罕見病“移民”的無奈與希望

■ 孫 夢 甘貝貝 李奠基

罕見病“移民”的無奈與希望

■ 孫 夢 甘貝貝 李奠基

罕見病患者雖然大多不能治愈，但通過藥物治療可以緩解病情，甚至可以像正常人一樣生活。藥品，是他們的生命，也是他們最大的支出。為了對罕見病患者的“天價用藥”給予分擔，近年來，青島、上海、浙江、寧夏等地，紛紛開始嘗試“地方突圍”，通過醫(yī)療保險和醫(yī)療救助等途徑，有針對性地解決罕見病患者的保障問題。這些利好政策，除了讓本地居民受惠，也吸引了一些被病魔逼近墻角的外地患者“移民”。這些罕見病患者面臨怎樣的困境？“移民”會不會稀釋地方保障的有限資源和救助能力？

“不能報銷，我早就殘疾了”

33歲的李曉曉是山東德州姑娘。2005年，大四在讀的李曉曉還沒來得及找工作或者談場戀愛，就患上了多發(fā)性硬化癥。隨后的10多年里，視力減退、小便失禁、行動障礙……這些癥狀逐漸吞噬著她的青春。

醫(yī)生告訴曉曉，如果把人體的神經(jīng)系統(tǒng)比作一根電線的話，髓鞘就是電線外面的一層絕緣膜，如果這層膜出了問題，人也就跟著“短路”了。多發(fā)性硬化癥就是在這種機理下，發(fā)生在中樞神經(jīng)系統(tǒng)的自身免疫性疾病，可引起視覺障礙、肌肉無力、協(xié)調(diào)能力下降、講話困難、平衡障礙等，有著很高的致殘率。目前，這一疾病只能用藥控制病情，無法徹底治愈。

曉曉說，靜脈注射激素類藥物，可以幫助多發(fā)性硬化癥患者度過急性發(fā)作期，藥費每年幾千塊錢。不過，為了盡可能地防止復發(fā)和修復神經(jīng)，平時還要使用干擾素。以最常用的倍泰龍為例，患者需要隔天注射一次藥物，每次花費850元。每月15次，共計12750元。這種藥在德州當?shù)夭]有納入醫(yī)保報銷范圍，自費每年要花費10多萬元。

曉曉的父母都是工薪階層，藥費對這個家庭來說猶如天價，因此起初除了疾病發(fā)作外，她并沒有用藥。直到2007年，曉曉的身體狀況急劇惡化?！澳X袋沒日沒夜地疼，好像被鑿開一樣，我疼得喊出聲音，每晚都睡不著，媽媽就整夜整夜地陪著我?！崩顣詴哉f，接著，她的身體下半身痛覺和溫覺開始減退，走路一瘸一拐，胳膊時常痙攣，手出現(xiàn)倒勾現(xiàn)象。

為了讓女兒用上干擾素，已經(jīng)退休的母親出去打工，父親則做起了送快遞的兼職。

2014年的一天，偶然間，曉曉看到新聞報道說，青島市將倍泰龍納入醫(yī)保報銷范圍，可報銷75%。為了不再成為家人的累贅，李曉曉通過一定方式享受到了該市的醫(yī)保政策。2015年，李曉曉常規(guī)使用倍泰龍，經(jīng)醫(yī)保報銷及慈善項目減免后，個人只需要花費1萬多元。

曉曉說：“如果這種藥物不能報銷，我根本沒有條件連續(xù)使用，也許早就殘疾了。真希望其他地方也能像青島一樣，給罕見病患者一個希望。”

“占了人家的便宜，難以面對公眾”

作為罕見病中的罕見病，戈謝病患者平均每年的用藥費用高達200多萬元。“移民”青島后，患者曉博一家的藥品自費支出從55萬余元降到6萬元左右。

通過曉博父母的一位朋友，記者多次轉(zhuǎn)達希望與這個家庭直接對話的請求，但始終被婉拒。曉博的父母請朋友轉(zhuǎn)達了他們的心里話：自己一家占了青島政策的“便宜”，覺得難以面對公眾?！暗⒆踊忌线@樣的病，不去救，就得眼看著他的生命一點點衰敗下去，這對做父母的來說，是實在承受不了的心酸和折磨?！?/p>

通過這位朋友，記者了解到曉博一家的經(jīng)歷。今年兩歲半的曉博是山東省淄博市人。一歲半時，曉博被確診患有戈謝病。這種疾病因人體內(nèi)缺少葡萄糖腦苷脂酶引起，表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積，累及骨髓、肝脾、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng)。如不進行干預，會導致疼痛、骨損傷，甚至死亡。

不幸中的萬幸是，在全球6000多種罕見病中，僅有1%的罕見病有特效藥，戈謝病就是其中之一。這種通用名叫注射用伊米苷酶的藥，每針價格為2.3萬元，曉博目前每個月需要注射兩針，也就是4.6萬元。一年下來，高昂的花費已經(jīng)將這個曾經(jīng)安穩(wěn)的家庭拖入絕境。而隨著患者身高、體重的不斷增加，患者的用藥劑量還需增加。

為了延續(xù)孩子的生命，曉博的父母通過各種方式在淄博當?shù)睾粲踅⒑币姴♂t(yī)療保障機制，但政策的出臺似乎遙遙無期。他們從醫(yī)生和病友處得知，目前國內(nèi)只有極少數(shù)地區(qū)對戈謝病進行保障，而青島市恰恰有這個政策。

賣掉老家的房子，并通過一些方式取得了青島戶口，從今年開始，曉博享受到青島市的罕見病保障政策。根據(jù)青島市的規(guī)定，醫(yī)?；颊呖梢韵硎芨曛x病用藥“買8贈4”活動，即買8個月的藥贈送4個月的藥。此外，曉博的用藥花費可以通過醫(yī)保部門報銷70%，剩余的自負部分，還可以通過大病救助政策再次報銷60%。

通過用藥，曉博的病情已經(jīng)得到了控制。

“畢業(yè)后，要到保障好的地方工作”

在北京某高校上大三的孫青告訴記者：“能否得到保障，對罕見病患者來說，就是天堂和地獄的差別?！苯衲?3歲的她當前最大的心愿就是，“畢業(yè)后能到罕見病保障較好的地方工作，進而改變現(xiàn)狀”。

兩年前，孫青被診斷患有多發(fā)性硬化癥，2014年因此休學一年。幸運的是，孫青雖然不是北京人，卻因為在北京上學享受到了該市的公費醫(yī)療。上學期間，如果在定點醫(yī)院治療，基本醫(yī)療費用能夠報銷90%。不幸的是，可降低多發(fā)性硬化癥發(fā)作頻率的干擾素倍泰龍不在報銷范圍之內(nèi)。

確診后，孫青的病情發(fā)作了兩次。最近一次是今年1月底，正值學校期末考試。考最后一科時，孫青感到全身乏力，手根本沒有拿筆的力氣。

孫青告訴記者，如果用針劑的干擾素，每年要花幾萬元到十幾萬元不等；如果是口服的，則需要幾十萬元。在患病的兩年中，家里僅購買倍泰龍就花了18萬元，“已經(jīng)壓得家里喘不過氣”。所以，雖然她非常喜歡北京，曾經(jīng)對畢業(yè)后在北京的打拼生活充滿憧憬，但是現(xiàn)在，她只希望能夠到罕見病保障程度較好的城市找一份工作，安家并生存下去。

前不久，孫青成為一個多發(fā)性硬化癥公益組織的負責人。她說，希望通過自己的努力，引起社會各界的關(guān)注，進而提高多發(fā)性硬化癥用藥的可及性，讓相關(guān)的患者既能買得到，又能買得起。

“過去告知有特效藥，是一種折磨”

在許多罕見病患者眼中，生在罕見病保障較好的城市是件非常幸運的事兒。青島人王龍就是其中之一。今年39歲的王龍，在20歲時身高已經(jīng)達到189厘米。這讓他一度很迷惑，因為父母都不是高個子。2000年，因為身高問題和格外大的飯量，王龍經(jīng)檢查被發(fā)現(xiàn)患有糖尿病，并于去年被確診患有肢端肥大癥，糖尿病只是該病的并發(fā)癥。

肢端肥大癥同樣也有特效藥，叫做索馬杜林（注射用醋酸蘭瑞肽），這種藥品一支3500元，需每個月打兩支。確診后，青島市立醫(yī)院神經(jīng)外科主任劉偉馬上告訴王龍，青島市對這個病有政策，通過辦理特病救助，可以報銷一部分費用。經(jīng)過報銷后，王龍每月需要自負2200元。再加上300元左右的胰島素，他每月固定的藥物支出為2500元左右。雖然還要靠父母的接濟來維持生活，但藥費還是支付得起的，王龍的病情也一直控制得很穩(wěn)定。

青島人唐風患有白塞氏病，32歲的他甚至把自己能夠娶到媳婦都歸功于青島市的罕見病報銷政策。他告訴記者，在青島市，治療白塞氏病的激素類藥物100%報銷，中成藥報銷80%，個人醫(yī)療費用從過去的每年1.5萬元，直降到現(xiàn)在的1000多元，平均一個月才200元?！霸劬褪瞧筋^老百姓，身體又不好，只能找個輕松的工作干，掙的錢只夠基本生活。要是每年再有1萬多元的藥費支出，誰愿意嫁給咱呢！”

在劉偉看來，雖然病魔無情，但青島市的保障政策為這些患者帶來了光明，醫(yī)生也因此增強了治病救人的信心。“過去在臨床上看到這個病，我們告訴病人有特效藥，對他們其實是個折磨，因為用不起。自從青島市的保障政策出臺后，病人的預后大大改善。我們出去和其他地區(qū)交流，大家都非常驚訝于我們診療水平的快速提升?！保ㄎ闹谢颊呔鶠榛?/p>