經過三年半的研究,賓大佩雷爾曼醫學院和費城兒童醫院的醫生們終于宣布了他們用轉基因T細胞對59名白血病患者的治療結果,常規治療對這些病例均無明顯效果。
這種療法名為CTL019,對三名最早接受該療法的慢性白血病患者的測試表明,三年多之后,轉基因T細胞仍然在其中兩位體內循環,隨時準備向腫瘤細胞發起攻擊。而對于急性白血病,89%的患者都有應答反應。即使對于一些骨髓移植無效的病患,CTL019也會起作用。
這種療法首先通過自身輸血的裝置,提取出患者血液中的T淋巴細胞,然后用轉基因的方法改造,使它們表達一種叫做嵌合抗原受體(chimeric antigen receptor)的蛋白,它能和白血病患者體內病變的B細胞特異性結合。
經過基因改造的T細胞被重新注入病人的血液,并結合輔助化療。它們不但能夠攻擊癌細胞,同時自我復制能力也很強,能夠很快增殖到初始數目的上萬倍。另一方面,健康的淋巴細胞并不會被攻擊,因此CTL019也避免了傳統療法的副反應。
研究組負責人瓊恩(Carl H. June)認為,他們的研究表明,在轉基因T細胞的幫助下,人體免疫系統能夠以新的方式持久對抗白血病。