包括：①發(fā)病機(jī)制不明的疾病；②治療方法或金標(biāo)準(zhǔn)尚未確立的疾病；③罕見病；④需要進(jìn)行長期療養(yǎng)且不可治愈的少見疾病。基于此條保障法，日本厚生勞動省制定了罕見病用藥研發(fā)支援政策，并對其逐步完善。根據(jù)厚生勞動省規(guī)定，日本對罕見病的定義是國內(nèi)患病人數(shù)不超過5萬人的疾病[5]。基于此定義，2013年日本藥事法（平成25年法律第84 號，平成為日本天皇年號，日本法律頒布時標(biāo)準(zhǔn)名稱以日本年號紀(jì)年。平成25 年相當(dāng)于公元2013年）和日本《藥品醫(yī)療器械法》第77-2條的規(guī)定創(chuàng)設(shè)罕見病用藥研發(fā)支援制度。這條制度下包含的具體支援措施也分為5 種：①直接給予研發(fā)補(bǔ)貼（日文稱為“助成金制度”）。為了降低開發(fā)孤兒藥、孤兒病醫(yī)療設(shè)備等研發(fā)成本，企業(yè)通過申報直接獲得資金補(bǔ)助。研發(fā)補(bǔ)助通常由日本國家生物醫(yī)藥研究所（National Institutes of Biomedical Innovation，Health and Nutrition，NIBIOHN）資助，費(fèi)用不超過該孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，資助期3 年[6]；②厚生勞動省對藥品或器械的研發(fā)進(jìn)行指導(dǎo)和提供咨詢。厚生勞動省藥品醫(yī)療器械廳及藥事保健營養(yǎng)研究所可對孤兒藥和孤兒病相關(guān)醫(yī)療器械的研究和開發(fā)提供指導(dǎo)建議。此外，臨床試驗等環(huán)節(jié)的手續(xù)費(fèi)比普通藥品的研發(fā)相比都有所降低；③稅收減免。孤兒藥及相關(guān)醫(yī)療器械等產(chǎn)品的研發(fā)費(fèi)用總額（不含前述的已受到補(bǔ)助的部分），在獲得厚生勞動省或衛(wèi)生營養(yǎng)研究所補(bǔ)助資格期間進(jìn)行的研發(fā)活動，其費(fèi)用在計稅時享受20%稅收優(yōu)惠；④優(yōu)先審查制度。包括審查順序的提前和藥品綜合審評期的縮短。以目前最新實施的2016年的規(guī)定看，首先在審查順序上孤兒藥的審查總是優(yōu)先于同期申報的其他藥物。同時，孤兒藥平均綜合審評期9個月，通常藥品為12個月；用于罕見病相關(guān)的醫(yī)療器械審評為10個月，其他種類醫(yī)療器械平均為14個月[7]。此外，審批費(fèi)用可以獲得減免。⑤延長專利期。符合政策支援制度的孤兒藥的專利獨(dú)占期可延長最長10年（通常為8年）。

表1 日本罕見病患者支援政策體系表Table 1 Support policy system for patients with rare diseases in Japan

2.2 政策適用對象

根據(jù)日本厚生大臣孤兒藥評價基準(zhǔn)（日本2015年《薬食発0401 第11 號》[8]），可以接受研發(fā)政策優(yōu)惠的孤兒藥研發(fā)必須符合3 個條件：①國內(nèi)患病人數(shù)小于5 萬人。如果該藥物沒有用于常見罕見病，則有必要根據(jù)厚生勞動省的研究項目和著名學(xué)術(shù)團(tuán)體的調(diào)查結(jié)果來估計患者人數(shù)。但很多情況下，企業(yè)對患者的數(shù)量調(diào)查不充分，無法給出可靠的患者數(shù)量。這種情況下企業(yè)需要根據(jù)統(tǒng)計學(xué)方法估算患者數(shù)量，以證明目前研發(fā)針對的病種確實屬于罕見病。考慮到目前出現(xiàn)的罕見病治病原因尚不清楚，且種類眾多，日本對于罕見病的定義特別設(shè)立“規(guī)定疑難病種探討委員會”（日文稱：指定難病檢討委員會），負(fù)責(zé)研究罕見病的病種和定義。企業(yè)需與委員會進(jìn)行協(xié)商，并提供足夠的證據(jù)供其審核[9]。②醫(yī)療上需求性較高、目前臨床沒有可用藥的情況。其中具體包含2 種情況：一種是對于該種罕見病沒有其他合適的藥品、醫(yī)療器械或其他醫(yī)學(xué)產(chǎn)品或一線治療方案。二是企業(yè)預(yù)計研發(fā)的這款產(chǎn)品預(yù)計將比現(xiàn)有的藥物、醫(yī)療設(shè)備或其他醫(yī)療產(chǎn)品明顯更有有效性或安全性。③病理較為明確，藥品研發(fā)完成的可能性較高。在這個環(huán)節(jié)厚生勞動省相關(guān)部門在批準(zhǔn)環(huán)節(jié)將進(jìn)行倫理審查。

2.3 申報流程

在具體的申報流程上，厚生勞動省將具體的對接和審核過程分散到另外2個獨(dú)立非營利性法人機(jī)構(gòu)，藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)和國家生物醫(yī)藥研究所，與其達(dá)成合作關(guān)系，并與申報企業(yè)進(jìn)行對接，詳見圖1。上述提及的支援政策的幾個方面通過藥品研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)向日本厚生勞動省提出申請，厚生勞動省將審核和收集信息的工作交給2 個合作機(jī)構(gòu)，合作機(jī)構(gòu)對藥企提交的申請材料進(jìn)行審核，向厚生勞動省報備，并直接與藥企進(jìn)行對接，提供建議和幫助。對于研究補(bǔ)貼的發(fā)放，國家生物醫(yī)藥研究所對藥企提交的材料進(jìn)行審核以確保其資質(zhì)，藥企直接向厚生勞動省提出發(fā)放補(bǔ)貼要求，厚生勞動省與生物醫(yī)藥研究所進(jìn)行咨詢和商議，將補(bǔ)貼資金發(fā)放給生物醫(yī)藥研究所，由研究所與企業(yè)進(jìn)行對接，發(fā)放給企業(yè)并進(jìn)行后續(xù)研發(fā)資金使用額度的認(rèn)定等工作。

圖1 罕見病用藥研發(fā)支援政策流程圖Figure 1 Flow chart of R&D support policy of drugs for rare diseases

3 日本罕見病患者支援政策

3.1 指定難病醫(yī)療給付制度

3.1.1 政策情況概述

根據(jù)上述已提及的日本《難病法》及日本藥事法規(guī)定范圍內(nèi)的罕見病病人享受厚生勞動省的醫(yī)療資金支援。符合條件的罕見病患者，治療產(chǎn)生的費(fèi)用，包括因該病引起相關(guān)其他疾病和部分護(hù)理費(fèi)用，在縣政府（日本的縣級行政單位相當(dāng)于中國省級，縣的下一級行政單位為市，與中國的市級別基本相同）指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以接受專業(yè)的罕見病醫(yī)療服務(wù)并獲得部分費(fèi)用的報銷。患者在申請醫(yī)療資金支持時需符合3 個條件：①病種在日本藥事法規(guī)定的罕見病范圍內(nèi)，即患者數(shù)量少于5 萬人或患病率小于0.1%人的疾病。②若要在某縣獲得當(dāng)?shù)叵鄳?yīng)的資金支援，需在當(dāng)?shù)負(fù)碛芯用裆矸莸怯浐妥裕喈?dāng)于我國的戶籍制度。同時需擁有個人負(fù)擔(dān)月額上限管理票（相當(dāng)于每月發(fā)生的醫(yī)療費(fèi)用報銷的上限認(rèn)定證，下一部分將進(jìn)行詳細(xì)闡述）。③患者進(jìn)行診療時的病歷信息或診斷書（日本稱臨床調(diào)查個人票）登記的內(nèi)容需符合厚生勞動省及相關(guān)機(jī)構(gòu)承認(rèn)的信息登記方式及內(nèi)容，以防止不正當(dāng)?shù)尼t(yī)療獲益。資金支援政策基本內(nèi)容如下[10]：

（1）發(fā)生醫(yī)療費(fèi)用時，患者自付比為20%。在新版《難病法》實行之前，罕見病患者的醫(yī)保自付比為30%。2018年之后自付比一律降為20%。

（2）報銷內(nèi)容包括2個方面，一是醫(yī)院診療帶來的成本，二是罕見病護(hù)理帶來的成本。前一部分具體包含罕見病用藥費(fèi)用、門診患者的門診就診費(fèi)用、住院費(fèi)、訪問看護(hù)費(fèi)等。其中訪問看護(hù)費(fèi)是一個特殊的概念。日本罕見病患者居家療養(yǎng)期間可以向所在地區(qū)的訪問看護(hù)站進(jìn)行申請，站點(diǎn)會派出護(hù)理師、理學(xué)療養(yǎng)師等專業(yè)人士對罕見病患者進(jìn)行上門醫(yī)療護(hù)理和診療服務(wù)，這個過程中產(chǎn)生的費(fèi)用也計入直接醫(yī)療成本，稱為訪問看護(hù)費(fèi)[11]。訪問看護(hù)費(fèi)因為涉及到上門診療和護(hù)理兩大部分，因此在醫(yī)院診療成本和護(hù)理成本中都有包含，報銷時以實際發(fā)生的數(shù)額和項目為準(zhǔn)，均需醫(yī)生進(jìn)行登記。故后一部分的罕見病護(hù)理成本主要包括訪問看護(hù)成本，上門復(fù)健服務(wù)、居家療養(yǎng)指導(dǎo)服務(wù)、居家療養(yǎng)設(shè)施使用的費(fèi)用等。如果費(fèi)用發(fā)生在不同的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，均會在診斷書上進(jìn)行登記，算入總限額。

3.1.2 患者自付限額問題

如表2所示，表中為在日本各縣患者資金支援制度官網(wǎng)上得到的月度報銷限額的中位數(shù)，均以2020年11月平均匯率換算成人民幣。此外，每月負(fù)擔(dān)上限額度的標(biāo)準(zhǔn)有3個特例，均在診斷書上有標(biāo)注，供醫(yī)生對患者進(jìn)行診斷和復(fù)診時勾選。①家用人工呼吸機(jī)的月度負(fù)擔(dān)上限是1 000円（各縣公布額度中位數(shù)），約合人民幣64元，超出的部分將由醫(yī)保全額承擔(dān)。②重度罕見病患者長期高額的情況。高額的界定標(biāo)準(zhǔn)是，1年中有6個月以上月均總醫(yī)療費(fèi)用超過5萬円（人民幣3 200元）的患者，提交額外申請，經(jīng)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)和縣政府認(rèn)定通過后，患者月度自付上限由1 萬円（人民幣640 元）下調(diào)為5 000 円（人民幣320 元）。③輕度罕見病患者高額治療特例，指在過去的1年時間內(nèi)，有3個月以上治療費(fèi)用超過33 330円（約合人民幣2 134 元）的被診斷為輕度的罕見病患者，自付上限處理同第2種情況。同時，由于厚生勞動省新規(guī)定，在2015年前認(rèn)定的罕見病患者住院時的伙食費(fèi)等全額自行承擔(dān)，2015 年后認(rèn)定的罕見病患者自行承擔(dān)其中的1/2，剩下的予以報銷[12]。

表2 日本罕見病患者資金支援制度報銷限額表Table 2 Reimbursement limits of the funding system for rare disease patients in Japan

3.1.3 申請流程

如圖2 所示，患者在縣政府指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)，醫(yī)生為患者開具診斷書，其中包括患者罕見病的嚴(yán)重程度，需進(jìn)行的醫(yī)療服務(wù)項目等，均按照厚生勞動省官方給定的診斷書模板下載并填寫必要事項供指定難病審查會審核。患者憑診斷書，加上前述的其他必要文件，如家庭成員或自身的納稅證明、居民身份認(rèn)定等，向所在的市政府提出申請，市政府在收到申請后提交給縣政府，并由縣政府下屬的指定難病審查會進(jìn)行審核，審核通過后出具享受該政策的資格認(rèn)定，患者憑此認(rèn)定書和月度自付費(fèi)用管理表（日文名：自己負(fù)擔(dān)上限額管理票）在月末進(jìn)行申報。在月度自付費(fèi)用管理表中記錄患者在這個月內(nèi)發(fā)生的每一筆罕見病醫(yī)療服務(wù)相關(guān)的費(fèi)用，并蓋有醫(yī)生的簽名圖章，以管理本月患者發(fā)生的醫(yī)療費(fèi)用額度。根據(jù)日本2019 年上半年罕見病相關(guān)社會調(diào)查，從患者提出申請到報銷費(fèi)用的發(fā)放平均需要3個月左右，發(fā)放效率較高[13]。

3.2 罕見病高額療養(yǎng)費(fèi)制度

日本罕見病高額療養(yǎng)費(fèi)制度始于2017年，指對于醫(yī)療費(fèi)用超過限額的中重度罕見病患者，為避免其家庭的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)過重而制定的高額醫(yī)療費(fèi)用制度，即罕見病患者當(dāng)月在醫(yī)療機(jī)構(gòu)或藥店自付的醫(yī)療費(fèi)用超過最高限額時，多支付的金額可以報銷。這里值得注意的是，高額療養(yǎng)費(fèi)制度和上文已經(jīng)闡述過的指定難病醫(yī)療給付制度不同的是，高額療養(yǎng)費(fèi)針對的是罕見病患者在自身除罕見病之外發(fā)生的醫(yī)療成本（包括藥費(fèi)）超過一定支付限額時給與報銷的制度，而指定難病醫(yī)療給付制度指患者自身所患罕見病在厚生勞動省經(jīng)研究后承認(rèn)的罕見病名單上[14]，因為醫(yī)治該種罕見病及罕見病造成的其他相關(guān)醫(yī)療問題時發(fā)生的醫(yī)療費(fèi)用在自付一定限額后的其他部分予以報銷的政策。

圖2 指定難病醫(yī)療給付制度流程圖Figure 2 Flow chart of medical payment for designated intractable diseases in Japan

根據(jù)日本厚生勞動省2017 年8 月起的政策規(guī)定，最高額度根據(jù)年齡和收入確定，分為2 種情況，70 歲及以上和69 歲及以下，表3[15-16]中詳細(xì)總結(jié)了70 歲及以上的情況，69 歲以下除額度外沒有不同，因為篇幅限制本文不再贅述，僅對70歲及以上的情況進(jìn)行舉例說明。由于注明匯率換算的過程較為繁瑣，故表格中直接列出人民幣數(shù)值。其中涉及一個重要概念：“多次滿足”（日文稱：多數(shù)該當(dāng)）。指罕見病患者在過去一年內(nèi)若有3個月及以上發(fā)生自付費(fèi)用高于規(guī)定的封頂線的情況，從下一個月起，自付封頂線會降低的情況。高額療養(yǎng)費(fèi)制度的累計同樣按月計算，根據(jù)患者及其家庭成員的每月總收入劃定不同的自付限額段，患者本人和其家庭成員的醫(yī)療費(fèi)用均計入總醫(yī)療費(fèi)用內(nèi)。在計算上采用一個基礎(chǔ)值加上總醫(yī)療費(fèi)用減去一個固定值乘以百分之一的總和作為自付上限。對于滿足前一年有3個月醫(yī)療費(fèi)用超過自身計算的自付限額的患者，從次年起直接采用“多次滿足”情況下的上限額，期限為1年，1年后恢復(fù)原上限值。

3.3 其他罕見病治療支援政策

除了上述2 條主要的罕見病患者報銷政策外，日本還有其他罕見病患者支援政策，如身心殘障患者福利金，每月由患者所在的區(qū)政府負(fù)責(zé)發(fā)放。申請前患者需提供相應(yīng)級別的身心殘障證明，級別不同發(fā)放的金額也不一樣。同時，政府對患有精神疾病的罕見病人士提供心理治療服務(wù)。此外，對于長時間住院治療的罕見病患者，可以向省政府申請?zhí)貏e補(bǔ)助[17]。由于日本每個縣的具體規(guī)定和實施情況不同，這里僅作簡要介紹。

4 罕見病患者社會支援服務(wù)

主要包括罕見病患者就業(yè)支持和罕見病人的護(hù)理服務(wù)。指患病程度較輕的罕見病人可以通過與所在社區(qū)的就業(yè)介紹機(jī)構(gòu)進(jìn)行電話會談或前往機(jī)構(gòu)面談，通過介紹機(jī)構(gòu)的職員詳細(xì)了解病情后，介紹其從事一些對每月考勤要求相對寬松，就業(yè)壓力較小的崗位，讓罕見病人在一定范圍內(nèi)實現(xiàn)自身的社會價值，但這些崗位在日本每個縣的數(shù)目和市場需求均不一樣，各縣約談的規(guī)定和具體實施情況也不同[18]。社會護(hù)理服務(wù)包含的項目較為零碎，主要包括幾個方面，一是罕見病人的家庭清潔，如床單被褥的換洗。二是罕見病人的儀容形象打理，如每月理發(fā)服務(wù)，每月10次上門協(xié)助淋浴等。三是對于有特殊護(hù)理需求的患者，如需要定期更換紙尿布等的患者，提供每年固定的特殊護(hù)理服務(wù)補(bǔ)助，及購買護(hù)理用品的資金[19-20]。

表3 日本70歲以上罕見病患者高額療養(yǎng)費(fèi)制度表Table 3 Payment system for rare disease patients over 70 years old with high medical expenses in Japan

5 討論及啟示

目前我國的罕見病患者政策支援體系尚未建立，部分罕見病人由于醫(yī)療水平和醫(yī)療認(rèn)知有限，及自身經(jīng)濟(jì)條件有限而選擇不治療，也有相當(dāng)一部分患者選擇了成本相對較低，但對病情控制作用較小的治療方案，自身疾病得不到有效治療，給患者和其家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān)。但是在借鑒他國的成功經(jīng)驗前，首先要分析我國當(dāng)前的罕見病醫(yī)療水平和醫(yī)療基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)狀況，對他國罕見病政策支持體系要全面的學(xué)習(xí)，了解各國政策體系建立的醫(yī)療背景前提，在我國自身實施改革時則應(yīng)該充分考慮我國國情，取各國之所長。比如，日本是一個老齡化問題非常嚴(yán)重的國家，其自身對于老年人社會護(hù)理服務(wù)體系的構(gòu)建已有多年的經(jīng)驗，專科學(xué)校有成熟的專業(yè)護(hù)理人員培訓(xùn)體系，從高中開始就對該專業(yè)進(jìn)行定向招生和培養(yǎng)，這些都是目前我國不具備的醫(yī)療條件。除了專業(yè)人員的培訓(xùn)外，我國人口基數(shù)大，醫(yī)療資源消耗體量大，醫(yī)療機(jī)構(gòu)分布不均，能提供的醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量也相差巨大，且老齡化問題在近年來也初見端倪。在養(yǎng)老制度尚不健全，醫(yī)保基金滿足的主要是基本醫(yī)療需求的當(dāng)今社會，想要實施日本這種體系化的罕見病患者報銷制度，還有很長的一段路要走。

但也并非沒有可以借鑒和學(xué)習(xí)的地方，如日文罕見病診療的報銷體系、醫(yī)師隊伍的培訓(xùn)、報銷指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)生開具診斷證明、省政府進(jìn)行審核和復(fù)查、患者提供診斷書、醫(yī)療消費(fèi)記錄表等流程，既能保障患者權(quán)益，也能盡可能減少騙取醫(yī)療基金等行為，高額療養(yǎng)制度為患者及其家庭成員的醫(yī)療服務(wù)提供了一定的保障，減輕罕見病患者家庭負(fù)擔(dān)。這些都是我國在政策制定時值得學(xué)習(xí)的地方。