Masitinib用于惰性系統性肥大細胞增多癥有效且耐受良好

◆醫藥快訊◆

Masitinib用于惰性系統性肥大細胞增多癥有效且耐受良好

《柳葉刀》雜志于2017年2月11日第389卷第10069期發布了一項關于Masitinib（參考譯名：馬賽替尼）用于嚴重癥狀性惰性系統性肥大細胞增多癥的Ⅲ期臨床試驗內容。

惰性系統性肥大細胞增多癥（包括亞變種冒煙型系統性肥大細胞增多癥）是一種可降低生活質量的終身疾病狀態。Masitinib可抑制參與惰性系統性肥大細胞增多癥發病機制的KIT和LYN激酶。本項試驗旨在評估與安慰劑相比，Masitinib用于對最佳對癥療法無應答的嚴重癥狀性惰性系統性肥大細胞增多癥患者的安全性和有效性。

本項試驗為隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，受試者按1∶1比例隨機分入Masitinib組或安慰劑組。試驗的首要終末指標為在以下至少1項嚴重基線癥狀中的累積應答率（8～24周內較基線改善75%及以上）：瘙癢≥9分、每周潮紅≥8次、漢密爾頓抑郁量表≥19分或疲勞影響量表≥75分。

試驗結果顯示，Masitinib組累積應答率為18.7%，安慰劑組為7.4%。最常見嚴重不良事件為腹瀉（4% vs 2%）、蕁麻疹（3% vs 0），未見危及生命的毒性發生。安慰劑組有1例死亡報道。

總體而言，Masitinib用于嚴重癥狀性惰性或冒煙型系統性肥大細胞增多癥有效且耐受良好。

（來源：http://www.thelancet.com/）