45種罕見病用藥納入國家醫保藥品目錄

罕見病，顧名思義就是比較罕見的病。中國罕見病聯盟數據顯示，我國人口基數大，各類罕見病患者占比雖小但合計絕對數已達2000多萬，每年新增患者超過20萬人。“月亮孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”這些看起來美麗的別稱，其實是白化病、成骨不全癥、大皰性表皮松解癥等罕見病，也是超2000萬患者背后的家庭難以承受的負擔。

近年來，罕見病患者越來越受到社會各界關注，有關部門大力支持罕見病防治與保障工作，加強罕見病研究、診療和藥品研發供應，完善罕見病醫療保障體系。國家藥監局副局長黃果表示，國家藥監局持續深化藥品審評審批制度改革，支持罕見病用藥研發創新，已累計批準60余種罕見病用藥上市，數量和速度都在快速增加。

針對罕見病藥少藥貴的問題，國家醫保藥品目錄調整多年來持續發力，目前已將26種罕見病的45種用藥納入醫保。比如在2021年國家醫保藥品目錄調整中，曾經每針70萬元的“天價”救命藥——諾西那生鈉注射液經醫保談判后，以3萬余元被納入醫保。

據介紹，下一步，我國將不斷探索完善罕見病用藥保障機制，持續推進國家醫保藥品目錄調整，完善談判藥品配備機制，同時加強政策銜接，發揮基本醫保、大病保險、醫療救助的多重保障功能，努力為罕見病患者提供更好保障。