如果想要修剪基因怎么辦?CRISPR就是一把修剪基因的魔剪,能夠快速、準確地修改不利基因。
基因編輯技術在醫療研究和運用當中越來越重要。例如,美國麻省理工大學的研究人員運用基因編輯技術在小鼠身體內制造腫瘤,給癌癥的研究和治療提供更好的模型;美國加州大學舊金山分校的研究人員運用基因編輯技術嘗試改變地中海貧血患者體內的致病基因突變;基因編輯技術還能夠治療病毒感染,刊登在《美國國家科學院院刊》上的一則研究報告就講述了如何利用基因編輯技術從人類基因中剔除艾滋病病毒基因……
基因編輯大多都是運用CRISPR系統,就是用生物酶來引入基因的突變。在2015年,美國麻省理工-哈佛醫學院Broad研究設計改造了CRISPR-Cas9基因編輯系統,讓基因編輯可以更加精確,大大減少了“脫靶”的情況,相當于一次升級。
可以說,發展至今的CRISPR系統就如同一把專門修剪基因的剪刀,而且讓我們越用越順手,能夠按照我們希望的方式來改變基因,例如制造變異的動物或者切除人體細胞中致病的基因。如果我們用CRISPR制造出的轉基因蚊子攜帶抗瘧疾基因,并且能夠把該基因遺傳給后代,那么有可能靠蚊子傳播的瘧疾就會慢慢絕跡。如果直接修改人類的致病基因,就有可能治愈一些絕癥。
英國小女孩蕾拉在2014年6月出生于倫敦,可3個月后她就被確診患上了急性淋巴細胞白血病,這對嬰兒來說就是絕癥。在化療過后,蕾拉的情況仍然沒有好轉,那時的身體狀況也不允許她接受骨髓移植,醫生勸她的父母做好心理準備,放棄治療,讓蕾拉少受一些痛苦。面對女兒還未真正開始就面臨凋零的人生,蕾拉的父母拒絕放棄,寄希望于尖端的基因編輯技術。
英國倫敦大學學院癌癥研究所的研究人員,先從健康人身上獲取了健康的免疫細胞,并且為它們增添了抗白血病的基因,之后會將其移植給蕾拉。但如果就這樣把改造后的免疫細胞注入蕾拉體內,勢必會引起她免疫系統的排斥。因此,研究人員利用基因編輯技術把免疫細胞的兩節DNA關閉了,其一是為了讓免疫細胞不引起排異反應,其二是為了細胞不會被藥物殺死。
給蕾拉注射了5000萬個經過基因編輯后的免疫細胞后,她體內的癌細胞逐漸被殺死,病情也開始轉好。幾周后,原本奄奄一息的蕾拉開始有了活力,醫生再接再厲,給蕾拉進行了骨髓移植,確保能夠除去“病根”。現在,蕾拉體內已經完全檢測不到癌細胞了。
當然,跟其他所有基因技術一樣,基因編輯技術的運用也有令人擔心的一面。有人擔心,能夠隨意“剪切”基因意味著可以“定制”嬰兒:父母提出要求,專業人員用基因編輯技術來改造胚胎的DNA,這樣生出來的孩子就會如父母期望的一樣完美。這種做法被視為是基因編輯技術的禁區,一旦有人嘗試就會立即引起強烈地抨擊和反對。