晚期消化系統腫瘤治療又添新方案我國自主研發全球首個胃癌靶向藥物口服制劑
——阿帕替尼獲國際認可

本刊訊 （記者 陳佳印）在近幾年我國具有自主知識產權的獲批上市的1.1類新藥中，甲磺酸阿帕替尼片(簡稱阿帕替尼)可謂是佼佼者。阿帕替尼是全球第一個在消化系統的腫瘤治療中被證實安全有效的小分子抗血管生成靶向藥物，特別是治療二線化療失敗的晚期胃癌療效最好的單藥。同時，阿帕替尼是胃癌靶向藥物中唯一一個口服制劑，將極大地提高患者治療的依從性，成為我國在腫瘤治療領域創新發展方面取得的又一重大突破。

據統計，2013年胃癌全球新發病例95.2萬，中國占據47%，發病率在我國惡性腫瘤中排名第二，每年35.23萬人死于胃癌，在我國惡性腫瘤死亡率中排名第三，已成為嚴重威脅人們健康的殺手。由于早期癥狀不典型且胃鏡常規檢查未普及，60%～80%患者就診時已到晚期，現有治療手段獲益有限，預后差，5年生存率多不超過20%。近幾十年來，雖然投入了大量的人力物力，但針對晚期胃癌標準化治療失敗后的新藥研發一直沒有取得突破性進展，導致該類人群得不到有效救治，給患者、社會和國家均造成極大負擔。

目前，分子靶向治療逐漸成為胃癌患者繼手術、化療、放療后的一種新治療手段。目前市場上有比較公認的一線和二線治療晚期進展期胃癌的化療藥物，但二線治療失敗后尚無其他靶向藥物被批準用于晚期胃癌的治療，因此晚期胃癌迫切需要尋找和確認新的治療藥物來使患者獲得更好的治療效益。

阿帕替尼是血管內皮生長因子多靶點酪氨酸激酶抑制劑，通過計算機輔助設計獲得先導化合物，經藥物構效關系研究獲得的新化合物。藥效學研究表明，其主要是通過尋找腫瘤細胞與正常細胞之間分子生物學上的差異，阻斷血管內皮細胞生長因子與其受體結合后的信號傳導，抑制腫瘤血管生成，阻斷抑制腫瘤細胞的生長增殖，從而治療消化系統的腫瘤。能夠顯著延長晚期胃癌患者的生存期，同時大大減低患者費用。作為胃癌靶向藥物中唯一一個口服制劑，阿帕替尼為胃癌化療失敗患者提供了新的標準治療方案。

作為全球第一個在晚期胃癌標準化療失敗后被證實安全有效的小分子藥物，阿帕替尼研發期間先后被納入到國家“十一五”“十二五”重大新藥創制專項。目前，該款藥物已擁有4項發明專利。其中，2項為全球專利。2014年6月，在美國召開的臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，該項研究作為中國專家主導、應用民族制藥企業創新研發產品進行的研究，有史以來第一次入選ASCO優秀論文，并在ASCO后的多國BOA會議上進行報告。這不僅僅標志著阿帕替尼在晚期胃癌治療上的突破已獲國際認可，同時也標志著中國自主研發的創新藥真正問世并走向國際舞臺。