光遺傳療法可恢復部分視力

英國《自然·醫學》雜志5月24日發表的一項醫學案例研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性（RP）的盲人患者，在接受一種全新光遺傳學療法后，成功恢復了部分視力。這是對神經退行性疾病患者進行光遺傳療法獲得功能恢復的首次報道。

視網膜色素變性是一種進行性、遺傳性、營養不良性的神經退行性眼病，會破壞視網膜的感光細胞，可能導致完全失明。除了針對發病早期起效的基因替代療法外，目前尚無其它療法被批準用于治療。

光遺傳療法是先對特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產生響應，再利用光脈沖“控制”這些細胞。美國匹茲堡大學研究人員約瑟·薩赫爾、波頓特·羅斯卡及其同事，此次描述了一項仍在進行的1/2a期研究的初步結果。研究中，他們將編碼了光遺傳學感受器“ChrimsonR”的腺相關病毒載體用于協助基因療法，隨后注射到一位58歲盲人男性視網膜色素變性患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝觀看的圖像，并將這些圖像轉換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網膜上，從而在視覺任務中激活被改造的細胞。

研究顯示，患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護目鏡治療后可通過眼睛觀看來識別、計數、定位、觸摸不同的物體。（摘自《現代家庭報》）