難治復發性風濕免疫性疾病有了新療法

風濕免疫性疾病發病率高、致殘率高、治療費用高，是繼心腦血管疾病和癌癥后威脅人類健康的第三大“殺手”。海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）教授徐滬濟團隊在國際上首次成功使用異體通用型嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）治療難治復發性風濕免疫性疾病，為該疾病患者提供了新的治療選擇，展示出異體通用型CAR-T的巨大潛力。相關成果日前發表于國際學術期刊《細胞》。

如何提高風濕免疫性疾病的治愈率、最大限度降低患病率和致殘率、提升患者生活質量是全球共同面臨的醫學難題。近年來，生物制劑和靶向小分子藥物等在風濕免疫性疾病的治療中取得巨大進展。但對許多患者而言，這些方法難以產生效果，或患者在初期改善后出現病情復發的情況。

徐滬濟介紹，CAR-T作為一種創新治療手段，已經在B淋巴細胞（以下簡稱B細胞）瘤等惡性腫瘤的治療中顯示出突破性療效。在一些風濕免疫性疾病發病過程中，B細胞的異常發育和功能失調是致病的關鍵因素之一。因此，團隊使用健康供者來源的T細胞，經過基因工程改造，制備出針對B細胞CD19的異體通用型靶向CAR-T細胞藥物，實現了CAR-T細胞藥物的批量生產。

團隊成功使用該細胞藥物治療3名嚴重難治復發性風濕免疫性疾病患者。結果表明，靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物在上述患者體內能夠有效擴增和完全清除B細胞，3個月后實現B細胞重塑。此外，臨床觀察和實驗室檢查證實，靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物安全性良好。

中國科學院院士高福表示，這項異體通用型CAR-T細胞藥物的臨床研究結果令人振奮。結果顯示出該療法的潛力，值得在未來的臨床試驗中進一步大規模驗證和推廣。