科學家：從零到一的突破

徐希平 奧薩醫藥總裁

事實上我們在新藥的研究中，臨床研究的投入將近總費用三分之二。在臨床研究上進行大量資金投入的意義，我的理解是，如果只重視臨床前研究，而缺乏臨床研究和循證醫學研究，中國的創新藥走向世界很難。事實上在歐美上市的新藥非常多，而真正能夠做成重磅炸彈的、對臨床上被廣大患者和醫生所歡迎的并不多。缺乏臨床研究，就抓不住目標市場人群，不足以滿足臨床需求。

我們做化學藥，一定要和中國的人群特點結合起來。中國腦卒中高發，光是用國外的降壓藥控制不住我們的腦卒中。后來我們開展了一項大型上市后臨床研究，以2萬人力追蹤了4.4年，發現依那普利葉酸片和傳統的降壓藥比能降低腦卒中發生率。針對國人的特點和高發因素進行研究開發的新藥，才會起到更好的療效。

此外，如果中國創新藥能夠發表在新英格蘭、柳葉刀以及美國醫學雜志這三大醫學雜志上，就會在國際指南上作為重要依據，這樣的話，中國創新藥才能產生真正影響世界的臨床行為。

徐霆 康寧杰瑞董事長

找到新靶點、新起點是困難的，在基礎研究上，我們與國外還有差距，而在基礎再轉換方面，差距更大。但這并不表明我們沒有突破的可能，可通過國內外合作獲得機會。

例如通過改善蛋白成藥，很多蛋白都可以進行，但達不到做藥的各種要求。在這種情況下了解結構，思考實現如何工程化，這就是一個突破點。下面再進行深度工程化，如果我們拿到結構性抗體，就可以完成很多后續工作，將其結構優化。以胰島素為例，它是在工程化過程中被產生和衍生出來的。還有一個創新途徑是，通過一些獨特的技術手段，快速開創美國已在臨床驗證或臨床早期驗證的靶點，在國內加快臨床開發，實現趕超。

孫鶴 天士力副總裁

中外的研發環境是差異產生的因素之一。新藥創新從零到一的突破點，可以通過引進海歸人才獲得新思路。對個人利益來講，與研發部相比，銷售部門的空間可能更大，這影響了很多專業畢業生的選擇。在行業的工資制度上，美國跳槽最多在原工資上加15%，但在國內可以加一倍，這給企業帶來一定的人力資源損失。

還需把握的一點是創新的本質目的—滿足未滿足的臨床需求。FDA對藥物的分類就三個類別，創新藥、新化合物、仿制藥，其他歸為505b2類。這樣的分類，主要是根據真正能夠解決臨床未滿足的需求和市場需求來的，而且這些分類實際上在美國的醫藥定價政策，跟保險公司的談判，或者市場的重視程度來說沒有太大差別，給予的保護和優惠政策基本都是一樣的。這就使得研發以需求為主，促進了為滿足臨床需求而進行創新。

在創新的過程中，如何通過產品、人才、環境、資本進行創新，是國內藥企目前共同關注的話題。

明確產品，也就是企業的戰略，是創新的首要問題。很多企業專注于自己的領域，來穩步增強競爭力和創新力。三生制藥成立之初開發的四個產品，其中，三生花了4年的時間做EPO研發，花了近11年的時間才拿到TPO新藥證書和生產批件。三生堅守三條產品線和大分子的方向，憑借這些產品，三生的創新力從量變引起質變。凱因科技已在長效干擾素領域深耕13年，據凱因董事長周德勝透露：“按照未來真正批下來的時間算，大概是十四五年，這是一個專注的過程。”凱因的長效干擾素經研究表明比普通干擾素活性高很多，體現了更好的臨床價值。基石藥業則緊跟國際前沿，聚焦腫瘤免疫、聯合治療、聯合用藥新趨勢。企業通過堅持專注，挖掘自身的創新潛力。

有了產品和技術保障，即使外部環境變化波動，企業也能保持自己的創新力。當然，企業的研發必須要創造出良好的研發機制和環境，讓研發人員在適宜的氛圍中踏實地為企業研發創造價值。圣和藥業董事長王勇分析稱：“創新不在乎環境怎么樣，而且環境盡管存在諸多問題，自改革開放以后這30年，中國的創新環境已經有了天翻地覆的變化。”

另外，創新企業對人才和資金的需求還是很大的。柯菲平醫藥董事長秦引林認為，創新的兩個核心因素，一是靠人才，二是靠資本。秦引林反思，多年來其依靠傳統的從植物藥里發掘新單體的方式來做創新藥，沒有依靠資本，也沒有引進國際化的人才，結果近幾年的發展比較緩慢。

特瑞思藥業總裁吳幼玲則表示，企業的創新的確需要大量人才和資金，尤其是當前中國的生物醫藥創新發展迅速。而產業化還是國內難以突破的一個瓶頸，尤其是單抗的生產，根據她的行業經驗，過程真的不易，這就需要人力和財力投入。

資本之于的創新，目的主要來改變創新投入不足的情況，一方面，企業要不斷增加自主資金投入，另一方面，企業應當吸引社會資本的投入。

產品、人才、資本的道路打通了，大政策大環境也是創新過程要面對的客觀因素。根據大多數企業家們的觀點，普遍的訴求，一是醫保，二是審批。醫保方面，有企業家建議，提高社會支付能力，開展醫保，讓商業保險介入。在審批環節，建議相關部門提高申報門檻，避免大量重復扎堆，推動審評過程更科學化。創新發展中還應充分考慮市場配置資源這一重要因素。除此之外，相關部門加強與企業溝通交流的機制對創新也起重要作用，能使企業有明確的實施路徑，提高研發效率。