藥物經濟學的分析方法及主要應用

高子晴，馬海英

（中國醫科大學附屬第四醫院藥學部，遼寧 沈陽 110000）

1 藥物經濟學的歷史起源及概念

1.1 歷史起源

藥物經濟學（Pharmacoeconomics）首次出現在人們的視野中是在20世紀中后期。1950年以后，美國的公共醫療保健費用飛速上漲，令普通民眾不堪重負，為了減輕民眾負擔，同時使有限的公共衛生資源最大限度的發揮作用，美國國會對公共醫療費用進行了一次成本效用分析，制定并實施了相關措施，Pharmacoeconomics一詞由此產生。

1.2 概念

單從概念上來講，藥物經濟學有廣義和狹義之分。廣義的藥物經濟學主要研究藥品供需方的經濟行為、供需雙方相互作用下的藥品市場定價以及藥品領域的各種干預政策措施等[1]。狹義的藥物經濟學則是指在藥物用于臨床治療過程中，應用經濟學的基本原理、方法和分析技術，從社會角度開展以藥物流行病學人群觀為指導的研究，從而最大限度的利用現有的醫藥衛生資源。

2 藥物經濟學的研究方法

藥物經濟學根據研究者評價結果指標的不同，分為以下幾種評價方法：最小成本分析（cost-minimization analysis，CMA）、成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）、 成 本 -效 用 分 析（cost-utility analysis，CUA）以及成本-效益分析（cost-benetit analysis，CBA）。其中最小成本分析為不完全分析，其余3種均為完全分析[2]。

2.1 CMA

使用CMA方法時，需要同時滿足以下幾點要求：①治療方案的數量為兩種或兩種以上；②治療方案針對同一種疾病；③治療效果、不良反應、安全性等指標的差異可以忽略不計或者幾乎沒有差異。若同時滿足以上3點要求，在療效相等或者相近的情況下，總成本便是唯一的評價標準，總成本最小的治療方案為最佳方案。例如，朱玉芬等[3]應用CMA方法對比分析了用于治療冠心病不穩定型心絞痛的香丹注射液與丹參川芎嗪注射液，發現兩種用藥方案的療效及不良反應發生情況均無統計學差異，但香丹注射液治療的成本比丹參川芎嗪注射液更低，用藥更經濟。

雖然最小CMA方法操作簡單，但對于如何判斷各種治療方案的療效是否相等或相近沒有統一的標準，使用時存在一定的局限性。

2.2 CEA

CEA是一種評估哪種治療方案最具有效益的方法，旨在尋求達到某一臨床治療效果，成本相對最低的治療方案，而成本效果比（C/E）恰好將二者巧妙地結合在一起[4]。C/E的意義是不同治療方案每達到一單位治療效果所需要的成本，通常來說，C/E越小，方案的治療效果、經濟性越好，但這不是絕對的，存在一些特殊的情況。比如某些治療方案的C/E相同或相近，或者某些治療方案的療效非常好，但是所需的成本也比較高時，單看C/E就顯得片面，會對最終結果造成一定的偏差，此時需要一種新的評價標準——增量成本效果比(△C/△E)。

△C/△E是增量成本與增量效果的比值，在實際應用中適合于投機性的藥物經濟學研究，而且與成本呈非線性的關系，因此，可更加客觀準確的判斷哪種方案更具有優勢[5]。在研究中，一般以成本最低的治療方案為標準，將其他方案的成本效果與之相比較，△C/△E的值越小，說明每增加一個單位額外效果，所需追加的成本越少，則該方案的實際意義就越大。

由于CEA方法簡單、直觀，容易被接受，所以深受研究者的喜愛，是目前最常用的分析方法，但是該方法不能用于比較不同疾病的治療方案。王波玲、高峰[6]應用CEA分析新疆維吾爾族地區根除幽門螺桿菌感染治療的三聯（泮托拉唑+克拉霉素+甲硝唑組，泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林組）與四聯（果膠鉍+泮托拉唑+克拉霉素+甲硝唑組，果膠鉍+泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林組）用藥方案，計算成本效果比及增量成本效果比，得出泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林的用藥方案更為經濟，更具有實際意義。

2.3 CUA

CUA方法是通過比較治療方案的成本和健康效用產出量，來評價該治療方案的效果，是CEA的一種特殊形式，常用的健康效用指標是質量調整生命年（QALYs）及傷殘調整生命年（DALY），其中QALYs是由生存時間和生活質量變化來確定的，它可以將無法用貨幣表示的指標（如疼痛、煩悶等情緒）數量化[7-9]。不同治療方案一般使用成本-效用比和增量成本-效用比作為評價指標，但是比值本身并沒有什么經濟意義，需要人為設置一個判斷經濟性的標準[10]，即CUA閾值，只有當增量成本-效用比值低于閾值時才能說明治療方案更具有經濟性。

與CEA相比，CUA更關注患者心理、生理和社會功能的狀態，適用于慢性疾病治療方案的經濟性評價，但是不適用于罕見疾病的評估[11]。王海兵等[12]對治療抑郁障礙的不同用藥方案進行了CUA，指出舒肝解郁膠囊比氟西汀和帕羅西汀更加經濟、合理，值得臨床推廣。

2.4 CBA

CBA是一種成本和結果均以貨幣為單位進行評價的分析方法，在醫療衛生領域，CBA的使用對象一般是運營衛生體系的機構，可為修改相關的健康政策提供理論依據[13]。而在臨床治療中，該方法不僅適用于比較同一種疾病不同治療方案的效益，也可以比較不同疾病的治療措施，目的是選出相比之下最優的治療方案，既可以避免醫療資源的浪費，又可減輕患者家庭的經濟負擔。但是該方法也存在一定的問題，它在受益主體方面是比較難確定的，原因是主體包括患者、醫院和第三付費方，這樣就很容易引起一些矛盾，很難保證最大受益方是患者[14]。

3 藥物經濟學的主要應用

3.1 指導臨床合理用藥

近年來，臨床上治療疾病的藥物方案越來越多，有些藥物適應證相同，但是治療效果、不良反應及安全性等存在一定的差異，費用也有較大的差別。另外，根據患者消費層次的不同，臨床醫師也會面臨選擇不同廠家生產的同一種藥品不同劑型不同費用的問題。此時，需要選擇一個既安全有效又經濟合理的用藥方案，而藥物經濟學的分析方法恰好可在決策過程中評估每種方案的成本、療效等，進而找到一種成本最小而效益最大的治療方案，促進臨床合理用藥。這樣不僅能達到最佳的治療效果，又能減輕患者的經濟負擔，兩全其美。

3.2 指導藥品合理定價

藥品是一種特殊的商品，它關系著人們的生命健康，但隨著醫療衛生行業的飛速發展，藥品的價格也“水漲船高”，人們普遍反映看病難、藥價貴，因此“藥價虛高”成為我國亟待解決的一個問題。有數據表明，從藥品研發到生產，再到銷售，最后到達臨床應用的整個過程中，最終售價是最初成本價的8～10倍，甚至可高達數十倍，嚴重增加了患者的經濟負擔[15]。說明無論是政府統一定價，還是藥企自主定價，都缺乏統一的定價標準和理論依據，使藥品價格存在過多的不合理性。另外，由于公共資源的稀缺，如何評估藥品定價和報銷過程中的經濟價值也日益重要，而應用藥物經濟學原理可以很好地解決這些難題[16]。

目前，使用藥物經濟學指導藥品定價已得到了一定的政策支持。同時，各大醫院、企業已陸續建立藥物經濟學的相關研究部門，并且設立了專職人員，其目的就是利用藥物經濟學原理指導藥品價格合理定位。藥物經濟學在藥品定價方面的指導核心是從經濟角度出發，綜合考量藥品價格與藥品實際價值之間的關系，并以此來制定合理的藥品定價方案，做到既不使價格虛高，也不通過降低藥物的實際價值等一味地追求低價，從而控制藥品價格的飛速上漲，平衡藥品供應鏈各個環節的利益[17,15]。

3.3 新藥研發中的作用

隨著藥品行業的飛速發展，很多企業都想在藥品研發領域占有一席之地，但是新藥的研發具有周期長、資金消耗大、風險高等特點，需面臨諸多挑戰。例如，如何確定研發的目標及方向，新藥是否能夠迎合市場的需求？怎樣能夠在研發過程中使資源達到最優化，從而避免資源的浪費？研發項目最終能否使企業獲利？為了解決這些問題，企業在新藥研發的過程中，需將藥物經濟學作為指導，利用合適的評價方法評估不同藥品的價值，一方面可以準確地把握市場動態，確定研發的方向，另一方面可以提前終止可能研發失敗或研發不合理的藥物，避免消耗不必要的資源及成本，從而將有限的資源和成本應用到合理有效的研發中去[18]。

4 結語

藥物經濟學是一個有用的工具，它可幫助我們選擇能在有限的成本下達到令人滿意的結果的方案，優化使用稀缺資源所帶來的凈收益。但是值得注意的是，必須準確地進行相關評價，這樣才可以提供有價值的信息，指導選擇最佳性價比的方案，同時不影響醫療質量[19]。在國外，藥物經濟學領域的研究起步較早，如今已有30多個國家和地區制定了符合本國（或地區）醫療狀況的藥物經濟學指導方案[20]。我國的藥物經濟學還是一門新興學科，起步較晚，但其發展較西方國家大有后來者居上的趨勢。我國作為一個人口大國，對藥品的需求量巨大，合理地應用藥物經濟學理論，不僅可減輕患者的經濟負擔，還可在藥品生產研發方面為企業帶來豐厚的利益。