實效研究在中醫傳統療法研究中的運用

梁兆暉，符文彬

(廣東省中醫院,廣東 廣州 510120)

本文就實效研究在中醫傳統方法研究中的作用，探討如下。

1 實效研究的概念與發展背景

實效研究(Comparative Effectiveness Research,CER)是指進行對比較以預防、診斷、治療、監測不同健康狀況的不同干預方法和策略的系統性綜合總結性研究。其研究目的是告知病人、醫療服務提供者關于在特定的條件下哪一種干預措施對于哪一類是最有效的，以作為對他們所表達的健康服務需要的回應。CER通過對一系列來自不同患者群體的研究結果進行綜合評估，對不同種類的數據源和方法進行發展、擴展和應用，以達到對各種比較的有效性進行評估[1]。CER研究旨在以減少無效或欠優化的(suboptimal)治療應用，減少資源浪費[2]，通過網絡和電子登記系統評價全體患者的醫療實效，以提高醫療水平[3]。

2 CER設計的特點與優勢

CER作為以病人為中心的結局研究，具有3方面的優勢：1)能回答如何優化療法組合的系列問題；2)能加速將研究成果轉化為醫療實踐的過程；3)探索個體化診療與患者個體特征的聯系[4]。

中醫藥臨床研究應突出以患者、臨床工作、行業自身發展、國家產業、社會保障等多方面的需求為導向，重視臨床療效[5-7]。在真實環境中(real-world)對各種預防、診斷、治療、健康監測等現有療法進行比較與綜合，分析其優勢和不足，在應用信息技術建立覆蓋大量醫院和病例的就診登記(entry)系統基礎上,回答個體化條件下何種療法優化組合對特定類型的患者療效最佳。以彌補抽樣誤差造成的小樣本偏倚，形成高質量循證醫學證據并應用到實際臨床實踐中。臨床結局報道遵循國際認可的《臨床試驗報告綜合標準》(CONSORT-2010)[8-11]和中藥、針刺的拓展指南，形成完整的臨床研究方法學體系標準，覆蓋中醫藥臨床研究的絕大部分領域，將能有效提高中醫臨床證據的質量。

3 實效研究在中醫傳統療法中的應用

3.1 CER與RCT的差別和優勢 CER設計中涉及臨床試驗中對“效力”(efficacy)和“效果”(effectiveness)兩個概念的區別。上述概念由Flay于1986年引入到臨床評價中[12]。其中效力指干預措施在理想條件下所能達到的最大期望作用；效果指干預措施在實際真實條件下所能達到的作用大小。CER設計強調評價不同療法的實際效果，比RCT評價更重視以患者為中心(patient-centered)，致力尋找對于不同患者人群的最佳干預方案，期望充分發揮個體化診療的優勢，達到診療個性化和發揮優勢療效兩者之間的辨證統一。

3.2 CER設計在循證中醫傳統療法試驗中的應用策略 療效是中醫藥學存在和發展的基礎，辨證論治是中醫診療基本的指導思想和優勢，傳統中醫在診療過程中高度重視以患者的具體情況(如中醫證候)為依據：根據證候辨識可異病同治或同病異治，體現治病求本的辨治思想，與CER設計中重視在真實診療環境中，以患者為中心，評價重在分析不同群體特征的思想十分接近。中醫療效與醫師技術和經驗密切相關，并和患者特征、診療環境、醫患互動等多種因素相關，形成一個復雜干預體系，如采用適合分析單一因素的RCT進行評價將十分困難，而CER是進行復雜干預因素綜合效果評價的最有效方法之一。

CER在中醫藥臨床試驗中的應用策略可分為4種類型和3個主題。4個類別為：1)CER研究種類；2)CER的投入成本；3)CER數據管理設施；4)CER研究成果的傳播與解讀。3個主題為：1)疾病狀態；2)患者人群；3)干預類型。

現以中醫藥治療腫瘤的評價為例，可進行臨床評價和meta分析，通過專家咨詢和共識方法建立CER研究標準，開發CER數據庫和構建結論轉化機制。又如同時評價針灸對不同疾病狀態(如頸椎病、失眠、郁病等)、不同的人群(如青少年、中年人、老年人等)、以及不同針灸方法(如體針、腹針、眼針等)的臨床效果[13]。

4 結語

CER并非單純的臨床試驗設計方法，而是涉及不同研究類型，資源調配和方法學標準制定，數據采集與綜合分析，以及成果轉化的綜合性研究策略。其宗旨是回答某種干預在特定的條件下、對于特定人群的實際效果，其中的療效比較可以是相同干預措施在不同特征人群的效果比較，或者是同一特征人群對不同干預的效果比較，或者某種干預在不同特征人群和不同疾病狀態之間的多維效果比較。

相比RCT要求在嚴格控制的試驗條件下評價某種干預的凈效力的設計，CER側重以患者為中心，在真實條件下評價干預的效果，同時探討不同干預、于不同特征人群的療效差異，兼顧了真實世界中干預的復雜性和患者的個體差異。整體觀和辨證論治思想是傳統中醫藥療效的保證，CER設計能夠較好兼顧不同類型中醫傳統療法的特性，廣泛開展中醫傳統療法的CER研究將有助系統提升中醫傳統療法臨床評價的證據質量。

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