Telotristat Etiprate 對類癌綜合征有積極效果

2011 年8 月9 日，美國萊斯康（Lexicon）制藥公司宣布其在研藥物Telotristat Etiprate（曾用名：LX1032）在類癌綜合征患者中進行的Ⅱ期臨床試驗取得積極結果。

類癌綜合征是由神經內分泌腫瘤（通常發源于胃腸道）引起的慢性疾病，腫瘤細胞分泌的大量5- 羥色胺引起一系列癥狀，包括嚴重腹瀉、腹部不適和皮膚潮紅，長期可導致營養不良、心臟疾病甚至死亡。通常以5- 羥色胺的分解產物5 羥吲哚乙酸（5-HIAA）作為診斷類癌綜合征的生物標記。

Telotristat Etiprate 是一種5- 羥色胺合成抑制劑，通過抑制在5- 羥色胺合成過程中起關鍵作用的色氨酸羥化酶（TPH），減少5- 羥色胺的生成，從而改善類癌綜合征患者的癥狀。臨床前研究顯示，該藥物可降低外周5- 羥色胺的水平，但不影響大腦中5- 羥色胺的水平。在Ⅰ期臨床試驗中，該藥物能降低健康受試者的5- 羥色胺水平和尿液中的5-HIAA。

這項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅱ期臨床試驗評估了Telotristat Etiprate 的有效性、安全性和耐受性。結果顯示，治療組的平均排便次數、癥狀緩解以及5-HIAA 水平降低都明顯優于安慰劑對照組，兩組的不良反應發生率相似。