“基因魔剪”首批臨床試驗(yàn)將展開

《麻省理工技術(shù)評論》雜志官網(wǎng)的一篇報道，對2018年“基因魔剪”研究進(jìn)行了展望——鑒于從2013年科學(xué)家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細(xì)胞以來，其治療疾病的可能性似無止境，預(yù)計(jì)首批臨床試驗(yàn)將在美國和歐洲展開。

過去幾年，CRISPR發(fā)展速度驚人，各公司紛紛將該技術(shù)商業(yè)化，而歐洲和美國的患者更有可能在2018年接受這種新型治療方法。歐洲約有1.5萬人患有β地中海貧血癥，美國約有10萬人患有鐮狀細(xì)胞病，兩種疾病都是由基因突變引起的遺傳性疾病。科學(xué)家希望利用這項(xiàng)技術(shù)修復(fù)人體DNA中的遺傳錯誤，從而從根源上治療疾病。

美國一家名為“CRISPR治療”的公司，是第一家獲得歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)許可在2018年開展臨床試驗(yàn)的公司，其將利用CRISPR技術(shù)解決β地中海貧血患者的遺傳缺陷。該公司還計(jì)劃在2018年上半年向美國食品和藥物管理局（FDA）申請批準(zhǔn)CRISPR治療鐮狀細(xì)胞病的臨床試驗(yàn)。

斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員也在推進(jìn)CRISPR治療鐮狀細(xì)胞病的臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)可于2018年獲得FDA批準(zhǔn)，并于次年開始試驗(yàn)。但其方法與“CRISPR治療”公司不同。

此外，賓夕法尼亞大學(xué)去年也獲得了美國國立衛(wèi)生研究院和FDA的許可，使用CRISPR來治療黑色素瘤、肉瘤和多發(fā)性骨髓瘤。但其擬議的方法需刪除病人的T細(xì)胞，現(xiàn)在整個試驗(yàn)陷入停滯。“愛迪塔斯醫(yī)藥”公司曾宣布率先用CRISPR治療遺傳性失明，但其臨床試驗(yàn)計(jì)劃因故推遲。中國也在進(jìn)行一些試驗(yàn)，針對的是不同類型的癌癥，但尚未公布任何早期結(jié)果。

耶魯—紐黑文醫(yī)院先進(jìn)細(xì)胞療法實(shí)驗(yàn)室主任艾利克斯?博森涅夫表示，“該領(lǐng)域目前對臨床試驗(yàn)可能出現(xiàn)的結(jié)果過于樂觀”，估計(jì)到2019年才會真正有所起色。