京蒙干細胞：重塑醫學模式的探索

3月2日，以“重塑醫學模式”為主題的“第八屆細胞治療研討會暨第二屆干細胞轉化醫學研討會”在北京隆重召開。研討會由海淀園企業北京京蒙高科干細胞技術有限公司（后簡稱“京蒙干細胞”）和中國科學院北京生命科學研究院、內蒙古干細胞醫學工程技術研究中心、北京內蒙古企業商會、柬埔寨國際商會聯合主辦。會議深入探討了細胞治療在臨床治療體系中的重要科學價值和巨大應用前景。

京蒙干細胞董事長、中國科學院細胞治療科學家高錦主持了會議，中國醫學科學院陸士新院士、中國科學院北京生科院院長康樂院士、內蒙古自治區科技廳廳長徐鳳君、柬埔寨國際商會會長楊海、北京內蒙古企業商會會長王軍樸、中國醫藥生物技術協會秘書長吳朝暉、美國OPEXA 公司總裁Neil Warma等到會并致辭。

干細胞研究

和治療面臨巨大機遇

相關資料表明，心腦血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病和惡性腫瘤等重大疾病，已嚴重威脅當前人類健康，單純依靠以藥物和手術治療為基本支柱的經典醫學治療手段，已難滿足臨床疑難重大疾病患者的渴求。

隨著世界生物醫學的突破，以細胞治療為核心的再生醫學，正在成為繼藥物治療、手術治療后的疾病治療新途徑，細胞治療與經典治療手段相結合的個性化整合治療新策略，臨床效果突出，可以把患者在治療中所承受的醫學損傷降至最低，有望成為新一代醫學革命的價值核心。

這次會議就細胞治療臨床研究進展，以及細胞治療技術針對心腦血管疾病、惡性腫瘤、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病等重大疾病治療所具有的新策略與優勢，進行了研討。并就干細胞與心腦血管及代謝疾病、腫瘤的個體化診療、生物技術臨床轉化與醫療管理、疾病預防及抗衰老等四大議題進行了深入交流。《細胞治療與引領醫學模式重塑》、《他汀改良微環境提高心肌梗死后干細胞治療療效》、《腫瘤CAR-T細胞研究進展》等專題報告，引起了參會代表濃厚的興趣。

美國洛杉磯分校教授、內蒙古干細胞醫學工程研究中心主任黃教悌、京蒙干細胞首席科學家何大澄、河南省腫瘤研究所所長郭永軍、京蒙干細胞副董事長胡曉年教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員李尹雄等400余位海內外干細胞轉化醫學權威及各科知名臨床治療專家在這次研討會上進行了研討。

到會專家、學者就當前臨床醫學如何擺脫孤立的生物醫學思維與方法，摒棄以往強調局部而忽視整體、關注攻克病灶而忽視患者本體人文感受的局面，還患者以健康的臨床環境，提出許多極具臨床價值的學術論證。

腫瘤治療專家胡曉年等人提出：“新的醫學模式，應由以往的切切、殺殺，轉變為修復、補充，從 ‘以毒攻毒’、‘拆東墻補西墻’轉變為再生修復，使病人健康，不僅僅是讓他沒有病，而是要還他以良好的身體、心理和生存質量。”

京蒙干細胞推動產業發展

近年來，中科院北京生命科學院在“干細胞與再生醫學”科研領域成果卓著，涌現出不少代表國家水平的國際知名干細胞專家。京蒙干細胞作為中科院北京生命科學院的干細胞轉化醫學研究基地，在細胞治療技術的臨床應用轉化方面已具較高水平，其創新性的科研成果不斷服務于國內知名三甲醫院。

據記者了解，京蒙干細胞已經不是第一次舉辦這樣的研討會。早在公司建立之初，高錦就曾發起和組織過幾次類似的研討會。公司于2009年8月成立以后，更專注于人體干細胞治療技術研究、開發與產業化，并努力整合各方資源，打造系統性的干細胞研究和治療產業鏈，為病人服務。

目前，京蒙高科干細胞有限公司已成功引進一批國內外頂尖科技人才，并與美國NIH、澳大利亞Monash大學及中科院、中國醫學科學院、清華大學等著名高等院校、科研機構和企業建立了廣泛合作關系。依托京蒙干細胞技術平臺，內蒙古阿拉善盟生物醫藥產業化基地大型項目即將啟動，這對內蒙古的醫藥資源開發和蒙醫藥現代化發展也會起到推動作用。

OPEXA 公司總裁Neil Warma表示，中國的干細胞研究取得了令世界同行欽佩的成就。年內，他本人將帶來美國最新細胞治療技術與中科院北京生命科學院“干細胞轉化醫學研究基地”即京蒙干細胞技術有限公司展開深度技術合作。

在3月2日的研討會現場外圍，記者看到了不少攤位。大約有十幾個干細胞產業相關單位在推介自己的企業和產品。他們有來自北京的欣博盛、鼎國昌盛、曠博、賽泰克、達科為等公司，也有來自杭州的百通生物，以及美國的PeproTech（派普泰克）等公司。這些公司的產品五花八門，但大多和細胞治療的研究、測試、產品研發相關。從某種程度上，此次京蒙干細胞召集舉辦的活動，是行業內部分企業的一次交流機會，也一定程度上促進了中關村以及中關村外的其他企業的產業聚合效應。

京蒙干細胞的目標顯然不是僅僅舉辦這樣一兩次論壇和年會，而是希望整合更多的資源，推進中國整個干細胞產業的發展。

前景光明但政策須進一步明朗

“以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫學革命的核心。”科技部2012年4月發布的《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃（公示稿）》對干細胞治療的地位作了上述評估，這代表了中國政府對干細胞治療的基本認識。

干細胞研究因此被提升到戰略高度，國家對干細胞臨床醫學抱以極大的期望，一位業內權威人士如是表示。

第一創業醫藥行業分析師于洋稱：“在國家七大戰略性新興產業之一的生物產業中，干細胞臨床研究居生物醫藥板塊支持力度的首位。目前，863、973以及國家自然基金全部設有干細胞科研基金并將支持方向明確指向干細胞的臨床應用。”

在美國，2009年3月，美國總統奧巴馬上任不久即解除了政府資助支持胚胎干細胞研究的禁令。同年，美國食品藥品管理局（FDA）也開始批復各種干細胞治療藥物上市。

此后，加拿大相關監管部門在2012年5月下旬批準美國Osiris研發的干細胞藥物Prochymal上市，之后新西蘭又于6月15日授予該公司干細胞藥物營銷許可。在韓國，近幾年干細胞臨床應用發展也很快。

不過，在具體臨床治療方面，近年來中國的干細胞治療出現了一些亂象。中科院院士吳祖澤指出我國干細胞治療領域的問題主要有三點：一是我國尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位，因此也就不能大規模使用；二是干細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒有形成，有待理順；三是一些單位作了過度的、不科學的商業炒作，造成負面影響。

對于這種干細胞治療亂象，衛生部和國家食品藥品監督管理局于2012年1月初聯合發布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，決定聯合開展為期一年的干細胞臨床研究和應用規范整頓工作。據悉，衛生部因此專門成立了干細胞整頓工作領導小組和整頓工作辦公室。干細胞整頓工作辦公室調研后歸納的調查結果是：干細胞治療已經成為心血管疾病、血液系統疾病、神經系統疾病等重大疾病的一種新的治療選擇；從調查來看，成體干細胞治療已經在我國300家左右的醫院、機構開展，范圍涉及血液病、淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、糖尿病、抗衰老美容等100多種，但采用的干細胞來源不盡相同，對這些不同來源的干細胞臨床使用的安全性也還缺乏系統的評價。

從去年初到今年，干細胞的研究和臨床醫療事實上還處于摸索階段。造成這種亂象的根本原因是國家干細胞產品審批和應用管理的法規不完善及滯后。

不過，情況可能正在好轉。2013年3月初，衛生部網站發布消息稱，為加強干細胞臨床試驗研究管理，衛生部、國家藥監局不久前組織制定了《干細胞臨床試驗研究管理辦法》《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則》征求意見稿，正在廣泛征求意見。分析人士認為，上述消息或對行業龍頭企業形成一定利好。

在當前中國各個干細胞公司里，京蒙干細胞的處境算是比較好的。京蒙干細胞背靠中科院、同時得到了內蒙古科技廳的大力支持。目前已擁有臨床檢測、技術轉化中心、中試車間三大技術平臺，其目標是爭創國際一流生物品牌。在未來的在戰略布局中，京蒙干細胞圖謀將自己建設成為學科門類齊全，產業規模適中，在國際上具有重要地位的、產學研一體化的全產業鏈型集團企業。目前，京蒙干細胞已遵循國內相關法規要求，按照國際 cGMP標準和 cGTP 標準建立了擁有國際一流細胞專用設備，具有嚴格的藥品生產國際質量標準管理體系，通過了萬級潔凈度認證的大型細胞生產研發平臺。公司在高端技術專家團隊的領導下，憑借先進的細胞工藝技術，按照嚴格的標準操作流程，進行著各類干細胞、免疫細胞的分離培養及擴增；并生產細胞治療專用試劑，包括已獲專利的各種專用培養基及細胞分離液等；同時，還擔負著GMP生產車間的規劃，構建及管理，為細胞治療基礎研究和應用研究提供科技創新、成果轉化以及工程化研發等科技基礎支撐。

區域合作，創公司運作新模式

干細胞研究和產品研發以及未來的可能的產業化，不能不建立在雄厚的資金實力上。而正如上文所說的，目前干細胞治療還處在剛剛破曉的階段。醫學又是一種比較特殊的行業，風投和創業公司的接觸也是小心翼翼。因此，如何爭取各方支持，擴大自身實力，是擺在各干細胞公司前面的一個課題。

京蒙干細胞所在的海淀上地擁有整整一層樓的辦公場所。它所在的這棟樓，是內蒙古科技廳在北京設立的京蒙高科企業孵化器。該孵化器是北京市與內蒙古兩地政府重點科技合作項目。作為全國唯一一家異地孵化器，它成為內蒙古利用發達地區的人才、信息、金融、市場優勢促進本地發展的平臺。

京蒙干細胞獲得了“京蒙高科古科技創新引導基金”支持。內蒙古科技廳廳長徐鳳君曾經數次來京，支持京蒙干細胞舉辦的各項活動。同時，不管是中關村還是海淀科技園管理委員會，對京蒙干細胞也加大了支持力度。除了高錦本人獲得中關村“高聚人才”稱號并得到一定經濟支持之后，又一位公司領導層目前正在高聚人才的評審之中。

干細胞研究和治療到底能發揮多大的價值和功用。目前尚無大批量、重復性強的樣本可以直接印證。但是，各種成功的案例已經不止一次地出現在大家的眼前。在這次京蒙干細胞組織的大會的晚宴上，曾身患淋巴癌晚期、癱瘓在床，經細胞治療后，又奇跡般重返舞臺的中國知名青年琵琶演奏家欒玥在現場欣然演奏助興，在場專家、學者面對細胞醫學轉化的卓越成果，倍感欣慰與鼓舞。沒有什么比這樣一個美麗和鮮活的生命，更能引起人們對干細胞治療的未來的憧憬。