再次向癌癥宣戰，美開啟“登月計劃”
——拜登副總統向奧巴馬總統遞交的戰略報告

方陵生/編譯

再次向癌癥宣戰，美開啟“登月計劃”
——拜登副總統向奧巴馬總統遞交的戰略報告

方陵生/編譯

拜登送別兒子遺體難掩白發人送黑發人之悲痛

2015年5月，美國副總統喬·拜登（Joe Biden）的長子博（Beau）因腦癌病逝，終年46歲。就在此前，拜登曾面向耶魯大學的畢業生發表了一番感人至深的演講。在演講中拜登回憶說，1972年他被選舉進入美國參議院，這是他政治生涯中非常重要的一個時刻。然而，事情在轉瞬間改變，就在他到參議院任職剛滿六個星期的時候,他的妻子和一歲的女兒遭遇車禍不幸去世。事發時，拜登的兩個兒子也在這輛車上,醫生也不能確定他們是否會幸存。這一災難讓他對人生有了全新的領悟。正是在這家醫院，在孩子們的病榻旁，拜登宣誓就職國會。

“我和孩子們之間這種難以割舍的情感是上天對我的饋贈。”拜登說。但癌癥奪走了這份饋贈。在宣布博的死訊時，拜登在聲明中這樣說：“語言已經無法表達整個家族的悲傷之情。兩年來，博以十足的勇氣，與腦癌作斗爭，正直、勇敢而堅強,這正是他在生命中的每一天所詮釋的優秀品質。”

痛失愛子的拜登開始了人生中又一場“救贖”，他呼吁發起癌癥“登月計劃”——雖然攻克癌癥是一件需要歷經困難、長期堅持的任務，但就像人類最終登上了月球一樣，人類最終會攻克癌癥。最終，這項提議得到了奧巴馬總統的支持。2016年1月12日，奧巴馬在任期內最后一次國情咨文演講中，特別提及了這項癌癥“登月計劃”，呼吁國會支持這項全國性計劃推動根治癌癥，并任命副總統拜登為該計劃負責人。以下為拜登副總統于2016年10月17日向奧巴馬總統遞交的癌癥登月計劃戰略報告。

啟動癌癥登月計劃

本次癌癥登月計劃的任務不是要對癌癥發起另一場戰爭，而是要贏得1971年尼克松總統發起的“對癌癥宣戰”的那場戰爭。在那個時候，我們沒有組織起來的對癌宣戰大軍，沒有對“敵人”充分了解的“情報”，因此沒有發動一場成功攻堅戰所需要的通盤戰略，但如今我們已經有了這個勝算。由于之后45年間所取得的進展，我們已經有了一大批研究人員和腫瘤學家組成的抗癌隊伍，有了強大的抗癌技術和“武器”，還有廣大公眾的積極支持和行動承諾。

在提出癌癥登月計劃之后不久，我開始了一次廣泛的“傾聽之旅”，與許多病人和他們的家人、醫生、研究人員和其他專家會面并交談，由此對癌癥的研究和治療所要面對的挑戰有更深刻的理解，并將抗癌力量集中和協調起來。我專訪了許多戰斗在抗癌第一線的主要研究中心，我們要在對抗癌癥的戰爭中獲得盡可能多的信息，在人類面對的迫在眉睫的癌癥威脅之下，盡快實現我們的目標。

走訪中我了解到，在癌癥戰斗中我們已經形成了共識，我們已經走在了人類抗癌史的一個轉折點上，我們有充分的理由滿懷希望。讓我們充滿信心的理由如下：

■目前的跨學科合作研究規模是前所未有的，這是解決癌癥挑戰復雜性必不可少的。五年前，腫瘤學家并不會經常與免疫學家、病毒學家、遺傳學家、化學工程師和其他領域內的專家學者合作，但現在他們正在集各研究領域之力量開展廣泛的合作。

■由于技術的進步，研究人員現在可以對癌癥基因和蛋白質，以及身體內其他基因進行分析，我們對癌癥的理解比以往任何時候都更加深刻，例如，是什么導致了癌癥，我們又將如何攻擊某種特定的癌癥。

■通過對癌癥生物學的進一步理解，我們如今可以針對癌細胞進行靶向治療，促進免疫系統反應的治療方式，使用低劑量和新形式的放療和更有針對性的化療等，許多這樣的新療法可在有效殺死癌細胞的同時，不傷害健康細胞。癌癥治療取得的這些進步最終可能改變目前許多類型的癌癥難以治療的現狀，如肝癌、腦癌、胰腺癌，并將其轉變為可控的慢性疾病。

■無論我走到哪里，我都被告知數據是關鍵。我們如今前所未有地擁有大量的、多樣性的數據，這些數據每日通過基因組學研究、家族病史記錄、生活方式測量和病人治療結果源源不斷地產生，通過這些數據我們可以發現癌癥起因、早期癌癥跡象和成功治療癌癥的新模式。

■超級計算能力的進步讓我們如今有能力實現獲得所有這些數據的承諾，研究人員可以通過對非常復雜的大量數據的分析，來尋找到五年前根本無法獲得的答案。

■通過可支付醫療法案（ACA）的實施，如今美國醫療保險的覆蓋率高于以往任何時候。有了這個法案，診斷為癌癥并不意味著你會因為之前就存在的病癥而失去你的醫療保險，這意味著更多的美國人可以利用預防工具，獲得早期篩查、早期預測和診斷癌癥的機會。在許多情況下，早期發現、早期診斷對于癌癥患者來說意味著更好的結果。

挑戰和機遇

雖然我們有巨大的希望和樂觀的理由，但我們也必須以行動來抓住這個機會。掃除剩余的障礙也是癌癥登月計劃所必須解決的問題之一。通過與各方人員的交流，我發現越來越明顯的是，目前的抗癌行動缺乏有效的協調，未能迅速而有效地共享信息，存在一些陳舊過時的研究文化氛圍和研究資金的籌措方式。具體包括：

■通常只是鼓勵和獎勵個人成功的激勵機制，而缺乏對跨學科和跨部門合作行動的激勵機制，使得需要團隊合作的新成果和新解決方案難于產生。

■癌癥臨床研究試驗的招募工作比較困難，一些成功的試驗不能很好地推廣。低效率導致在成功的試驗結果與新的治療方案應用之間形成了巨大的障礙，這種延誤是一個讓人無法接受的現實。

■缺乏開放式獲取和快速分享研究數據和結果的途徑，導致研究人員無論成功與否，都在各自閉門造車。

■反對醫療數據分享并不能對患者提供額外保護。

■利用技術能力和電子醫療保健記錄的大量數據來改善癌癥預防、診斷、治療和護理方面的合作不足。

■“癌癥核心知識”傳播緩慢，包括新的發現、新的診斷和篩查措施、新的臨床試驗和新的治療方法，這在美國整個人口中普遍存在，特別是在社區醫療方面。

但我堅信，這些障礙并不是不可逾越的。通過本屆政府的工作和癌癥登月計劃的努力，我們已經取得進展。

取得的進展

癌癥登月計劃所引起的反響令我感到驚訝和感動，無論是個人、組織機構還是國家，都在踴躍迎接這些挑戰。

在癌癥登月計劃特別小組的領導下，我首先要做的就是要給聯邦政府注入一種新的緊迫感，以盡快召集各部門和機構的負責人，團結所有的力量，消除一些不必要的障礙，啟動新的項目，開展各方面的協作。我很高興地宣布，在如此短的時間里，我們已經取得以下的進步。

■加快分享研究成果和數據的速度

國立衛生研究院（NIH）創導了一種新的合作伙伴關系，在研究的早期階段，即癌癥的基本生物學研究階段，與制藥公司、主要的癌癥研究中心、基金會組織和慈善組織一起開展合作，分享所有的數據。這樣就不再會出現20家公司同時研究同一個項目卻互不通聲氣的情況。相反，他們將能夠及時了解彼此的發現和研究成果。一些制藥公司意識到這種合作方式符合他們的利益，更多的人開始加入這種合作。

■鼓勵更強烈的合作意識

國家癌癥研究所（NCI）于今年6月推出了一個新的合作方案，一個由20～30家制藥公司和生物技術公司組成的新的公私合營伙伴關系，通過這種合作關系，研究人員將更容易獲得為探索新的藥物配方對現有的藥物進行測試的專利許可，以盡快研發出可有效治療不同類型癌癥的新藥物，或在試驗中使用聯合療法（即使用一種以上的藥物）。通過這種合作研究，可提高某種特定癌癥的治療效果，并加快研發速度。

■支持創新

美國專利商標局（USPTO）推出了一個免費快速的試點項目，對于某種特定癌癥治療方法的專利申請時間可比通常減少一半，從平均兩年左右減少到少于12個月。USPTO同時還公開了他們的專利申請數據，以利于研究人員在現有專利申請的基礎上開發新的方法來填補癌癥研究的空白，促進癌癥研究諸領域內的進展。

■將21世紀技術應用于生物學研究

美國退伍軍人事務部（VA）和美國能源部（DOE）合作，在能源部的國家實驗室應用最強大的計算機設備，為另一個大型研究項目“百萬退伍軍人計劃”建立了50萬以上退伍軍人的檔案，成為精準醫療活動的基石之一。這種合作將推動對癌癥的新理解，并形成癌癥登月計劃的一種新的癌癥治療模式。

■對癌癥相關產品評審的簡化和協調

美國食品和藥品監督管理局（FDA）創建了一個腫瘤卓越中心（OCE），以最大程度地將腫瘤學專業知識理論投入與癌癥相關的實際應用上，OCE統一了對癌癥產品的監管審查，以加強對組合技能和臨床經驗的協調和利用，加快將新的安全的治療方法投入應用的速度。

■落實行之有效的預防措施

疾病控制和預防中心（CDC）正在努力促進癌癥疫苗的研發，以作為抗擊各種類型癌癥安全有效的一種戰略。CDC致力于加強對11～12歲的兒童接種重要性的意識，提高人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗接種率和獲得接種疫苗的機會。

■提高讓患者參與臨床研究的能力

NCI通過一種新的平臺，讓患者和醫生都更容易尋找到臨床試驗的目標。這是“總統創新伙伴計劃”與NCI合作創建的一個平臺，以最大限度地利用參加臨床試驗用戶的經驗。作為這項工作的一部分，特別工作小組確定了癌癥登月計劃建立在政府相關工作基礎之上的辦法，包括推動提高生物醫學研究經費，啟動類似于人類大腦計劃（BRAIN）和精準醫療計劃（PMI）的一些項目。

■各方的參與和行動

但是，我們都知道，聯邦政府無法獨力完成這些，需要將各方力量集中和協調起來。作為推動癌癥登月計劃全國對話和行動號召的一部分，2016年6月29日，我在華盛頓特區召集了近400名癌癥研究人員、腫瘤學家、護士、病人和他們的家屬參加癌癥登月計劃最高級會議。另外，美國50個州、波多黎各和關島7 000多人聚集在醫院、社區護理中心、企業單位和家庭的房間內參加了當地的癌癥登月會議。召開這次峰會的目的是發動一場在全國乃至國際上的對話，從根本上改變癌癥預防、診斷、治療和護理的研究進展的軌跡，讓在未來十年內要取得的進展縮短一半時間。在這次峰會上，還有54家新的私營部門加入到合作中來，以實現癌癥登月計劃所提出的目標。

對于我們的呼吁，全國各地反響熱烈，一些組織紛紛承諾要為癌癥登月計劃出一份力，從美國癌癥協會要在未來五年內將其研究投資翻倍的承諾，到亞歷克斯檸檬站基金會提出在未來五年內將兒童癌癥研究計劃和家庭護理服務投資翻倍的承諾，以及其他一些組織和機構提出的為需要的病人提供可靠并且負擔得起的治療和預約服務等。

美國各地的社區、地方政府和癌癥中心也在迎接各種挑戰。例如，癌癥支持社區（CSC）啟動了“癌癥臨床試驗實話實說”項目，對至少50萬癌癥患者開展了癌癥知識系列教育活動，幫助他們消除對于癌癥的一些常見誤解，加強病人和護理人員的臨床試驗重要性意識。醫療之星華盛頓醫院中心和華盛頓癌癥研究所發起了一項于明年開始的“在社區中開展結腸癌預防”計劃。仁慈醫院將免費為俄克拉荷馬市城市社區居民中沒有醫療保險或保額不足的女性提供乳房X光檢查、診斷。

癌癥登月計劃還促進了新的私人伙伴關系和合作。例如，來自政府機構、學術團體、制藥和臨床診斷公司的代表一致同意加速開發開放式的血液分析診斷技術數據庫，讓更多病人受益。NCI的平民百姓基因組數據項目在病人隱私和數據安全得到保障的前提下，研究人員可以自由訪問32 000名以上病人的原始基因組數據和臨床數據，以及后續的更多數據記錄。在人們發現這個資源網站的價值之后，從今年6月份以來，全球有超過500萬用戶從這個網站下載了數據，下載次數超過5 000萬次。德勤公司的“征服癌癥”計劃（XPRIZE）致力于簡化早期檢測技術。IBM、美國國防部（DOD）和退伍軍人事務部發起的一個公私合作伙伴關系項目，幫助醫生在今后兩年里，利用精準醫療的研究成果為10 000名患有癌癥的美國退伍軍人提供治療。退伍軍人癌癥患者進行DNA測序，IBM將提供進行基因組學分析檢測的沃森人工智能技術，VA的醫生將幫助確定可能的致癌突變以及針對這些特定突變的治療方案，這是一個數據密集型過程，也是一個耗時的過程，在各自為戰的過去是很難做到的。

在今年年初的再生醫學會議上，我概述了改變全球抗癌形勢的五大支柱：1）提高全球對癌癥預防、治療以及患者支付能力的關注力度。2）提高全球對癌癥威脅的認識，要有像應對傳染病威脅那樣的緊迫感。3）提高研究人員、機構、基金會和國家對研究數據和病人數據共享的能力。4）支持數據和生物學資源庫的國際標準化，以利于世界各地醫學研究中心的數據共享與數據比較。5）增加世界各國政府對癌癥研究的投資。

在9月份的聯合國大會期間，我宣布了關于這五大支柱最核心的三個主要步驟，以及今年已經取得的進展。第一，美國履行了10項新的理解備忘錄（MOUs）和9項國家承諾書，以支持更大力度的國際癌癥研究和癌癥護理。例如，其中7項MOUs致力于新興領域蛋白基因組學研究，在加拿大、中國、德國、瑞士、日本和韓國都設有機構，這一領域主要研究基因和蛋白質之間的關系，在癌癥登月計劃中，主要研究的是這種關系對于癌癥所起的作用。第二，我們宣布NCI將投資創建一些區域中心，以幫助減少癌癥研究之間的差距，支持資源不足地區的癌癥研究和抗癌項目，以提供更好的癌癥預防、診斷和治療服務。第三，美國國務院加強了美國的雙邊科技活動，美國已與70多個國家建立了這種關系，以支持癌癥登月計劃和相關的國際指標。

下一步

只要我們萬眾一心，就能取得抗擊癌癥的巨大成就，對此我充滿熱切的期待。我們已經展示了什么是能夠實現的，什么是有可能實現的。我們必須持續地支持這個向癌癥發起總攻的行動，在真正提高癌癥治療效果上我們一定可以大有作為。在我們的前進道路上，我們必須將力量集中于以下幾個戰略領域。

■調整研究體系中的激勵機制

就我所知，普遍存在的一個問題就是，我們需要調整在癌癥研究中的激勵機制，我在新奧爾良的一次大型會議上，面對5 000名優秀癌癥研究人員時就提到了這個問題。

我國的癌癥研究系統建立于1971年，當時尼克松總統簽署了國家癌癥法案，啟動了首個國家癌癥計劃，設立了向總統負責的癌癥研究特別小組以及全國癌癥咨詢委員會。但21世紀抗癌之戰的陣容，我們將有新的構想。

政府的主要作用是要為癌癥研究提供研究經費，這要求我們與時俱進，尋找符合時代要求的途徑以及機遇，眼下就是一個恰當的時機。體制改革和新的激勵機制的建立健全可確保科學進步的速度能跟上癌癥登月計劃的目標要求，這是癌癥登月計劃中一個至關重要的部分。通過聯邦政府與私人機構、學術團體和慈善部門的接觸，調研后確定一些對病人有意義的和持續影響的領域進行體制改革，這也是我正在努力的。

實施激勵創新癌癥研究的策略，特別是通過以下措施支持那些由國家癌癥研究所資助的研究：創建新的資助機制支持高風險高回報的研究；實施試點項目以加速對有價值研究方案的評審和資助過程；鼓勵公眾及時從新發表的研究成果中獲益；改革和振興NCI內部由聯邦科學家骨干隊伍進行的研究項目，以成為在新興科學興起的機遇中，或在面對癌癥等公共衛生重大挑戰時的卓越中堅力量。

■加強預防和篩查工作

據估計，至少有50%的癌癥是可以預防的。預防措施可分為三個大類：1）作為個人行為的預防，通過健康的生活方式，規避癌癥風險，如吸煙行為；2）政府所要承擔的責任，如減少空氣中的致癌物質，確保提供清潔的飲用水，保護公民避免受到已知毒素的有害影響；3）促進能夠預防和早期發現癌癥的技術進步和醫學科學的進步。

以上三個方面都已有所進展，但最后一類取得突破的潛力是最大的。新興技術的出現為非侵入性治療鋪平了道路，移動成像技術和新的遺傳“標記”可在癌癥發病很早之前就能夠辨別出癌癥風險，這些都給徹底治愈癌癥帶來了新的希望。

我們必須繼續投資于理解癌癥成因和預防癌癥的研究，以及能夠在個人和社區中普及的有效的癌癥預防新工具和新方法。宣傳疫苗接種的意義，普及癌癥的早期篩查。

■讓患者作為合作伙伴參與研究

醫療系統中患者數據的共享是一個重要而不容易克服的堡壘，我們必須采取一些必要的步驟，但最終我們必須建立一個可對病人數據進行訪問、共享和利用的網絡。我們必須推出一個現代化的、可共同使用的電子醫療保健生態系統，讓患者也可參與訪問并與臨床護理人員和研究人員共享的一個系統。本屆美國政府在這個領域內做了一些關鍵性的改進，如明確患者訪問他們自己健康信息以及監督臨床護理中電子健康記錄使用情況的權利，但是接下來我們要做的事情還有很多。

要實現這個目標，我們應給所有患者提供方便訪問和分享對他們有效的醫療保健信息的方式和途徑，這樣他們就可以對自己的醫療保健做出明智的決定。這些措施還將使病人，特別是在多個醫療機構或醫生之間來回求醫的病人，可以通過他們的醫療病歷來提高醫療護理過程中的協調作用。重要的是，這個系統必須尊重和保護病人的隱私和偏好，允許他們使用自己的醫療數據來做出自己的選擇。

一些額外的措施還可以包括：在醫學試驗和電子醫療保健記錄提供者之間進行協調，方便癌癥患者分享他們自己的醫療和護理數據，或將相關數據捐贈用于研究；確保個人了解自己的醫療數據，并擁有對自己醫療數據去向的決定權，幫助他們控制自己的健康和保健信息的流向；為患者創建一個可訪問所有醫療保健信息的能力，臨床信息將自動發送到患者指定的位置，讓患者能夠在特定的位置上方便地與信息提供者、家人和研究人員分享數據信息；實現醫療數據的快速標準化過程，類似于臨床數據的標準；通過有效的激勵機制和合同要求，促進采用可共享使用的電子醫療系統。

■擴大護理保健覆蓋率

我們必須確保研究成果和保健福利能夠覆蓋到社會的各個方面，我們要致力于實現癌癥臨床試驗的多樣性，這種多樣性反映了確保公平原則的重要性。為腫瘤病人提供更好的支持，對他們的個性化治療要與醫療技術的進步同步。為每個癌癥病人提供高質量的腫瘤護理，在醫療護理的覆蓋層面上，不受社會經濟條件、罕見疾病、年齡或地理位置等因素的限制和影響。

為實現這一點，我們可以：讓更多社區參與到癌癥研究中來，以獲得缺醫少藥地區和弱勢人群中關于癌癥基因、環境和治療反饋等數據信息，這包括探討如何解決限制少數民族參與臨床研究的難題，并確保歷史上的弱勢族群參與進入臨床試驗的規劃、設計和實施中。做好聯邦和私人基金的分配工作，支持社區診所的一線工作，提高所有人群的健康素養，讓社區團體介入進來，提高癌癥預防、早期篩查、參與癌癥臨床試驗的價值，優化醫療過程中的互動過程，以提高人們的健康意識，招募到更多的實驗參與者。促進癌癥中心和社區診所的最佳實踐，有效且可持續地解決癌癥醫療中的差異。確定將臨床進展及時傳播到社區腫瘤專家和患者的途徑。支持開發針對罕見癌癥和小兒癌癥創新藥物的公私合作項目。支持對癌癥生存狀態的研究，發現和鑒定緩解病人痛苦的臨床管理最佳實踐。

■創建新的金融模式來提高新療法的開發，同時解決藥品價格上漲問題

我們必須創建新的金融機制，利用私人投資來推進新的癌癥預防、診斷和治療方法的開發。確保保險覆蓋率決策來自于數據，包括醫療效果、臨床療效，以及最終的醫療保健成果。提高和改善人們獲得醫療保險的途徑和機會，讓沒有醫療保險或保額不足的癌癥患者也有機會獲得癌癥預防檢查和拯救生命的治療。通過立法、監管等措施建立激勵機制，在開發周期中盡早開展和加強行業間的協作，尤其是治療罕見癌癥和小兒癌癥新產品的開發。

為實現這一點，我們可以：召開金融界和慈善界會議，刺激私人投資發展模式向癌癥登月計劃傾斜；為聯邦政府探索更多的選擇，如建立債券或基金，幫助跨越從基礎研究到醫療服務應用之間的“死亡之谷”。

我們必須解決癌癥治療中成本不斷攀升的問題。拯救生命的藥物開發成本是昂貴的，但對個人和社會而言，其創造的價值也是巨大的。我們在這一領域內將繼續刺激投資，維持持久性的藥物的開發周期。但是沒有任何市場理由的價格上漲已經成為制藥行業的常規而非例外，這對于納稅人和患者都是一個問題。通常在價格上漲中受益的是中間商，而受損的卻是患者。保險公司所要求的自費部分通常都是較貴的藥物，藥品利潤管理者通常對有效藥物的定價比效果欠佳藥物更為昂貴，這些做法都進一步扭曲了藥物定價體系。

為解決藥品定價復雜性和藥物分配系統問題，我們需要有一個全國性的對話，包括生物制藥公司、保險公司、藥物利潤管理者、國會和患者團體來共同對藥品定價，以確保高質量的治療方法讓更多患者有可以支付的經濟實力，包括弱勢群體和缺醫少藥人群，我們需要在新藥價格和患者支付能力之間有一個更為合理的定價體系。

[資料來源：www.whitehouse.gov][責任編輯：絲絲]