指南5：評(píng)價(jià)方法

指南5：評(píng)價(jià)方法

Guideline 5： Evaluation Techniques

解釋

（1）效益是用貨幣單位對(duì)健康產(chǎn)出的量化測(cè)量。疾病治療方案的效益包括直接效益、間接效益和無(wú)形效益三個(gè)部分。

（2）直接效益是指實(shí)行某項(xiàng)干預(yù)措施后所節(jié)省的衛(wèi)生資源。間接效益是指實(shí)行某項(xiàng)干預(yù)措施后所減少的病人健康時(shí)間的損失或勞動(dòng)生產(chǎn)力恢復(fù)帶來(lái)的效益。無(wú)形效益是指實(shí)行某項(xiàng)干預(yù)措施后減輕或者避免病人身體和精神上的痛苦，以及康復(fù)后帶來(lái)的舒適和愉快等。

（3）人力資本法是指用患者增加的健康時(shí)間所帶來(lái)的工資收益表示健康效益。意愿支付法是指在個(gè)人總體效用值不變的情況下通過(guò)犧牲一部分貨幣收益來(lái)提高健康狀態(tài)。意愿支付法偏好的來(lái)源應(yīng)根據(jù)研究角度的不同而不同。目前采用意愿支付法測(cè)量健康效益并不十分成熟，而且仍然存在一些倫理學(xué)上的爭(zhēng)議。

藥物經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)方法可以分為成本分析(Cost Analysis, CA）、最小成本分析( Cost Minimization Analysis, CMA）、 成 本 效 果 分 析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）、成本效用分析（Cost-Utility Analysis, CUA）和成本效益分析（Cost-Benefit Analysis, CBA）。

5.1 評(píng)價(jià)類型（Types of Evaluations）

研究者應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點(diǎn)、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評(píng)價(jià)的目的與要求選擇適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)方法。在條件許可時(shí)，建議優(yōu)先考慮CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但應(yīng)當(dāng)說(shuō)明其理由。研究者可同時(shí)采用兩種或兩種以上的方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，并比較和分析各種評(píng)價(jià)方法結(jié)果之間的差異。

5.2 增量分析（Incremental Analysis）

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的基本決策原則是增量分析（Incremental Analysis），即計(jì)算干預(yù)手段與對(duì)照手段的相對(duì)成本和效果之差的比值，也即增量成本效果比（Incremental Cost Effectiveness Ratio ICER）。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)必須報(bào)告增量成本效果比。

解釋

（1）各種評(píng)價(jià)類型的適用情況如下：

CA：成本分析是對(duì)各備選方案的總成本進(jìn)行比較，由于沒(méi)有將健康產(chǎn)出納入比較，該方法屬于部分評(píng)價(jià)（Partial Evaluation）。由于不能提供治療方案臨床產(chǎn)出評(píng)價(jià)的信息，僅可作為完整評(píng)價(jià)（Full Evaluation）的中間過(guò)程。如果單獨(dú)使用成本分析，則應(yīng)當(dāng)盡可能進(jìn)行全成本分析（Full Cost Analysis），需要強(qiáng)調(diào)成本的全面性，包括隱性成本，加大成本分析的力度。

CMA：當(dāng)有證據(jù)顯示藥物治療的干預(yù)組與對(duì)照組的重要臨床產(chǎn)出（如療效和安全性）相同或很類似時(shí)，選擇該評(píng)價(jià)方法。在證明兩治療方案臨床產(chǎn)出的無(wú)差異性時(shí)，統(tǒng)計(jì)學(xué)無(wú)差異性和臨床無(wú)差異性均可接受，當(dāng)存在公認(rèn)的臨床無(wú)差異標(biāo)準(zhǔn)時(shí)，可以臨床無(wú)差異性為準(zhǔn)。

CEA：該評(píng)價(jià)方法一般適用于具有相同臨床產(chǎn)出指標(biāo)方案之間的比較，其測(cè)量單位一般為物理或自然單位。當(dāng)疾病較為單純，治療方案的產(chǎn)出只體現(xiàn)在或主要體現(xiàn)在某一個(gè)臨床產(chǎn)出指標(biāo)時(shí)，CEA較為適用（如普通感冒治療采用感冒癥狀緩解天數(shù)作為效果指標(biāo)）。當(dāng)疾病治療效果可以有多個(gè)指標(biāo)來(lái)反映時(shí)，應(yīng)采用對(duì)疾病治療或者對(duì)患者最為重要的效果指標(biāo)，也可以多個(gè)效果指標(biāo)分別進(jìn)行成本效果分析。例如，對(duì)非小細(xì)胞肺癌治療方案采用CEA進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，可以選擇的效果指標(biāo)較多，如無(wú)進(jìn)展生存期（Progression-free Survival, PFS）、1年生存率、有效率（Objective Response Rate, ORR）和疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）等（Carlson, 2008）。成本效果分析的優(yōu)點(diǎn)是：任意產(chǎn)出單位都可以使用；存在的缺點(diǎn)是：當(dāng)兩個(gè)比較方案選用不同健康產(chǎn)出測(cè)量量綱時(shí)，導(dǎo)致決策者無(wú)法決策，難以疾病之間的比較。

CUA：該評(píng)價(jià)方法適用于臨床產(chǎn)出指標(biāo)不同的各種不同治療藥物之間的比較，產(chǎn)出的評(píng)價(jià)通常采用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）來(lái)表示。CUA在產(chǎn)出評(píng)價(jià)方面既考慮了治療方案給患者帶來(lái)的生存時(shí)間的影響，也考慮了治療方案給患者帶來(lái)的生存質(zhì)量方面的影響，并且生存質(zhì)量的評(píng)價(jià)包含了對(duì)患者生理、心理和社會(huì)功能的評(píng)價(jià)，因此該評(píng)價(jià)方法比其他評(píng)價(jià)方法更為全面。CUA尤其適用于慢性疾病治療方案的經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)。

CBA：從理論上來(lái)說(shuō)，CBA直接建立在福利經(jīng)濟(jì)學(xué)（Welfare Economics）理論基礎(chǔ)之上，其研究結(jié)果可直接支持決策者的相關(guān)衛(wèi)生決策。但是，CBA研究中將健康產(chǎn)出貨幣化的方法主要是意愿支付法（Willingness-to-Pay, WTP），該方法仍然處于發(fā)展之中，方法學(xué)上并未達(dá)成廣泛一致（Ziekenfondsraad, 1999）。CBA的結(jié)果建議以凈效益（Net Benefit）