基因工程藥物的研究熱點

朱云琦

摘 要：隨著社會的發展，人們對內在追求的迫切需要越來越強烈，所以導致現在人們對生物制藥技術的發展更加的迫切，同時在各個時期涌現出對其不同程度、不同方向的熱點研究。以下講述的研究內容為表達系統、細胞因子、轉基因植物藥用蛋白的熱點研究簡述。

關鍵詞： 基因工程藥物；研究應用；熱點；表達系統；細胞因子；轉基因植物；藥用蛋白

【中圖分類號】 R730.53 【文獻標識碼】A 【文章編號】2236-1879（2017）05-0244-01

當今社會的四大科學之柱為微電子、生物技術、新型材料以及航天技術。而隨著社會的發展，生物制藥的重要性尤其突出，人們對內在追求的迫切需要越來越強烈，所以導致現在人們對生物制藥技術的發展更加的迫切，同時在各個時期涌現出對其不同程度、不同方向的熱點研究。

簡單來說，基因工程藥物是指先確定對某種疾病有預防或者治愈的蛋白質，將控制其蛋白質合成的基因取出來，經過一系列基因操作，后經過表達系統表達后，成功的大規模生產這些蛋白質的研究方向和過程。

基因工程藥物的發展過程中，首先是轉基因的研究以及深入后，后基因組時代就到來了，生物反應器，反義核酸技術等基因技術不斷發展和完善，直到今日發展和完善生物藥物制劑、大分子藥物吸收、轉運機理研究和給藥系統研究、新藥研發等都成為基因工程藥物研究的大熱點，結合基因組學、蛋白質組學、藥物基因學等學科使研究藥物更加廣泛化和效用化。

一、開發熱點之一：表達系統

研究可以高效表達外源基因的表達系統是基因工程制藥中研究和應用的重要內容之一。表達系統的高效性決定了外源基因表達的高效性，后對基因工程藥物的效用也會產生直接的影響。

我們通常使用大腸桿菌來作為實驗的表達載體，也表達成功了許多外源基因。但是它的缺點也更加明顯，比如不能表達復雜的蛋白質、II型分泌表達產物產量低下等原因。后來，我們又研究哺乳類細胞、昆蟲類細胞的表達系統，雖然可以成功的表達結構復雜的蛋白質，但是表達能力低下，產物含量低且操作過于復雜，價格顯得過于昂貴，不易普遍推廣。隨著研究的進行，研究發現酵母細胞在表達系統上有很強的優勢性。它是單細胞低等真核生物，既具有原核生物易于培養、操作簡單且繁殖快的特點，又有真核生物基因產物正確折疊和糖鏈加工系統、還可以分泌外源蛋白質且易于純化。最近幾年，酵母被認為是最有前景的真核細胞表達系統。

根據研究顯示首先使用釀酒酵母來作為表達系統，但卻有一定的局限性，比如表達質粒易于丟失、缺乏強有力的有調控作用的啟動子等，后又用其他酵母株作為研究對象，甲醇營養性酵母表達系統中所涵蓋的畢赤酵母表達系統就因為其很強的產物量擁有很好的使用前景。

二、開發熱點之一：細胞因子

基因工程藥物產品中最具開發潛力的是影響免疫系統的傳遞蛋白，主要有CSF（集落刺激因子）、IFN（干擾素）和IL（白細胞介素）等，都是細胞因子。細胞因子是由多種淋巴細胞、內皮細胞、成纖維細胞等產生的一類小分子多肽物質，具免疫調節、參與炎癥反應、促進造血等多生物學功能的物質。細胞因子對病毒性疾病的免疫治療、對腫瘤的免疫治療是細胞因子藥物的臨床應用，且對腫瘤的免疫治療是成為當前癌癥研究領域中的熱點之一。

細胞因子在基因工程藥物中具有特異性強、毒性小、活性高等特點，給治療疾病提供了新的手段，同時也獲得了巨大的經濟和社會利益。但是細胞因子還是有很多不足之處，比如穩定性差、不易口服及某些副作用等。所以在研究中如何減輕副產物的作用、如何選擇適宜的表達載體、如何提高藥物分子的穩定性這些方面還需進行更深入的研究，相信在不久的將來，細胞因子的利用會得到更大的使用空間。

三、開發熱點之一：轉基因植物藥用蛋白

前文提到過，轉基因的研究是基因工程藥物研究的初始，其發展直到現在也還能引起人們的不一見解。1988年，轉基因植物藥物就最初被提了出來，直至今日，研究學者們也還在不停的研究著，也得出了很多好的成績。

轉基因植物藥用蛋白的表達系統有瞬時表達系統和整合表達系統兩種，其優點也十分顯著，例如安全性好、生產成本較低、有著動物細胞等生產系統不可比擬的潛在優越性、表達產物的加工化多樣性等，是安全和廉價的生產體系。

在轉基因植物藥用蛋白研究中，轉基因植物疫苗正在以其獨具的特色成為當前基因工程疫苗研究的熱點之一，用番茄、胡蘿卜等食用植物等理想的疫苗傳遞系統可以來達到防病的作用，不僅改變了傳統的接種方式和手段，而且疫苗重組蛋白可長期的儲存在種子中，無需加工冷藏，大幅度降低了疫苗生產成本。

總結：

基因工程制藥的熱點有很多，上面描述的只是其中的一小部分，旨在更加詳細說明基因工程的熱點研究方向。近年來，在全世界基因工程藥物不斷地被研究，但是我國相對來說對這方面的研究能力比較薄弱。相信在不久的將來，這些藥物研究的熱點將一一被實現，人類的健康程度將要邁進一大步。

參考文獻

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