我國醫療器械可及性制度現狀分析與展望*

李 晶

（國家藥品監督管理局高級研修學院，北京 100073）

可及性是描述公共衛生服務發達程度常用概念，常用于藥品醫療器械產品、殘疾人福利、養老保險、社會護理等衛生服務機制的研究中，以形容獲取這些產品或服務的難易程度［1-5］。醫療器械的可及性，是指人們在一定的物質條件下可以方便、快捷、經濟地獲取到所需的醫療器械。目前以日常情況下藥品可及性的研究居多，如孫琪等［6］、許淑紅等［7］從政策層面提出了提升兒童用藥可及性的建議；鄭秉文等［8］系統梳理了國內罕見病用藥保障政策及實踐經驗；陳紅斗等［9］分析了抗腫瘤藥物的可及性和應用，發現醫療器械可及性相關研究偏少。然而在突發公共衛生事件或存在其他嚴重威脅公眾健康的緊急事件時，醫療器械可及性的制度儲備顯得尤其重要［10］。本研究中在分析我國醫療器械可及性制度建設進展的基礎上，探討了在突發公共衛生事件或存在其他嚴重威脅公眾健康的緊急事件等特殊情形下實現醫療器械可及性的問題，并對其制度的完善和發展提出了建議。

1 我國醫療器械可及性制度

1.1 理論提出

“可及”已成為健全基本公共服務體系的核心目標［11］。2019 年實施的《藥品管理法》已在第三條中寫入“可及”，將其作為與“安全、有效”同等重要的目標。藥品可及性入法，實質上反映了藥品監管目標從僅強調“安全有效”到“可及可用與安全有效并重”的轉變。日常藥物的可及性與知識產權保護、藥價機制、消費者支付能力及供應鏈等因素均有關系［12］。但目前對于專利制度實現藥物可及性的作用仍有較大爭議［13］。有學者認為，“除專利制度之外，刑事司法審判制度、藥品注冊審批制度、醫療保險制度等配套制度均將在解決藥物可及性問題上發揮積極作用”［14］。對于醫療器械可及性，盡管目前尚無官方文件或法律法規的直接規定，但2021 年修訂實施的《醫療器械監督管理條例》（以下簡稱《條例》）已規定了與之相關的若干制度。

對于醫療器械的管理，《條例》第一條中有直接規定，“安全有效”一直是傳統的管理目標，并構建了確保該目標得以實現的法規體系和配套制度。隨著人們對健康需求的關注度越來越高，“安全有效”已不足以完全概括醫療器械的管理目標，需用“可及”加以補充?！翱杉啊笔菍Α鞍踩行А钡难永m和超越。“安全有效”更關注單個產品的質量和風險，為微觀目標?！翱杉啊备P注整個產業的量級和規模，為宏觀目標。一定的行業規模、充足的產品數量、合理的類別結構、快捷的配送系統是實現醫療器械可及性不可或缺的前提。我國醫療器械行業產業在經歷了前期的發展積累后，特別是在經歷了一些突發公共衛生事件的洗禮后，應進一步加強醫療器械可及性制度的建設。

1.2 影響因素

世界衛生組織曾將基本藥物的可及性定義為“患者或消費者能夠在合理的距離內方便地在醫療機構獲得，并在經濟上可負擔”，并指出影響公眾獲得藥品的4個因素是藥品的合理選擇與使用、可承受的藥品價格、持續的資金支持和可靠的供應體系［15］。在非緊急情形下，這些因素也會影響到醫療器械的可及性。但在緊急情形下，醫療器械可及性的影響因素主要有以下2個。

1）新產品的快速審批。應對突發的公共衛生事件或其他危及公眾健康的緊急事件時，往往嚴重依賴于新的醫療產品，如對癥的新藥、針對性的疫苗或醫療器械等。醫療器械新產品要快速審批上市，也要解決審批程序和審評標準等關鍵問題。短期內要快速實現新產品的可及性，一是依靠簡化審批程序減少中間環節，二是在程序不減少的前提下壓縮各個審評環節的時間，三是豁免和放寬某方面的審評標準。3 種途徑共同的目的均為通過壓縮產品審評用時實現產品快速審批上市，以滿足緊急需要。

2）未上市產品的直接使用。一些新產品在初步驗證有效后經特定授權直接用于臨床一線，往往更能滿足可及性需求。未上市產品的授權使用是緊急情形下的非常之舉，它不是一項新產品的注冊審批，因此無需歷經整個常規審批流程。對于已上市的醫療器械產品，如果經緊急授權后適用于新的適應證或拓展了新的適用范圍，也有利于緊急情形下可及性的滿足。

2 建設現狀

2.1 以審批方式實現

2.1.1 醫療器械應急審批程序

2009 年8 月，我國發布了首版《醫療器械應急審批程序》（以下簡稱《審批程序》），旨在有效預防、及時控制和消除突發公共衛生事件的危害，確保突發公共衛生事件應急所需醫療器械盡快完成審批。2021年12月，修訂后的《審批程序》發布實施。其中規定，突發公共衛生事件應急所需，且在我國境內尚無同類產品上市，或雖在我國境內已有同類產品上市，但產品供應不能滿足突發公共衛生事件應急處理需要，并經國家藥品監督管理局（簡稱國家藥監局）確認的境內第三類和進口第二類、第三類醫療器械的審批，均適用該程序。應急審批主要解決的是突發公共衛生事件中的器械可及可用的問題，因而屬于醫療器械可及性制度的一部分。

突發公共衛生事件發生后，國家藥監部門按統一指揮、早期介入、隨到隨審、科學審批的原則進行應急審批工作。應急審批程序的啟動及終止時間點由國家藥監局根據突發公共衛生事件的情形和發展情況決定。該程序是唯一明確適用于突發公共衛生事件應對的審批程序，但審評審批的步驟并未減少，標準也未降低，其主要通過壓縮各步驟用時以應對突發公共衛生事件。

2.1.2 醫療器械優先審批程序

根據2016 年10 月發布的《醫療器械優先審批程序》，可對符合條件的境內第三類及進口第二類和第三類醫療器械產品實行優先審批。該程序主要適用于罕見病、腫瘤、老年人或兒童特有或多發疾病使用的醫療器械，國內無同品種產品上市的臨床急需器械及列入國家科技重大專項或國家重點研發計劃的醫療器械。對于符合規定的，根據申請時間單獨排序，優先安排技術審評、注冊質量管理體系核查和行政審批。這里的優先審批是相對常規審批而言的，從內容上看，它是通過“插隊”單列的方式加快審評步伐，進而滿足罕見病及特殊人群的用械需求。通過優先審批程序，能在一定程度上解決一些特定種類疾病、老年人和兒童特發病所用的醫療器械或列入相關國家科技計劃的醫療器械的可及可用問題，但它對緊急情形下實現醫療器械的可及性助益不大。

2.1.3 創新醫療器械特別審查程序

2014 年3 月發布的《創新醫療器械特別審批程序》（2018 年修訂后更新為《創新醫療器械特別審查程序》）主要適用于創新醫療器械的特別審批。該程序為技術國際領先、產品工作原理或作用機理國內首創、完成前期研究且樣品定型的創新醫療器械產品開辟“綠色通道”，在要求不降低、程序不減少的前提下，由國家藥監部門早期介入和實地指導，從而加快技術具有創新性、產品具有首創性并有較大臨床應用價值的創新醫療器械上市步伐。該程序對于創新醫療器械的條件設置了較高的要求，主要是為了鼓勵醫療器械研發創新和促進新技術新產品的發展，有利于滿足人們對高品質醫療器械的需求，促進了創新醫療器械的可及性。但該“綠色通道”仍然難以實現緊急情形下的醫療器械可及性。

2.1.4 醫療器械附條件審批制度

醫療器械附條件審批，是指對于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的醫療器械，在充分考慮產品上市前后研究數據平衡性和綜合評價產品上市的風險收益后，認為該醫療器械確有療效且能發揮臨床價值時予以附條件審批上市的制度。審批時的附帶條件，一是繼續完成上市前臨床試驗；二是開展新的上市后臨床研究；三是補充上市后產品的臨床使用信息。附條件批準上市的目的，是增加患嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病患者及時使用新器械的機會。因此，即使該醫療器械未完成全部的臨床評價活動，亦可附條件審批上市，但申請人、注冊人在申報產品注冊申請過程中及附條件批準上市后，應按既定臨床試驗方案繼續開展臨床試驗和完成其他研究工作。在2021 年版《條例》正式確立醫療器械附條件審批制度前，國家藥監局醫療器械技術審評中心就已發布了一個指導性的文件［16］。可見，醫療器械附條件審批的優勢在于產品審批時能先豁免上市前的部分臨床試驗活動，將常規審批前應完成的臨床試驗活動轉移到持證后進行。附條件審批制度的確立，有利于滿足罕見病患者、嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病患者的需求，促進了一些特定器械的可及性。

2.2 非審批方式實現

2.2.1 醫療器械臨床拓展性應用

醫療器械拓展性臨床試驗，是指患有危及生命且尚無有效治療手段疾病的患者，可在開展臨床試驗的機構內使用尚未批準上市的醫療器械的活動和過程。2019年8月，國家藥監局發布了相關征求意見稿。

2019年10 月，上海率先發布了《上海市試點開展醫療器械拓展性臨床試驗的實施意見》，規定對患危及生命且尚無有效治療手段疾病的受試者，經知情同意后可在符合條件的試點臨床試驗機構內，使用初步觀察可能獲益、臨床試驗結果顯示有效的試驗用醫療器械。該意見適用于未入組的受試者，即該患者由于臨床試驗機構已按臨床試驗方案完成病例的入選，已不能參加正在開展的臨床試驗。隨著2021 年版《條例》第二十九條的出臺，醫療器械拓展性臨床試驗制度正式得以確立。

臨床拓展性應用對醫療器械可及性的貢獻在于其拓寬了一些身患嚴重疾病但卻無有效治療手段疾病患者的求生途徑，盡管使用的不是已審批上市的醫療器械，但對這種臨床急需的緊急情形仍有重要意義。其實質上是一種在醫療器械臨床試驗機構內針對未上市器械的緊急授權使用制度。

2.2.2 醫療器械緊急使用授權制度

2021 年版《條例》第十九條第二款規定，出現特別重大突發公共衛生事件或其他嚴重威脅公眾健康的緊急事件時，國務院衛生主管部門可根據預防、控制事件的需要提出緊急使用醫療器械的建議，經國務院藥品監督管理部門組織論證同意后可以在一定范圍和期限內緊急使用。這是在醫療器械行政法規的層面對醫療器械緊急使用授權制度賦予法律地位。

醫療器械緊急使用授權制度在國外已得到廣泛且長期應用，但在我國才剛剛起步。該制度針對緊急情形下醫療器械可及性的實現問題給出了解決辦法，即讓未審批的產品在一定條件下先使用，或讓已審批上市的產品拓展新的適用范圍。它產生的可及性強度較大，且覆蓋的群體數量多，在現行醫療器械可及性制度中具有一定的優勢和特色。

3 現行制度實現可及性的不足

通過對醫療器械應急審批、優先審批、創新醫療器械特別審查、臨床拓展性應用和附條件審批等現行醫療器械可及性制度的比較分析，可發現其適用對象和可及性的路徑均不同（見表1），且在應對緊急情形時均有較大的不足，主要體現為以下3點。

表1 醫療器械可及性相關制度比較Tab.1 Comparison of systems related to the accessibility of medical devices

1）制度定位與緊急情形不完全匹配。五項制度中，只有醫療器械應急審批才是明確適用于突發公共衛生事件的產品審批制度，其余4項制度的定位或為解決罕見病或特殊人群多發病，或為推動創新技術在醫療器械中的應用，或為臨床危重癥患者提供試驗用醫療器械。其中，醫療器械臨床拓展性應用和附條件審批雖均以“嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的醫療器械”為適用對象，但這些危重病癥只對個別或部分相關患者構成緊急狀況，因此，這兩項制度對于解決大范圍的緊急情形下的醫療器械可及性作用有限。

2）制度路徑不足以應對緊急情形。5 項制度中，應急審批、優先審批和創新醫療器械的特別審查，均是采用加快審評路徑來加強醫療器械的可及性。從程序要求上看，3 項審批制度共同的要求是“程序不減少、標準不降低”，均為通過提高各環節的工作效率以節省時間，從而實現醫療器械的可及。在突發公共衛生事件和嚴重危及公眾健康的緊急事件中，嚴格要求應急審批的每項程序均不能減少，審評標準均不能變，其實不利于緊急事態的控制。醫療器械臨床拓展性應用雖允許特定患者在臨床試驗機構內直接使用試驗用的醫療器械，但其受到臨床試驗活動的巨大限制，也不足以應對大范圍內的緊急情形。另外，醫療器械附條件審批雖靈活地采取了豁免部分臨床評價活動的方式來加強醫療器械的可及性，但它仍受到冗長審批程序的限制，審批耗時較長，幾乎不能助益緊急情形應對。

3）制度手段不能滿足緊急情形的需要。五項制度中，僅1 項為授權使用制度，其余4 項均為產品審批制度，說明強化醫療器械可及性的直接手段還不多。換言之，這四項制度僅解決了產品的審評問題，并不能完全解決緊急情形下醫療器械的可及性問題。凡屬審批，一般均有較復雜的流程和嚴格的標準。而緊急情形下的可及性以及時可用為首要要求。故5 項制度均有缺陷。因此，應探索在緊急情形下直接授權使用未上市醫療器械的可行性，以充實應對緊急情形所需的制度手段。

4 我國醫療器械可及性制度的發展展望

4.1 “可及性”逐漸獲得明確法律地位

盡管現行《條例》中并未明確規定可及性，但卻在諸多新制度中體現了可及性的要求?！稐l例》將滿足臨床的各種需求作為一個重大目標，分門別類地設計了相應的配套制度。這也表明，“可用可及”有望在未來成為與“安全有效”并行的醫療器械監管目標，在將來有望出臺的《醫療器械管理法》中可參照現行《藥品管理法》規定可及性的做法，在法律層面規定醫療器械可及性的內容。

4.2 現行醫療器械可及性制度將逐步完善

現行《醫療器械注冊與備案管理辦法》已將應急審批和創新醫療器械特別審查程序、醫療器械優先審批程序等制度作為特殊注冊程序統一規定，為醫療器械可及性的滿足提供了制度條件。這些制度出臺較早，實踐經驗也較豐富。其他諸如附條件審批、緊急使用授權、拓展性臨床試驗等制度由于出臺較晚，對應的細則內容還需進一步豐富，這將進一步推動我國醫療器械可及性制度的逐步完善。

4.3 實現可及性的方式將更豐富

當前醫療器械法規體系實現可及性的方式以審批方式為主，輔以部分非審批方式。隨著醫療器械監管科學的發展，真實世界數據將在審評審批中發揮更大作用。醫療器械可及性的實現手段將反映監管科學發展的成果，以非審批方式促進可及性的制度將更多。在醫療器械高速發展的推動下，擴大的產業規模、豐富的類別、增加的數量、親民的價格及友好的使用體驗均將提升醫療器械的可及性。在現代醫藥物流技術的支撐下，醫療器械應急保障制度將助力可及性的實現。