美國FDA公布《罕見神經退行性疾病（含漸凍癥ALS）行動計劃》

美國FDA于2022年6月23日公布了一項《罕見神經退行性疾?。ê瑵u凍癥ALS）行動計劃》（Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases including Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），該戰略計劃為期 5年，將大力促進安全有效的罕見神經退行性疾病相關醫療產品研發，為患者獲取最新治療手段提供便利，以延長患者的壽命，改善生活質量。

行動計劃的要點主要包括：在2022財政年度成立FDA罕見神經退行性疾病特別工作組；在2022財政年度在公私部門之音建立罕見神經退行性疾病伙伴關系；在2022—2026財政年度建立罕見神經退行性疾病科學戰略；發揮FDA在相關藥品審批等方面的監管作用。

《罕見神經退行性疾?。ê瑵u凍癥ALS）行動計劃》中專門有一項“漸凍癥科學戰略”（The ALS Science Strategy），主要內容是加強漸凍癥發病機制與自然史相關研究、為漸凍癥患者獲取最新治療藥物及參與臨床試驗提供便利、加強臨床試驗基礎設施建設，降低治療漸凍癥新藥研發的成本及縮短新藥研發時間等。

《罕見神經退行性疾?。ê瑵u凍癥ALS）行動計劃》的推出，也是貫徹美國《漸凍癥法》（Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act，簡稱"ACT for ALS"，2021年12月23日正式生效）的重要舉措。

（來源：美國FDA政府公告，2022-06-23 夏訓明編譯）