中國用藥保障體系進入“雙軌時代”

在創新藥企業的焦急等待中，2025年7月1日下午，2025年國家醫保目錄調整相關方案終于出爐，公開征求意見。

就在當天上午國家醫保局召開發布會公布了《支持創新藥高質量發展的若干措施》（下稱《支持創新藥措施》）。國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇對《財經》表示，相關支持措施都將在2025年藥品目錄調整過程時體現。

今年醫保目錄調整比往年啟動得晚，原因是要同步啟動商業健康保險創新藥目錄（下稱“商保目錄”），一套全新的規則正在醞釀中。這也意味著中國用藥保障體系正式進入“基本醫保+商保目錄”的雙軌時代。

創新藥價格保密機制將升級

“從制定程序上看，商保創新藥物目錄由國家醫保局組織制定，與醫保目錄同步調整，程序基本一致。”黃心宇在上述發布會上說。

《財經》獲悉，商保目錄的藥品定價，與醫保目錄進行價格談判不同，將采用“價格協商”機制，這意味著想進入商保目錄，對降價的力度要求就明顯更小，溝通空間更大。

為了鼓勵醫院使用商保目錄中的創新藥，減少了用藥限制，商保創新藥目錄內藥品不計入基本醫保自費率指標，以及集采中選可替代品種監測的范圍、相關病例可不納入按病種付費范圍等。

2018年國家醫保局成立以來，149種創新藥被納入醫保目錄。但尚不足以支撐龐大的創新藥市場，《中國創新藥械多元支付白皮書（2025）》顯示，2024年創新藥械市場規模達1620億元，但個人自費仍占49%，醫保僅支付44%，商保支付不足8%。

此次推出的《支持創新藥措施》顯示，商保目錄將重點納入超出基本醫保保障范圍的創新藥。申報商保目錄的創新藥首先得是獨家品種，得滿足的基本要求是，2025年6月30日之前上市新通用名藥品或國家衛健委罕見病目錄藥品。

企業既可以單獨申報商保目錄，也可以同時申報商保目錄、醫保基本目錄。不過，經專家評審兩個目錄都符合的藥品，應先開展醫保目錄談判，失敗的再進行價格協商環節。

一些藥企此前已經對自己的藥品申報哪個方向做好了規劃。“醫保基本是年費用在30萬元以下的品種，價格低但是銷量大。一些年費用更高的，才會考慮申報商保目錄。”一位藥企人士說。

決定結果的關鍵是價格協商階段。企業提交創新藥品材料后，專家開展測算評估，提出協商價格的評估意見。國家醫保局組織企業進行現場價格協商，協商成功的藥品納入商保創新藥目錄，并且簽署協議。

參照基本醫保目錄的調整過程，專家測評價格是企業最關心的內容，尤其對于全新的協商機制來說，企業都絞盡腦汁的想提前了解專家的理念、風格。

此次商保目錄調整的專家主要通過行業學協會、商業保險公司、省級醫保部門、人社部門等推薦。具體包括三組：一是評審專家組，由熟悉商業保險管理方面的專家組成，對擬調入商保目錄的藥品進行復評，形成最終意見；二是測算專家組，由商業保險、藥物經濟學專家組成，負責對藥品協商價格提供意見；三是負責現場的價格協商專家，由商保專家、醫保部門代表組成。

但具體的協商規則、協議條款目前尚未明確，仍待征求相關意見后另行確定。

商保專家對于一個藥品能否進入商保創新目錄，以及價格協商具有重要的決策權。值得注意的是，《支持創新藥措施》提出通過協商合理確定商保創新藥目錄內藥品結算價，探索更嚴格的價格保密機制。

創新藥企業對價格保密的需求很迫切。一個重要原因在于，一款藥為了進入醫保目錄，標出低價，可能直接影響到其全球定價。

雖然在既往的醫保目錄談判中，不少企業選擇了價格不公開，但是現有的醫保報銷政策，一旦藥品進入醫院銷售，就可以倒推出企業的真實報價，保密力度相對較弱。

國家醫保局相關負責人表示，已經關注到中國藥企出海的情況較多，有企業反映原產國價格對出海價格有影響，現在看中國確實是“價格洼地”，盡量不因為中國的藥品談判低價影響企業出海，相關具體措施正在研究。

商保目錄在考慮彌補這一缺憾，并擴大應用范圍，將由商業健康保險和醫療互助等參考使用，并且是推薦使用，非強制推行。

這意味著商業保險公司有較多的自主決策權，也意味著藥品銷量是未知數，而這是決定著價格協商的博弈中，各方能夠拿出多少籌碼的關鍵。

“真創新”考評維度將增加

此次文件釋放的另一個重要信號是，對創新藥進入醫保目錄的考評維度將增加。

如《支持創新藥措施》提出，探索建立科學的真實世界研究方法，鼓勵創新藥開展真實世界研究，推動研究結果與藥品目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。

“主要是有些藥是‘單臂’上市，實際療效不確定。真實世界研究可以補齊實際臨床應用后的藥品療效。”一位衛生技術評估專家對《財經》分析。

“單臂”上市，是指藥物通過單臂臨床試驗后審批上市，在試驗中不設對照組，而非通行的隨機、雙盲試驗，一般適用于目前無標準治療可作對照的腫瘤晚期末線用藥研究，可以加快臨床研究進程，但對試驗的可靠性有一定影響。

近年來，創新藥進入醫保目錄的速度越來越快，2024年，新納入醫保目錄的91個新藥中，有33個實現了當年獲批、當年上市、當年進入醫保目錄。

這意味著藥品正式進入臨床后的數據是非常有限的。一位醫保系統人士曾對《財經》分析，比如這款藥有明確的機制創新、靶點創新，醫保要支持這樣的創新藥，盡快納入醫保目錄中。那么到底臨床有多少價值，值多少錢，是后面的問題。

顯然，醫保部門要著手解決“后面”的問題了。

在真實世界環境下收集與患者有關的數據，通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據，被稱為真實世界研究。

早在2016年，美國國會通過《21世紀治愈法案》中，明確美國食品和藥品監督管理局（FDA）可在合適情況下使用真實世界數據，作為醫療器械及藥品上市后研究及新適應癥開發的審批證據。

在中國，藥物做真實世界研究并不普遍。此次國家醫保局有計劃將研究結果與醫保目錄的目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。

這是“利益激勵”。一位創新藥企業人士分析，一是表達了創新藥真實世界研究是“有利可圖”的，以此吸引企業認真做；二是有些創新藥開展臨床綜合評價，將逐步走入一定的強制性要求，或者一定的科研文化氛圍。

這也會直接關系到企業是否需要增加對創新藥的投入。“每個產品做完真實世界研究，至少三五十萬元，這個如果推開就會形成和當年藥物經濟學評價研究之初的光景一樣。”一位醫藥企業政策研究人士說，“感覺醫保局還是更加注重數據證據。”

早在2021年，國家醫療保障局副局長李滔赴博鰲樂城先行區實地調研時，特別關注了真實世界數據應用成果，指出醫保要履行好戰略購買、招標采購、價格管理等重要職責，不斷完善價值評估的工具和方法。

在中國，雖然已有借助真實世界數據對醫保續約產品再評價及醫療器械產品醫保準入評估的先例，但始終缺乏系統明確的政策依據與行業共識。到2023年國家醫保局與海南省進一步合作，全力推進真實世界數據醫保應用，成立真實世界數據醫保創新應用中心，開展樂城特許藥品真實世界數據醫保研究及應用試點工作，涉及真實世界數據支持中藥飲片/醫療機構制劑、化學藥、生物藥、特許藥械醫保準入等一系列課題研究。

試點成果或將鋪開，此次《支持創新藥措施》指出，研究制定創新藥臨床綜合評價技術指南，推動評價結果拓展應用。

企業不能再回避的問題是，創新藥到底是不是真創新，是否還能有模糊區間留存？未來，創新藥的真定義，或將是從真實世界、臨床綜合評價中得來。