溶酶體貯積癥和其他罕見疾病適應證治療藥物的相關交易情況

湯森路透

溶酶體貯積癥和其他罕見疾病適應證治療藥物的相關交易情況

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介紹湯森路透Cortellis競爭情報分析數據庫報道的市場上高額的溶酶體貯積癥和其他罕見疾病治療藥物的合作協議以及該領域某些重要的有前景的候選治療藥物。

溶酶體貯積癥；罕見疾病適應證；治療藥物；交易

湯森路透Cortellis競爭情報分析數據庫中的交易報道顯示，近年來，溶酶體貯積癥（lysosomal storage disease，LSD）和其他罕見疾病適應證的相關交易協議數呈上升趨勢。但現有藥物在其開發階段通過新增罕見疾病適應證評估的具體情況尚不清楚。本文介紹了Cortellis競爭情報分析數據庫報道的市場上高額的LSD和其他罕見病治療藥物的合作協議以及該領域某些重要的有前景的候選治療藥物。

1 Pfizer公司向Protalix公司的Elelyso投資1.15億美元

Pfizer公司與 Protalix公司就后者的葡糖腦苷脂酶Elelyso達成了一項價值1.15億美元的協議。該藥在美國獲得了快審通道和孤兒藥地位，并已申請用作I型戈謝病的治療以及在其他主要地區的臨床開發。Pfizer公司認為該酶替代療法（ERT）項目利潤可觀（2019年的預期銷售額為2.75億美元），于2009年11月獲得了該產品的全球獨家權（除在以色列的上市權外）。Protalix公司因此獲得了6 000萬美元的預付款和5 500萬美元的里程碑付款。同年12月，Protalix公司完成了其NDA申報資料滾動提交和上市申請，并向EMEA兒科委員會申報開展PIP試驗，故又獲得了500萬美元的里程碑付款。2012年6月，由于提前一個月獲得了美國FDA的批準，Protalix公司獲得了2 500萬美元的里程碑付款。……