“玻璃人”,“藥”關(guān)愛

有這樣一群人，他們的身體稍稍磕碰就有烏青，他們的關(guān)節(jié)常會莫名其妙地紅腫，更有甚者，他們一旦出血，將無法止住……對于普通人來說，皮膚外傷或出血可能不是什么大事，酒精消毒、貼創(chuàng)可貼就應付過去了；但對于他們來說，這種小傷造成的傷害卻很大。所以，他們又被稱作“玻璃人”，也就是人們常說的血友病患者。

那么，什么是血友病呢？除了這些典型表現(xiàn)，血友病還有哪些特點呢？血友病患者在日常生活中需要什么呢？今天，通過9個問題，我們簡單地了解一下。

問題一：血友病是什么？

血友病是一組X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，臨床上主要分為血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏癥）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏癥）兩型。該病特征表現(xiàn)為出血傾向，臨床表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難止。血友病程度越嚴重則發(fā)病越早，重型血友病往往在兒童期起病，而且需要終身治療。

因此，對于重型血友病患者—即血友病患兒，需要在多學科團隊綜合治療指導下、以家庭為中心開展血友病自我管理。

問題二：血友病什么時候開始預防治療？

上面說了，血友病患兒（所有重型血友病患者以及有嚴重出血表型的中間型血友病患者）需要終身治療；在此基礎(chǔ)上，越早開始預防治療，效果越好。具體來說，患兒應該在3歲之前、第一次關(guān)節(jié)出血發(fā)生后就開始初級預防治療。

問題三：血友病治療藥物如何管理？

作為一種需要終生服用藥物治療的凝血障礙性疾病，注重血友病治療的延續(xù)性和長期性非常重要，針對藥物的科學管理與合理使用尤為關(guān)鍵。為減少患兒往返醫(yī)院取藥的頻次，對于病情平穩(wěn)的血友病患兒，可以適當開具不超過1個月用量的凝血因子。“長處方”政策的實施在為患者提供便捷的同時，也對正確儲存提出了要求，要求患者謹遵“近效期，先使用”的原則，避免出現(xiàn)藥品過期的現(xiàn)象。

問題四：血友病治療藥物如何存儲？

血友病患兒常用治療藥物（如凝血因子）屬于生物制品中的血液制品，這類藥物的存儲要求非常嚴格，以避免因高溫或低溫導致的藥物失效。凝血因子產(chǎn)品需避光保存于2～8℃冰箱內(nèi)，禁止冷凍；同時，保證全程冷鏈運輸。除此之外，不同品牌凝血因子產(chǎn)品的儲存條件需嚴格遵守藥品說明書。開展家庭治療的患兒及家屬應該掌握藥物的正確儲存條件、復溶方式和注射注意事項。

問題五：血友病治療藥物如何回收？

為保障血友病患兒合理用藥，配合執(zhí)行國家醫(yī)保政策，目前針對相關(guān)藥品實行App登記與回收，落實“一人、一藥、一碼”制。當次取藥時，患兒及家庭成員需在App上逐一對藥品進行掃碼登記；再次取藥時，應將用完的藥品空瓶及包裝帶回醫(yī)療機構(gòu)，還藥率大于70%，方可允許開具下一次藥品。

問題六：合并其他疾病的患兒如何用藥？

總的來說，凡是藥品說明上注有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”字樣的藥物，均屬血友病患兒應慎用或禁用藥物，所以，開展家庭治療的患兒家長應養(yǎng)成閱讀藥品說明書的習慣。

比如，常見的解熱鎮(zhèn)痛藥物（如阿司匹林、吲哚美辛、雙嘧達莫等）會對血小板功能造成影響，可能增加出血風險，血友病患兒禁用或慎用；具有活血化瘀作用的中草藥亦應避免使用。血友病患兒需使用解熱鎮(zhèn)痛藥物時，建議選用相對安全的對乙酰氨基酚，而非布洛芬。

問題七：血友病患兒可以接種疫苗嗎？

血友病患兒應按免疫規(guī)劃程序接種疫苗，以降低疾病感染的風險。采取注射方式接種疫苗時，需注意以下事項：①盡量采用皮下注射，且注射部位宜表淺；同時，為避免接種后局部出血風險，可提前輸注凝血因子預防或止血。②如必須肌肉注射，則應提前輸注凝血因子進行保護，并使用最小規(guī)格的針頭（25～27號）。疫苗接種前，先對注射部位冰敷5分鐘；接種后，再對注射部位按壓至少20分鐘，以減少出血和腫脹。③注射后，如發(fā)現(xiàn)注射部位處有明顯觸痛、腫脹、觸摸有發(fā)熱感，可用冰敷減輕疼痛，并及時與血友病醫(yī)護人員聯(lián)系。

對于患有血友病伴人類免疫缺陷病毒（HIV）感染的患兒，世界血友病聯(lián)盟（WFH）建議患兒接種肺炎鏈球菌疫苗、流感疫苗、甲型和乙型肝炎疫苗。同時，WFH建議患兒避免接種含有活病毒的疫苗（如水痘、黃熱病、輪狀病毒、口服脊髓灰質(zhì)炎和麻腮風聯(lián)合疫苗MMR）。

問題八：血友病患兒吃東西有什么忌口？

這方面，血友病患兒和正常人沒有太大的差別，通常只需要建立健康的生活方式，包括飲食、體重管理和日常活動及運動，無須特殊對待。飲食應參照《中國居民膳食指南》，在保持食物多樣化、均衡飲食的基礎(chǔ)上，少進食過熱、過硬及油炸食品，避免飲酒及進食各種刺激性食物。超重或肥胖的患兒應咨詢營養(yǎng)師，接受體重管理措施。對于骨密度低于正常值的血友病患兒，建議適當增加戶外活動，接受陽光照射，以促進鈣的吸收，而非盲目補鈣。

問題九：血友病患兒可以正常運動嗎？

只要把握好度，對于任何人來說—自然也包括血友病患兒—運動有百利而無一害。日常活動及運動可促進身體素質(zhì)和身體機能，強化肌肉力量，促進身體協(xié)調(diào)性，從而更好地保護關(guān)節(jié)，減少關(guān)節(jié)出血和關(guān)節(jié)損害。堅持運動能避免肥胖導致的關(guān)節(jié)負擔加重，緩解壓力和焦慮，保持健康的心態(tài)。

選擇運動種類時，應該結(jié)合患兒的喜好、興趣、能力、身體狀況，鼓勵患兒進行非對抗性運動，如游泳、散步、高爾夫球、羽毛球、自行車、乒乓球等。但是，應該避免需要身體強烈對抗和碰撞的運動，如足球、橄欖球、拳擊、摔跤以及高速運動。在體育運動前，建議咨詢相關(guān)專業(yè)人員，了解應佩戴哪種防護裝備；同時，必須有足夠的替代治療，以保證合適的凝血因子谷濃度，防止出血。

成曉玲，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院藥學部副主任藥師，臨床藥學中心副主任；長期從事兒科血液臨床藥學及臨床藥理工作，具有豐富的藥物治療管理經(jīng)驗。主要研究領(lǐng)域為兒童血液疾病藥物治療、兒童個體化精準用藥指導。發(fā)表SCI文章20余篇，主持省部級以上課題5項，以藥學專家身份參編多學科專家共識/指南6項、著作8部。兼任北京藥學會罕見病藥學專業(yè)委員會副主任委員，北京生物制品研究會兒科分會秘書長，北京藥師協(xié)會藥物治療管理專業(yè)委員會委員等。