在海外，藥品如何審評審批

葉子

日本：藥審機構獨立運營

1993年，日本開始實施《罕見病用藥管理制度》，罕見病用藥研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的政策優惠。

同年，日本開始實行新藥審批綠色通道制度，并依據醫學發展不斷進行完善，有效性和安全性明顯好于現存同類藥的藥物，以及治療嚴重威脅生命的疾病的藥物可以申請綠色通道。另外，治療患者數在5萬名以下特定疑難雜癥的“孤兒藥”也可以申請。

2004年，日本政府對新藥審批機構進行改革，將負責藥物審批的多個機構合并成立“醫藥品綜合機構”，定位為獨立行政法人，獨立經營，不受政府預算限制。改革后，“醫藥品綜合機構”迅速擴充隊伍，人員招聘、財務自由大幅改善的同時，藥品審批時間也大幅縮短，較改革前提速一倍以上。

日本新藥審查的一大特點是標準化操作，制定細致的審查標準化手冊，盡量減少不同審查員尺度不一帶來的人為因素干擾。2014年度，日本新藥審批平均速度是306天，利用綠色通道的藥物平均審批時間為264天。

美國：4種途徑加快審批

美國食品藥品監督管理局建立了4種新藥加快審批的途徑，分別是快速通道、突破性療法、加速批準和優先評審。快速通道主要針對新的或有潛力，比現有療法效果更好的療法，制藥企業可在藥物研發的任何階段提出這種申請。突破性療法適用于初步臨床試驗數據顯示與現有藥物相比更能顯著提升療效的藥物。加速審批是為了節省藥物臨床試驗到拿到結果的時間，用實驗室測量指標、物理特征等所謂“替代終點”代替實際臨床結果，先批準后驗證，如果上市后驗證了臨床療效，則藥管局維持原先的批準，反之則撤銷批準或修改藥物標簽。優先審批則適用有潛力顯著提高療效的藥物，其審批時間從標準評估的10個月縮短至6個月。

美藥管局會在藥物的生命周期內不斷重新評估已上市藥物的安全問題。比如建立自愿性不良反應報告系統，如果發現與上市藥物相關的意外健康風險，美藥管局將會給消費者和醫務人員發布藥物安全通報，給藥物標簽添加相關安全性問題說明。

此外，1983年，美國就制定了《孤兒藥法案》，美國食品藥品監督管理局推出了減少臨床人數、加快審批、免臨床等一些優惠政策，極大地促進了美國藥企對罕見病藥物的開發。

歐盟：3種途徑注冊藥物

歐盟藥物注冊有3種途徑：一是歐洲藥品審評管理局的集中審批；二是成員國審批；三是成員國互認可程序。

集中審批指一旦通過歐洲藥品審評管理局的集中審批，藥品就可以在所有歐盟成員國的市場上自由銷售。成員國審批就是在歐盟成員國內進行藥品審批，需要按照各國醫藥法規及其最新技術要求遞交相應的申報資料。成員國互認可程序是在成員國審批的基礎上再擴展到其他國家。如果有成員國對藥品的安全性、有效性、質量可控性存在懷疑，則啟動歐盟裁決審評程序，形成對成員國有約束力的決議。

歐洲藥品審評管理局承擔藥品審評審批工作，擁有來自歐盟各國的超過4000多名專家組成的技術資源。

新藥臨床試驗申報后，臨床試驗所在地各成員國對安全性進行審查，倫理委員會進行倫理安全審查，審批時間一般少于60天。制藥企業還需提供年度安全報告，此規定貫穿于整個臨床研發過程。新藥上市許可申報后，首先由歐洲藥品審評管理局進行形式審查，約15天，合格后進入專業審查，共有3個階段大概8個月時間。

（摘自《人民日報·海外版》）