實(shí)效研究在中醫(yī)傳統(tǒng)療法研究中的運(yùn)用

梁兆暉，符文彬

(廣東省中醫(yī)院,廣東 廣州 510120)

本文就實(shí)效研究在中醫(yī)傳統(tǒng)方法研究中的作用，探討如下。

1 實(shí)效研究的概念與發(fā)展背景

實(shí)效研究(Comparative Effectiveness Research,CER)是指進(jìn)行對比較以預(yù)防、診斷、治療、監(jiān)測不同健康狀況的不同干預(yù)方法和策略的系統(tǒng)性綜合總結(jié)性研究。其研究目的是告知病人、醫(yī)療服務(wù)提供者關(guān)于在特定的條件下哪一種干預(yù)措施對于哪一類是最有效的，以作為對他們所表達(dá)的健康服務(wù)需要的回應(yīng)。CER通過對一系列來自不同患者群體的研究結(jié)果進(jìn)行綜合評估，對不同種類的數(shù)據(jù)源和方法進(jìn)行發(fā)展、擴(kuò)展和應(yīng)用，以達(dá)到對各種比較的有效性進(jìn)行評估[1]。CER研究旨在以減少無效或欠優(yōu)化的(suboptimal)治療應(yīng)用，減少資源浪費(fèi)[2]，通過網(wǎng)絡(luò)和電子登記系統(tǒng)評價全體患者的醫(yī)療實(shí)效，以提高醫(yī)療水平[3]。

2 CER設(shè)計的特點(diǎn)與優(yōu)勢

CER作為以病人為中心的結(jié)局研究，具有3方面的優(yōu)勢：1)能回答如何優(yōu)化療法組合的系列問題；2)能加速將研究成果轉(zhuǎn)化為醫(yī)療實(shí)踐的過程；3)探索個體化診療與患者個體特征的聯(lián)系[4]。

中醫(yī)藥臨床研究應(yīng)突出以患者、臨床工作、行業(yè)自身發(fā)展、國家產(chǎn)業(yè)、社會保障等多方面的需求為導(dǎo)向，重視臨床療效[5-7]。在真實(shí)環(huán)境中(real-world)對各種預(yù)防、診斷、治療、健康監(jiān)測等現(xiàn)有療法進(jìn)行比較與綜合，分析其優(yōu)勢和不足，在應(yīng)用信息技術(shù)建立覆蓋大量醫(yī)院和病例的就診登記(entry)系統(tǒng)基礎(chǔ)上,回答個體化條件下何種療法優(yōu)化組合對特定類型的患者療效最佳。以彌補(bǔ)抽樣誤差造成的小樣本偏倚，形成高質(zhì)量循證醫(yī)學(xué)證據(jù)并應(yīng)用到實(shí)際臨床實(shí)踐中。臨床結(jié)局報道遵循國際認(rèn)可的《臨床試驗(yàn)報告綜合標(biāo)準(zhǔn)》(CONSORT-2010)[8-11]和中藥、針刺的拓展指南，形成完整的臨床研究方法學(xué)體系標(biāo)準(zhǔn)，覆蓋中醫(yī)藥臨床研究的絕大部分領(lǐng)域，將能有效提高中醫(yī)臨床證據(jù)的質(zhì)量。

3 實(shí)效研究在中醫(yī)傳統(tǒng)療法中的應(yīng)用

3.1 CER與RCT的差別和優(yōu)勢 CER設(shè)計中涉及臨床試驗(yàn)中對“效力”(efficacy)和“效果”(effectiveness)兩個概念的區(qū)別。上述概念由Flay于1986年引入到臨床評價中[12]。其中效力指干預(yù)措施在理想條件下所能達(dá)到的最大期望作用；效果指干預(yù)措施在實(shí)際真實(shí)條件下所能達(dá)到的作用大小。CER設(shè)計強(qiáng)調(diào)評價不同療法的實(shí)際效果，比RCT評價更重視以患者為中心(patient-centered)，致力尋找對于不同患者人群的最佳干預(yù)方案，期望充分發(fā)揮個體化診療的優(yōu)勢，達(dá)到診療個性化和發(fā)揮優(yōu)勢療效兩者之間的辨證統(tǒng)一。

3.2 CER設(shè)計在循證中醫(yī)傳統(tǒng)療法試驗(yàn)中的應(yīng)用策略 療效是中醫(yī)藥學(xué)存在和發(fā)展的基礎(chǔ)，辨證論治是中醫(yī)診療基本的指導(dǎo)思想和優(yōu)勢，傳統(tǒng)中醫(yī)在診療過程中高度重視以患者的具體情況(如中醫(yī)證候)為依據(jù)：根據(jù)證候辨識可異病同治或同病異治，體現(xiàn)治病求本的辨治思想，與CER設(shè)計中重視在真實(shí)診療環(huán)境中，以患者為中心，評價重在分析不同群體特征的思想十分接近。中醫(yī)療效與醫(yī)師技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)密切相關(guān)，并和患者特征、診療環(huán)境、醫(yī)患互動等多種因素相關(guān)，形成一個復(fù)雜干預(yù)體系，如采用適合分析單一因素的RCT進(jìn)行評價將十分困難，而CER是進(jìn)行復(fù)雜干預(yù)因素綜合效果評價的最有效方法之一。

CER在中醫(yī)藥臨床試驗(yàn)中的應(yīng)用策略可分為4種類型和3個主題。4個類別為：1)CER研究種類；2)CER的投入成本；3)CER數(shù)據(jù)管理設(shè)施；4)CER研究成果的傳播與解讀。3個主題為：1)疾病狀態(tài)；2)患者人群；3)干預(yù)類型。

現(xiàn)以中醫(yī)藥治療腫瘤的評價為例，可進(jìn)行臨床評價和meta分析，通過專家咨詢和共識方法建立CER研究標(biāo)準(zhǔn)，開發(fā)CER數(shù)據(jù)庫和構(gòu)建結(jié)論轉(zhuǎn)化機(jī)制。又如同時評價針灸對不同疾病狀態(tài)(如頸椎病、失眠、郁病等)、不同的人群(如青少年、中年人、老年人等)、以及不同針灸方法(如體針、腹針、眼針等)的臨床效果[13]。

4 結(jié)語

CER并非單純的臨床試驗(yàn)設(shè)計方法，而是涉及不同研究類型，資源調(diào)配和方法學(xué)標(biāo)準(zhǔn)制定，數(shù)據(jù)采集與綜合分析，以及成果轉(zhuǎn)化的綜合性研究策略。其宗旨是回答某種干預(yù)在特定的條件下、對于特定人群的實(shí)際效果，其中的療效比較可以是相同干預(yù)措施在不同特征人群的效果比較，或者是同一特征人群對不同干預(yù)的效果比較，或者某種干預(yù)在不同特征人群和不同疾病狀態(tài)之間的多維效果比較。

相比RCT要求在嚴(yán)格控制的試驗(yàn)條件下評價某種干預(yù)的凈效力的設(shè)計，CER側(cè)重以患者為中心，在真實(shí)條件下評價干預(yù)的效果，同時探討不同干預(yù)、于不同特征人群的療效差異，兼顧了真實(shí)世界中干預(yù)的復(fù)雜性和患者的個體差異。整體觀和辨證論治思想是傳統(tǒng)中醫(yī)藥療效的保證，CER設(shè)計能夠較好兼顧不同類型中醫(yī)傳統(tǒng)療法的特性，廣泛開展中醫(yī)傳統(tǒng)療法的CER研究將有助系統(tǒng)提升中醫(yī)傳統(tǒng)療法臨床評價的證據(jù)質(zhì)量。

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