肺癌是我國發病率最高的癌癥,每年新增50萬~55萬患者,80%的患者因為發現時已經到了晚期,生存期通常都不足一年。在這其中,非小細胞肺癌占據了肺癌患者的絕大多數,一般來說,晚期肺癌的治療主要以化療為主,但其療效有限且毒副作用較大,患者因此生活質量較差。
幸運的是,上世紀80年代開始興起的人類基因組學使腫瘤的治療獲得了新的突破。基因研究發現,部分非小細胞肺癌的發生與人體內表皮生長因子受體(EGFR)的突變相關。對此,醫藥行業嘗試研發了一系列的EGFR的抑制劑,從2003年到2004年,美國食品藥品監督管理局(FDA)先后批準了阿斯利康的吉非替尼和羅氏的厄洛替尼用于非小細胞肺癌的治療。
在同一時刻,留美博士丁列明回國創業成立浙江貝達藥業有限公司(簡稱“浙江貝達”),開始研發EGFR抑制劑埃克替尼,這也是我國科學家自主研發的第一個治療腫瘤的靶向創新藥。
2005年,易瑞沙和特羅凱先后在中國上市。相比較于過去的腫瘤治療,針對基因靶點的靶向治療代表了一種全新的理念,醫學臨床對此的接受需要一個過程。不僅如此,考慮到腫瘤本身是一種復雜的疾病,腫瘤的治療需要根據患者的明確診斷結果而給予相關的個性化的治療方案。如果國內的醫生得不到相關的學術支持,他們在使用進口藥物時往往只能參照國外臨床用藥經驗來選擇患者、調整劑量或處理副作用。而易瑞沙和特羅凱是一種全新作用機理的藥物,臨床特點跟化療藥物完全不同。
由此,這兩個產品的開發企業必須大力投資于臨床學術推廣,給予臨床醫生相關的指導,如什么樣的患者能夠從這兩個產品中最大獲益,這兩個產品與放療化療使用的前后次序、不同類型的患者劑量是否需要調整、患者具體的治療周期、一旦出現嚴重副作用如何處理等等。
為了普及相關的臨床理念,這兩大醫藥企業還進行了各種臨床促進工作,具體措施包括:協助中國的數十個腫瘤專科和重點學科醫院建立用藥患者隨訪數據庫,積累了數千例患者詳細資料,幫助醫生觀察和記錄患者用藥反應,并進行相關科研活動;在全國組織了大量的學術交流和病例討論會,通過經驗豐富的大醫院來指導經驗較少的中小醫院用藥;建立了亞太地區專家委員會,舉辦國際性的學術會議和經驗分享會,促進不同國家和地區的用藥經驗分享;協助中國抗癌協會、中國臨床腫瘤學會等組織編寫肺癌靶向治療藥物應用指南。
在這樣的努力下,中國的腫瘤專家們總結了肺癌靶向藥物的臨床療效,并得以首次在代表全球最高臨床水平的美國臨床腫瘤年會上進行報告宣講,溝通相關經驗。
2011年浙江貝達研發的我國第一個治療腫瘤的靶向藥物凱美納問世。在凱美納的研發過程中,浙江貝達的科學家們在上市前的臨床研究中做了大量扎實的研究,積累了足夠的循證醫學基礎,相關的研究成果也得以在全球著名醫學專業刊物《柳葉刀》上發表。據《柳葉刀》的評價,凱美納成為了中國抗腫瘤新藥研發的一個“完美案例”。
凱美納上市后,浙江貝達成為了第一個專業化、規范化推廣靶向藥物治療腫瘤的國內企業。在整體營銷策略上,凱美納定價溫和,力圖成為一個高性價比的非小細胞肺癌藥物。與此同時,凱美納上市之初就延聘了一批具有豐富經驗的醫藥行業的學術推廣專家組成專業團隊,通過密集型的學術教育會議與臨床醫生保持緊密交流,進一步推進了靶向用藥在腫瘤治療中的應用,延長了腫瘤患者的生存期。
除了在藥物方面的知識普及,這三個藥物的開發企業同樣也協助了國內的腫瘤專科以及重點學科醫院開發應用快速廉價的基因檢測方法,促進醫院能確診最有可能受益的患者,同時也能讓患者找到相關治療用藥。除了龐大的研發和學術推廣投入,靶向藥物的開發企業同樣也在努力提高患者對藥物的可及性和可負擔性。2016年,通過國家藥物談判,凱美鈉和易瑞沙成為首批降價的三個藥品中的兩個,未來將進一步在國內的臨床應用中得到普及。顯而易見,通過新藥研發加上后續的專業規范化臨床學術推廣,靶向藥物的患者們已經從中受益,中國的醫生們也因此提升了對肺癌的治療水平。