FDA批準(zhǔn)治療亨廷頓氏舞蹈癥藥物Deutetrabenazine上市

◆醫(yī)藥快訊◆

FDA批準(zhǔn)治療亨廷頓氏舞蹈癥藥物Deutetrabenazine上市

美國FDA于2017年4月3日批準(zhǔn)梯瓦（Teva）公司的Deutetrabenazine（商品名：Austedo）片劑上市，用于治療亨廷頓氏舞蹈癥。

Deutetrabenazine用于舞蹈癥的確切作用機(jī)制尚不明確，但推測與其從神經(jīng)末梢可逆性竭耗單胺類（如多巴胺、5-羥色胺、去甲腎上腺素、組胺）的作用有關(guān)。Deutetrabenazine的主要循環(huán)代謝物α-HTBZ和β-HTBZ為囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)體2（VMAT2）的可逆性抑制藥，可致小突觸囊泡對單胺類的攝取減少、單胺儲存竭耗。

Deutetrabenazine的有效性主要通過一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗(yàn)評估。試驗(yàn)治療期共12周，包括8周劑量調(diào)整階段和4周維持階段，隨后1周洗脫期。試驗(yàn)的首要療效終末指標(biāo)為總最大舞蹈病（Total Maximal Chorea，TMC）評分的變化。試驗(yàn)結(jié)果顯示，維持階段與基線相比，用藥組TMC評分改善4.4分，安慰劑組改善1.9分。

Deutetrabenazine最常見的不良反應(yīng)為嗜睡、腹瀉、口干、疲勞。

（來源：http://www.fda.gov/）