120萬元一針的抗癌“神藥”你了解嗎

王拓

前不久，四川省腫瘤醫院為一名癌癥患者實施了嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T細胞治療）。此前，這種120萬元一針的抗癌“神藥”在網絡引起熱議。

患者經治療后順利出院，與治療團隊保持密切聯系

近日，在四川省腫瘤醫院腫瘤內科病房內，院長林桐榆正在給57歲的彭女士及其丈夫交代出院注意事項：“這次治療效果很好，但出院后也不可掉以輕心，要定期復查。如果有任何不舒服，立即給我打電話。”

患者到底發生了什么，讓林桐榆教授如此關注？這是因為，彭女士是全國首批、四川省腫瘤醫院首例CAR-T細胞治療的患者，也是整個西南地區的第一例。患者彭女士，廣州人，2019年12月出現無明顯誘因的全身水腫。2020年1月在廣州被診斷為彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。2020年6月完成第一輪治療，但是當年年底便出現了疾病復發。隨后彭女士輾轉到北京等幾個城市，最后找到了林桐榆教授。

林教授細致地了解了彭女士的發病和治療過程，詳細查看她的病歷和檢驗報告，召集相關學科進行會診，隨即為她制訂治療方案。經過幾個月的治療，彭女士的狀況明顯好轉。

2021年8月，彭女士來到四川省腫瘤醫院繼續住院治療。9月，彭女士接受骨髓復查，結果顯示骨髓穿刺涂片、骨髓活檢和骨骼流式細胞學檢查均未見確切腫瘤細胞，療效評價：完全緩解。此時，適逢CAR-T產品上市，林教授在全面評估患者的狀況后，認為彭女士適合接受CAR-T細胞治療，于是同她和家人進行了詳細的介紹。

按照CAR-T細胞治療流程，彭女士先后接受了單采、預處理、回輸CAR-T細胞等。經過2周的院內嚴密監測護理后，終于順利出院，且在住院期間沒有發生細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經相關毒性（ICANS）。目前處于院外隨訪階段，林教授治療團隊隨時和彭女士保持密切聯系，指導其隨診和不良反應處理。

120萬元一針，專家預測會逐步降價

CAR-T細胞免疫療法屬于免疫治療的一種，其獨特的作用機制為腫瘤治療帶來巨大的變革，推進了腫瘤治療的進展。

自2017年美國FDA批準CAR-T上市，CAR-T陸續用于復發或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）、復發或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）、復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）以及復發或難治性多發性骨髓瘤等淋巴造血系統腫瘤。2021年，中國CAR-T細胞治療產品也獲批上市。

世界上第一例接受CAR-T治療的白血病患兒艾米麗，直到9年后的今天仍然健康、未復發，她的疾病其實已經達到治愈的標準。

雖然社會各界對CAR-T降價抱有熱切期望，但作為業內知名專家的華中科技大學醫學院附屬同濟醫院周劍峰教授認為：“從最早的分子靶向藥到最新的PD-1，任何一種創新療法在剛誕生時，都是非常貴的。”此前，周劍峰教授團隊完成了首例國產CAR-T腫瘤治療。

這其中有多方面原因，其一在于研發費用高。目前國內申辦方開展臨床實驗的成本為每位患者150萬～200萬元;同時，專利研發的前期投入、藥品的知識產權費用等都很高。

另一方面，CAR-T與以往的抗癌藥不同，“它是一種‘活’的藥”。周劍峰教授特別指出，“整個生產過程包括38個步驟，本身的生產成本也很高”。他同時也預測，隨著技術和工藝進步，所謂“天價抗癌藥”的價格會逐步下降。

對普通患者來說，又該如何負擔如此高昂的藥費呢？周劍峰教授介紹，目前國內各大醫院正在開展多項相關藥品的臨床試驗，開放征集患者，符合條件的患者均有機會免費申請這些臨床試驗療法，也可以獲得相當的治療效果。

林桐榆教授的患者接受CAR-T治療并順利出院，意味著四川省腫瘤醫院作為國內第一批開出CAR-T臨床處方的醫院，率先步入了全國開展CAR-T細胞治療的行列，并將CAR-T療法應用于臨床治療。