樣本量估計及其在nQuery和SAS軟件上的實現*——率的比較(三)

南方醫科大學公共衛生與熱帶醫學學院生物統計學系(510515) 陳方堯 段重陽 張惠風 陳平雁

樣本量估計及其在nQuery和SAS軟件上的實現*
——率的比較(三)

南方醫科大學公共衛生與熱帶醫學學院生物統計學系(510515) 陳方堯 段重陽 張惠風 陳平雁△

*:教育部重點課題(DIA070113)

△通訊作者:陳平雁

2．1 兩樣本/多樣本率的比較

2．1．1 差異性檢驗

2．1．1．1 兩樣本率比較的 Pearson χ2檢驗(估計樣本量或檢驗效能)

方法:Machin 和 Campbell(1987)〔7〕、Fleiss 等(1980)〔8〕提出樣本量估計是建立在大樣本正態逼近基礎上的，其公式為，

更一般地，對于非平衡設計，若兩組樣本量的比例為n2:n1=γ，即n2= γn1，有

〔例2-9〕某一持續四周的III期臨床試驗，欲驗證一種H2阻滯劑新藥治療急性風疹的臨床效果，采用平行安慰劑對照、平衡設計。根據以往研究報道，接受安慰劑治療的患者四周后治愈率為45%，預期本新藥的四周后治愈率為65%，如果檢驗效能設置為95%，試估計每組所需樣本量。

nQuery Advisor 7.0實現:設定檢驗水準α=0.05;采用雙側檢驗，即s=2;檢驗效能取1－β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

Goal:Make Conclusion Using:⊙Proportions

Number of Groups:⊙Two

Analysis Method:⊙Test

方法框中選擇:Chi-square test to compare two proportions Compute power or sample size。

在彈出的樣本量估計窗口將各參數值鍵入，如圖2-19所示，結果為n=158。

SAS9.2軟件實現:

%macro PTT0(a，s，p1，p2，power);

圖2-19 nQuery Advisor 7.0關于例2-9樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS運行結果:

圖2-20 SAS9.2關于例2-9樣本量估計的參數設置與計算結果

2.1.1.2 兩樣本率比較的Pearson χ2檢驗(估計其中一個總體率)

方法:根據式(2-20)，在設定兩組中其中一組的總體率、檢驗效能以及樣本量的條件下，可反推出另一組總體率的預期值。例如，在例2-9中，若已知安慰劑組的治愈率為45%，并設定檢驗效能為95%，每組的樣本量為90，那么只有在試驗組的總體治愈率達到71.1%以上的假設前提下，才能保證該試驗的檢驗效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的顯示結果見圖2-21，SAS過程從略。

圖2-21 nQuery Advisor 7.0關于例2-9估計其中一個總體率的參數設置與計算結果

2.1.1.3 兩樣本率比較的Yates校正χ2檢驗

方法:Fleiss(1980)〔8〕提出應用校正因子來近似Fisher確切概率法，在式(2-22)所得樣本量的基礎上進行校正，其計算公式為:

式中，n是由式(2-22)所得樣本量，π1和π2分別是兩總體率，顯然根據式(2-24)得到的樣本量比式(2-22)大，根據其反推出的檢驗效能則相應較低。

〔例2-10〕以例2-9為例，應用基于Yates校正的方法估計樣本量。

nQuery Advisor 7.0實現:設定檢驗水準 α=0.05;雙側檢驗，即s=2;檢驗效能取1-β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

方法框中選擇:Chi-square test(continuity corrected)Compute power or sample size。

在彈出的樣本量估計窗口將各參數值鍵入，如圖2-22所示，結果為n=168，較之例2-9用非校正方法求得的樣本量158例顯然要大一些。

圖2-22 nQuery Advisor 7.0關于例2-10樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.2軟件實現:

SAS運行結果:

圖2-23 SAS9.2關于例2-10樣本量估計的參數設置與計算結果

2.1.1.4 兩樣本率比較的Yates校正χ2檢驗(估計其中一個總體率)

方法:根據式(2-20)，在設定兩組中一組的總體率、檢驗效能以及樣本量的條件下，可反推出另一組總體率的預期值。例如，在例2-10中，若已知安慰劑組的治愈率為45%，并設定檢驗效能為95%，每組的樣本量為90，那么只有在試驗組的總體治愈率達到72.1%以上的假設前提下，才能保證該試驗的檢驗效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的顯示結果見圖2-24。SAS過程從略。

圖2-24 nQuery Advisor 7.0關于例2-10樣本量估計的參數設置與計算結果

2.1.1.5 Fisher確切概率檢驗

方法:Fleiss(1981)〔9〕、Chernick 和 Liu(2002)〔2〕等提出樣本量估計公式為:給定所有陽性例數m的條件效能β(θ/j)與m的概率p(j)乘積和。

式中L=max(0，m-n2)，U=min(n2，m)，n、m、k、n1、n2的含義見表2-3;在給定m的條件下:k的條件分布是比值比θ=p1q2/p2q1的函數，qi=1-pi，有

能函數為β(θ|m)

表2－3 確切概率檢驗的資料形式

〔例2-11〕以例2-9為例，應用基于Fisher確切概率的方法估計樣本量。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

方法框中選擇:Fisher's exact test。

在彈出的樣本量估計窗口將各參數值鍵入，如圖2-25所示，結果為n=166。

圖2-25 nQuery Advisor 7.0關于例2-11樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.2軟件實現:

SAS運行結果:

圖2-26 SAS9.2關于例2-11樣本量估計的參數設置與計算結果